Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie för att utvärdera hur säker och tolererbar NBI-921352 är som en tilläggsterapi för patienter med SCN8A-DEE

22 maj 2026 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En prospektiv, långsiktig, interventionell, aktiv förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av NBI-921352 som tilläggsterapi hos patienter med SCN8A utvecklings- och epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE)

Förlängningsstudie för att utvärdera hur säkert och tolererbart läkemedlet NBI-921352 är när det används som tilläggsterapi hos patienter med SCN8A utvecklings- och epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Skriftligt eller muntligt pediatriskt samtycke från försökspersonen och skriftligt informerat samtycke från försökspersonens förälder(ar) eller vårdnadshavare för försökspersoner <18 år och för försökspersoner ≥18 år.
  2. Genomförde 16 veckors behandling i studie NBI-921352-DEE2012.
  3. Fortsätt att använda ett nattligt varningssystem eller öva i enlighet med standarder för vård under hela studien.
  4. Ha en adekvat räddningsmedicinsk regim enligt utredarens bedömning på plats under hela studien.

Viktiga uteslutningskriterier

1. Har utvecklat någon annan störning för vilken behandlingen har prioritet framför behandling av SCN8A-DEE eller sannolikt kommer att störa studiebehandlingen eller försämra behandlingsföljsamheten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NBI-921352
NBI-921352 administreras i upp till 164 veckor.
Läkemedel: NBI-921352
Administreras oralt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Tidsram: Day 1 to Week 168
Day 1 to Week 168

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Tidsram: Baseline, up to Week 162
Baseline, up to Week 162

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juli 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

12 november 2025

Avslutad studie (Faktisk)

12 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2022

Första postat (Faktisk)

7 februari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-921352-DEE2013
  • 2021-004393-62 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera