Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie for å evaluere hvor sikker og tolerabel NBI-921352 er som en tilleggsterapi for forsøkspersoner med SCN8A-DEE

31. oktober 2023 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En prospektiv, langsiktig, intervensjonell, aktiv forlengelsesstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til NBI-921352 som tilleggsterapi hos personer med SCN8A utviklings- og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE)

Utvidelsesstudie for å evaluere hvor trygt og tolerabelt medikamentet NBI-921352 er når det brukes som tilleggsterapi hos personer med SCN8A utviklings- og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE).

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Skriftlig eller muntlig pediatrisk samtykke fra forsøkspersonen og skriftlig informert samtykke fra forsøkspersonens forelder(e) eller verge(r) for forsøkspersoner <18 år og for forsøkspersoner ≥18 år.
  2. Fullførte 16 ukers behandling i Studie NBI-921352-DEE2012.
  3. Fortsett å bruke et nattlig varslingssystem eller praktiser i samsvar med standarder for omsorg så lenge studien varer.
  4. Ha et adekvat redningsmedisinregime i henhold til etterforskerens vurdering på plass under varigheten av studien.

Nøkkeleksklusjonskriterier

1. Har utviklet en annen lidelse der behandlingen prioriteres fremfor behandling av SCN8A-DEE eller som sannsynligvis vil forstyrre studiebehandlingen eller svekke behandlingsoverholdelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NBI-921352
106 ukers behandlingsperiode
Legemiddel: NBI-921352
Administrert oralt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Deltakerforekomsten av alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), TEAE som fører til seponering av studiebehandling og fatale TEAE.
Tidsramme: Dag 1 til uke 106
Dag 1 til uke 106

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i 28-dagers anfallsfrekvens for tellbare motoriske anfall i løpet av studiens behandlingsperiode ved (slutten av) uke 30, 54, 78 og 104.
Tidsramme: (Slutten av) uke 30, 54, 78 og 104
(Slutten av) uke 30, 54, 78 og 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-921352-DEE2013
  • 2021-004393-62 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på NBI-921352

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere