Расширенное исследование для оценки того, насколько безопасным и переносимым является NBI-921352 в качестве дополнительной терапии для субъектов с SCN8A-DEE
22 мая 2026 г. обновлено: Neurocrine Biosciences
Проспективное, долгосрочное, интервенционное, активное расширенное исследование для оценки безопасности и переносимости NBI-921352 в качестве дополнительной терапии у субъектов с синдромом развивающейся и эпилептической энцефалопатии SCN8A (SCN8A-DEE)
Расширенное исследование для оценки безопасности и переносимости препарата NBI-921352 при использовании в качестве дополнительной терапии у субъектов с синдромом развития и эпилептической энцефалопатии SCN8A (SCN8A-DEE).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Письменное или устное педиатрическое согласие от субъекта и письменное информированное согласие от родителей субъекта или законного опекуна (ов) для субъектов <18 лет и для субъектов ≥18 лет.
- Завершено 16 недель лечения в исследовании NBI-921352-DEE2012.
- Продолжайте использовать ночную систему оповещения или практикуйте ее в соответствии со стандартами ухода на протяжении всего исследования.
- Иметь адекватный режим неотложной помощи по решению исследователя на время исследования.
Ключевые критерии исключения
1. Развилось какое-либо другое заболевание, лечение которого имеет приоритет над лечением SCN8A-DEE или которое может помешать исследуемому лечению или нарушить соблюдение режима лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: НБИ-921352
NBI-921352 вводили на срок до 164 недель.
|
Вводится перорально
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Временное ограничение: Day 1 to Week 168
|
Day 1 to Week 168
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Временное ограничение: Baseline, up to Week 162
|
Baseline, up to Week 162
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 января 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 января 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NBI-921352-DEE2013
- 2021-004393-62 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .