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Un protocole d'accès étendu de taille intermédiaire AMX0035 pour ALS

14 octobre 2022 mis à jour par: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Un protocole d'accès étendu de taille intermédiaire pour fournir AMX0035, une combinaison fixe de phénylbutyrate de sodium (PB) et de taurursodiol (TURSO), pour le traitement des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le programme d'accès élargi fournira l'accès et évaluera la sécurité de l'AMX0035 pour le traitement des personnes vivant avec la SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

AMX0035 est une thérapie combinée conçue pour réduire la mort neuronale en bloquant les principales voies de mort cellulaire provenant du réticulum endoplasmique (RE) et des mitochondries. Ce programme d'accès élargi est conçu pour fournir un accès élargi à AMX0035 pour le traitement des personnes vivant avec la SLA et évaluer la sécurité dans diverses populations/stades de la SLA sur 48 semaines.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, États-Unis, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
        • University of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, âgé d'au moins 18 ans (inclus);
  • Diagnostic de SLA effectué par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la SLA ;
  • > 36 mois à compter de l'apparition des symptômes définis comme la première faiblesse
  • Capable de fournir un consentement éclairé ;
  • Capable et disposé à suivre les procédures du programme.
  • Les participants qui ont établi des soins avec un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints de SLA impliqués dans le programme et qui maintiendront ces soins cliniques pendant toute la durée de leur participation au programme.

  • Les femmes en âge de procréer (par exemple, non ménopausées depuis au moins un an ou chirurgicalement stériles) doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate pendant la durée du programme et 3 mois après la dernière dose d'AMX0035 ;

    • Les femmes ne doivent pas prévoir de devenir enceintes pendant la durée du programme et 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude

  • Les hommes doivent accepter de pratiquer la contraception pendant toute la durée du programme et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du médicament du programme ;

    • Les hommes ne doivent pas prévoir de concevoir un enfant ou de fournir du sperme

Critère d'exclusion

  • Actuellement inscrit dans une étude thérapeutique impliquant l'utilisation d'une thérapie expérimentale ;

  • Dépendance à la ventilation mécanique invasive, définie comme étant incapable de se coucher sans elle, incapable de dormir sans elle, ou utilisation continue pendant la journée ; présence de trachéotomie au dépistage ;

    • Aucun besoin actuel de trachéotomie ou de PAV (défini comme plus de 22 heures par jour de ventilation mécanique pendant plus d'une semaine (7 jours) ou selon le jugement de l'investigateur du site ; aucun besoin prévu pour les 12 prochaines semaines
  • De l'avis de l'enquêteur, la survie prévue du participant est inférieure à 6 mois
  • Antécédents d'allergie connue aux éléments suivants : PB, sels biliaires, excipient/constituants de la formulation ;
  • Fonction hépatique anormale définie comme AST et/ou ALT > 3 fois la limite supérieure de la normale (obtenue dans les 12 semaines suivant la première dose) ;
  • Insuffisance rénale telle que définie par un DFGe < 60 mL/min/1,73 m2 (obtenu dans les 12 semaines suivant la première dose);
  • Femmes enceintes ou femmes qui allaitent actuellement ;
  • Maladie biliaire grave actuelle pouvant entraîner le jugement médical de l'investigateur en cas d'obstruction biliaire, y compris par exemple une cholécystite active, une cirrhose biliaire primitive, une cholangite sclérosante, un cancer de la vésicule biliaire, des polypes de la vésicule biliaire, une gangrène de la vésicule biliaire, un abcès de la vésicule biliaire ;
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe III/IV (selon la New York Heart Association - NYHA) ;
  • Participant soumis à une restriction sévère en sel où l'apport de sel ajouté en raison du traitement mettrait le participant en danger, selon le jugement clinique de l'enquêteur du site ;
  • Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive, d'une démence ou d'une toxicomanie qui nuirait à la capacité du participant à fournir un consentement éclairé, selon le jugement de l'enquêteur du site ;
  • Condition médicale instable cliniquement significative (autre que la SLA) qui poserait un risque pour le participant s'il participait au programme, selon le jugement de l'enquêteur du site ;
  • Traitement, en cours ou dans les 90 jours suivant le dépistage avec toute thérapie cellulaire ou thérapie génique ;
  • Implantation d'un système de stimulation du diaphragme (DPS);
  • Tout ce qui, de l'avis de l'enquêteur du site, exposerait le participant à un risque accru ou empêcherait le participant de se conformer pleinement au programme ou de l'achever ;
  • Exposition actuelle ou prévue à tous les médicaments interdits énumérés à la section 6.8.1 du protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2022

Première publication (Réel)

18 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A35-006

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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