Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse for at evaluere, hvor sikker og tolerabel NBI-921352 er som en supplerende terapi for forsøgspersoner med SCN8A-DEE

22. maj 2026 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En prospektiv, langsigtet, interventionel, aktiv forlængelsesundersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NBI-921352 som supplerende terapi hos personer med SCN8A udviklingsmæssigt og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE)

Udvidelsesundersøgelse for at evaluere, hvor sikkert og tolerabelt lægemidlet NBI-921352 er, når det bruges som supplerende terapi hos personer med SCN8A udviklings- og epileptisk encefalopatisyndrom (SCN8A-DEE).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Skriftlig eller mundtlig pædiatrisk samtykke fra forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonens forældre eller værge for forsøgspersoner <18 år og for forsøgspersoner ≥18 år.
  2. Gennemført 16 ugers behandling i undersøgelse NBI-921352-DEE2012.
  3. Fortsæt med at bruge et natlig alarmeringssystem eller praktiser i overensstemmelse med standarder for pleje i hele undersøgelsens varighed.
  4. Hav en passende redningsmedicin i henhold til efterforskerens vurdering på plads i hele undersøgelsens varighed.

Nøgleudelukkelseskriterier

1. Har udviklet en hvilken som helst anden lidelse, for hvilken behandlingen prioriteres frem for behandling af SCN8A-DEE eller sandsynligvis vil forstyrre undersøgelsesbehandlingen eller forringe behandlingscompliance.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NBI-921352
NBI-921352 administreret i op til 164 uger.
Medicin: NBI-921352
Indgives oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Tidsramme: Day 1 to Week 168
Day 1 to Week 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Tidsramme: Baseline, up to Week 162
Baseline, up to Week 162

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. november 2025

Studieafslutning (Faktiske)

12. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

7. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-921352-DEE2013
  • 2021-004393-62 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med NBI-921352

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner