Badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji NBI-921352 jako terapii wspomagającej dla pacjentów z SCN8A-DEE
22 maja 2026 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences
Prospektywne, długoterminowe, interwencyjne, aktywne rozszerzenie badania oceniające bezpieczeństwo i tolerancję NBI-921352 jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE)
Badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku NBI-921352 stosowanego jako terapia wspomagająca u pacjentów z zespołem encefalopatii rozwojowej i padaczkowej SCN8A (SCN8A-DEE).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pisemna lub ustna zgoda pediatryczna uczestnika oraz pisemna świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych uczestnika w przypadku pacjentów w wieku <18 lat i w wieku ≥18 lat.
- Ukończył 16 tygodni leczenia w badaniu NBI-921352-DEE2012.
- Kontynuuj stosowanie nocnego systemu ostrzegania lub praktykę zgodną ze standardami opieki przez cały czas trwania badania.
- Na czas trwania badania należy zastosować odpowiedni schemat podawania leków ratunkowych zgodnie z oceną badacza.
Kluczowe kryteria wykluczenia
1. Rozwinęło się jakiekolwiek inne zaburzenie, w przypadku którego leczenie ma pierwszeństwo przed leczeniem SCN8A-DEE lub może zakłócać leczenie w ramach badania lub utrudniać przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NBI-921352
NBI-921352 podawany przez maksymalnie 164 tygodnie.
|
Podawany doustnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Ramy czasowe: Day 1 to Week 168
|
Day 1 to Week 168
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 162
|
Baseline, up to Week 162
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 listopada 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 listopada 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 stycznia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 lutego 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NBI-921352-DEE2013
- 2021-004393-62 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .