Estudo de extensão para avaliar o quão seguro e tolerável é o NBI-921352 como terapia adjuvante para indivíduos com SCN8A-DEE
22 de maio de 2026 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo prospectivo, de longo prazo, intervencional e de extensão ativa para avaliar a segurança e tolerabilidade do NBI-921352 como terapia adjuvante em indivíduos com síndrome de encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento SCN8A (SCN8A-DEE)
Estudo de extensão para avaliar o quão seguro e tolerável é o medicamento NBI-921352 quando usado como terapia adjuvante em indivíduos com síndrome de encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento SCN8A (SCN8A-DEE).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento pediátrico escrito ou oral do sujeito e consentimento informado por escrito do(s) pai(s) do sujeito ou tutor(es) legal(ais) para sujeitos <18 anos de idade e para sujeitos ≥18 anos de idade.
- Completou 16 semanas de tratamento no Estudo NBI-921352-DEE2012.
- Continue a usar um sistema de alerta noturno ou prática consistente com os padrões de atendimento durante o estudo.
- Tenha um regime de medicação de resgate adequado, de acordo com o julgamento do investigador, em vigor durante o estudo.
Critérios de Exclusão de Chave
1. Desenvolveu qualquer outro distúrbio para o qual o tratamento tenha prioridade sobre o tratamento de SCN8A-DEE ou provavelmente interfira no tratamento do estudo ou prejudique a adesão ao tratamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: NBI-921352
NBI-921352 administrado por até 164 semanas.
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Administrado por via oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Number of Participants with Serious treatment-emergent adverse events (TEAEs), TEAEs Leading to Discontinuation and Fatal TEAEs
Prazo: Day 1 to Week 168
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Day 1 to Week 168
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Percentage Change from Baseline in 28-day Seizure Frequency for Countable Motor Seizures
Prazo: Baseline, up to Week 162
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Baseline, up to Week 162
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de julho de 2022
Conclusão Primária (Real)
12 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
12 de novembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de janeiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
7 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NBI-921352-DEE2013
- 2021-004393-62 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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