Étude d'extension pour évaluer à quel point le NBI-921352 est sûr et tolérable en tant que traitement d'appoint pour les sujets atteints de SCN8A-DEE
22 mai 2026 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude d'extension prospective, interventionnelle et active à long terme pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du NBI-921352 en tant que traitement d'appoint chez les sujets atteints du syndrome d'encéphalopathie développementale et épileptique SCN8A (SCN8A-DEE)
Étude d'extension pour évaluer l'innocuité et la tolérance du médicament NBI-921352 lorsqu'il est utilisé comme traitement d'appoint chez des sujets atteints du syndrome d'encéphalopathie développementale et épileptique SCN8A (SCN8A-DEE).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- UCSF Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester
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Texas
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Consentement pédiatrique écrit ou oral du sujet et consentement éclairé écrit du ou des parents ou tuteurs légaux du sujet pour les sujets de moins de 18 ans et pour les sujets de ≥ 18 ans.
- A terminé 16 semaines de traitement dans l'étude NBI-921352-DEE2012.
- Continuer à utiliser un système d'alerte nocturne ou une pratique conforme aux normes de soins pendant toute la durée de l'étude.
- Avoir un régime de médicaments de secours adéquat selon le jugement de l'investigateur en place pour la durée de l'étude.
Principaux critères d'exclusion
1. Avoir développé tout autre trouble pour lequel le traitement est prioritaire sur le traitement du SCN8A-DEE ou est susceptible d'interférer avec le traitement de l'étude ou de nuire à l'observance du traitement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: NBI-921352
NBI-921352 administré pendant 164 semaines maximum.
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Administré par voie orale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Délai: Day 1 to Week 168
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Day 1 to Week 168
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Délai: Baseline, up to Week 162
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Baseline, up to Week 162
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 juillet 2022
Achèvement primaire (Réel)
12 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
12 novembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 janvier 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 janvier 2022
Première publication (Réel)
7 février 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-921352-DEE2013
- 2021-004393-62 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .