Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus sen arvioimiseksi, kuinka turvallinen ja siedettävä NBI-921352 on lisähoitona potilaille, joilla on SCN8A-DEE

tiistai 31. lokakuuta 2023 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Tuleva, pitkäaikainen, interventio, aktiivinen jatkotutkimus NBI-921352:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE)

Laajennustutkimus sen arvioimiseksi, kuinka turvallinen ja siedettävä lääke NBI-921352 on, kun sitä käytetään lisähoitona potilailla, joilla on SCN8A-kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaoireyhtymä (SCN8A-DEE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

52

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Tutkittavan kirjallinen tai suullinen pediatrinen suostumus ja tutkittavan vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta saatu kirjallinen suostumus alle 18-vuotiaille ja ≥18-vuotiaille.
  2. Saatiin päätökseen 16 viikkoa kestäneen hoidon tutkimuksessa NBI-921352-DEE2012.
  3. Jatka yöllisen hälytysjärjestelmän tai hoitostandardien mukaisen käytännön käyttöä tutkimuksen ajan.
  4. Ota käyttöön riittävä pelastuslääkitys-ohjelma tutkijan harkinnan mukaan tutkimuksen ajaksi.

Keskeiset poissulkemiskriteerit

1. Sinulle on kehittynyt jokin muu sairaus, jonka hoito on ensisijainen SCN8A-DEE:n hoitoon verrattuna tai joka todennäköisesti häiritsee tutkimushoitoa tai heikentää hoitomyöntyvyyttä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NBI-921352
106 viikon hoitojakso
Lääke: NBI-921352
Annostetaan suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vakavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE), tutkimushoidon keskeyttämiseen johtaneiden TEAE-tapahtumien ja kuolemaan johtaneiden TEAE-tapahtumien esiintyvyys.
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 106
Päivä 1 - viikko 106

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta 28 päivän kohtausten taajuudessa laskettavien motoristen kohtausten osalta tutkimuksen hoitojakson aikana (viikoilla 30, 54, 78 ja 104).
Aikaikkuna: (Loppu) Viikot 30, 54, 78 ja 104
(Loppu) Viikot 30, 54, 78 ja 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 7. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-921352-DEE2013
  • 2021-004393-62 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NBI-921352

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa