Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsonderzoek om te evalueren hoe veilig en verdraagbaar NBI-921352 is als aanvullende therapie voor proefpersonen met SCN8A-DEE

22 mei 2026 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een prospectieve, langdurige, interventionele, actieve uitbreidingsstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van NBI-921352 als aanvullende therapie te evalueren bij proefpersonen met SCN8A ontwikkelings- en epileptisch encefalopathiesyndroom (SCN8A-DEE)

Uitbreidingsstudie om te evalueren hoe veilig en verdraagbaar het medicijn NBI-921352 is bij gebruik als aanvullende therapie bij proefpersonen met SCN8A ontwikkelings- en epileptisch encefalopathiesyndroom (SCN8A-DEE).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Schriftelijke of mondelinge pediatrische toestemming van de proefpersoon en schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon voor proefpersonen <18 jaar en voor proefpersonen ≥18 jaar.
  2. 16 weken behandeling voltooid in onderzoek NBI-921352-DEE2012.
  3. Blijf een nachtelijk waarschuwingssysteem gebruiken of blijf oefenen in overeenstemming met de zorgstandaarden gedurende de duur van het onderzoek.
  4. Zorg voor een adequaat reddingsmedicatieregime volgens het oordeel van de onderzoeker voor de duur van het onderzoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria

1. Een andere aandoening hebben ontwikkeld waarvoor de behandeling voorrang heeft op de behandeling van SCN8A-DEE of die waarschijnlijk de studiebehandeling verstoort of de therapietrouw vermindert.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NBI-921352
NBI-921352 toegediend gedurende maximaal 164 weken.
Geneesmiddel: NBI-921352
Oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Tijdsspanne: Day 1 to Week 168
Day 1 to Week 168

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Tijdsspanne: Baseline, up to Week 162
Baseline, up to Week 162

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juli 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 november 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-921352-DEE2013
  • 2021-004393-62 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren