Laajennustutkimus sen arvioimiseksi, kuinka turvallinen ja siedettävä NBI-921352 on lisähoitona potilaille, joilla on SCN8A-DEE
perjantai 22. toukokuuta 2026 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Tuleva, pitkäaikainen, interventio, aktiivinen jatkotutkimus NBI-921352:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE)
Laajennustutkimus sen arvioimiseksi, kuinka turvallinen ja siedettävä lääke NBI-921352 on, kun sitä käytetään lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- UCSF Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittavan kirjallinen tai suullinen pediatrinen suostumus ja tutkittavan vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta saatu kirjallinen suostumus alle 18-vuotiaille ja ≥18-vuotiaille.
- Saatiin päätökseen 16 viikkoa kestäneen hoidon tutkimuksessa NBI-921352-DEE2012.
- Jatka yöllisen hälytysjärjestelmän tai hoitostandardien mukaisen käytännön käyttöä tutkimuksen ajan.
- Ota käyttöön riittävä pelastuslääkitys-ohjelma tutkijan harkinnan mukaan tutkimuksen ajaksi.
Keskeiset poissulkemiskriteerit
1. Sinulle on kehittynyt jokin muu sairaus, jonka hoito on ensisijainen SCN8A-DEE:n hoitoon verrattuna tai joka todennäköisesti häiritsee tutkimushoitoa tai heikentää hoitomyöntyvyyttä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NBI-921352
NBI-921352 annettuna jopa 164 viikon ajan.
|
Annostetaan suun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Aikaikkuna: Day 1 to Week 168
|
Day 1 to Week 168
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 162
|
Baseline, up to Week 162
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 7. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-921352-DEE2013
- 2021-004393-62 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .