Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení toho, jak bezpečný a tolerovatelný je NBI-921352 jako doplňková terapie pro subjekty s SCN8A-DEE

22. května 2026 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Prospektivní, dlouhodobá, intervenční, aktivní rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti NBI-921352 jako doplňkové terapie u pacientů se syndromem vývojové a epileptické encefalopatie SCN8A (SCN8A-DEE)

Rozšířená studie k vyhodnocení toho, jak bezpečný a snášenlivý je lék NBI-921352, když se používá jako doplňková terapie u pacientů s vývojovým syndromem SCN8A a epileptickou encefalopatií (SCN8A-DEE).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Písemný nebo ústní pediatrický souhlas od subjektu a písemný informovaný souhlas od rodiče (rodičů) subjektu nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) pro subjekty ve věku < 18 let a pro subjekty ve věku ≥ 18 let.
  2. Dokončeno 16 týdnů léčby ve studii NBI-921352-DEE2012.
  3. Pokračujte v používání nočního výstražného systému nebo praxe v souladu se standardy péče po dobu trvání studie.
  4. Mějte po dobu trvání studie zaveden adekvátní režim záchranné medikace podle úsudku zkoušejícího.

Klíčová kritéria vyloučení

1. Rozvinula se u vás jakákoli jiná porucha, u které má léčba přednost před léčbou SCN8A-DEE nebo je pravděpodobné, že interferuje se studovanou léčbou nebo zhorší compliance léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NBI-921352
NBI-921352 podáván po dobu až 164 týdnů.
Lék: NBI-921352
Podává se ústně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Časové okno: Day 1 to Week 168
Day 1 to Week 168

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Časové okno: Baseline, up to Week 162
Baseline, up to Week 162

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2022

Primární dokončení (Aktuální)

12. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

12. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-921352-DEE2013
  • 2021-004393-62 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NBI-921352

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit