Estudio de extensión para evaluar qué tan seguro y tolerable es NBI-921352 como terapia complementaria para sujetos con SCN8A-DEE
22 de mayo de 2026 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Un estudio prospectivo, a largo plazo, de intervención, de extensión activa para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de NBI-921352 como terapia adyuvante en sujetos con síndrome de encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN8A (SCN8A-DEE)
Estudio de extensión para evaluar qué tan seguro y tolerable es el fármaco NBI-921352 cuando se usa como terapia complementaria en sujetos con síndrome de encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN8A (SCN8A-DEE).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Asentimiento pediátrico escrito u oral del sujeto y consentimiento informado por escrito de los padres o tutores legales del sujeto para sujetos <18 años y para sujetos ≥18 años.
- Completó 16 semanas de tratamiento en el estudio NBI-921352-DEE2012.
- Continúe usando un sistema de alerta nocturna o practique de acuerdo con los estándares de atención durante la duración del estudio.
- Tenga un régimen de medicación de rescate adecuado según el criterio del investigador durante la duración del estudio.
Criterios clave de exclusión
1. Haber desarrollado cualquier otro trastorno para el cual el tratamiento tiene prioridad sobre el tratamiento de SCN8A-DEE o es probable que interfiera con el tratamiento del estudio o perjudique el cumplimiento del tratamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: NBI-921352
NBI-921352 administrado hasta por 164 semanas.
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Administrado por vía oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Periodo de tiempo: Day 1 to Week 168
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Day 1 to Week 168
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Periodo de tiempo: Baseline, up to Week 162
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Baseline, up to Week 162
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de julio de 2022
Finalización primaria (Actual)
12 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
12 de noviembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
7 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NBI-921352-DEE2013
- 2021-004393-62 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .