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Un protocollo di accesso esteso di dimensioni intermedie di AMX0035 per ALS

14 ottobre 2022 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Un protocollo di accesso esteso di dimensioni intermedie per fornire AMX0035, una combinazione fissa di fenilbutirrato di sodio (PB) e taurursodiolo (TURSO), per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Il programma di accesso ampliato fornirà l'accesso e valuterà la sicurezza di AMX0035 per il trattamento delle persone affette da SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AMX0035 è una terapia combinata progettata per ridurre la morte neuronale attraverso il blocco delle principali vie di morte cellulare che hanno origine nel reticolo endoplasmatico (ER) e nei mitocondri. Questo programma di accesso ampliato è progettato per fornire un accesso ampliato all'AMX0035 per il trattamento delle persone che vivono con la SLA e valutare la sicurezza in diverse popolazioni/stadi della SLA nell'arco di 48 settimane.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di almeno 18 anni (inclusi);
  • Diagnosi di SLA effettuata da un medico esperto nella gestione della SLA;
  • >36 mesi dall'insorgenza dei sintomi definiti come prima debolezza
  • In grado di fornire il consenso informato;
  • Capace e disposto a seguire le procedure del programma.
  • I partecipanti che hanno stabilito un'assistenza presso un medico esperto nel trattamento di pazienti con SLA coinvolti nel programma e manterranno questa assistenza clinica per tutta la durata del loro tempo nel programma.

  • Le donne in età fertile (ad esempio, non in post-menopausa da almeno un anno o chirurgicamente sterili) devono accettare di utilizzare un adeguato controllo delle nascite per la durata del programma e 3 mesi dopo l'ultima dose di AMX0035;

    • Le donne non devono pianificare una gravidanza per la durata del programma e 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio

  • Gli uomini devono accettare di praticare la contraccezione per tutta la durata del programma e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco del programma;

    • Gli uomini non devono pianificare di procreare o fornire sperma

Criteri di esclusione

  • Attualmente arruolato in uno studio terapeutico che prevede l'uso di una terapia sperimentale;

  • Dipendenza dalla ventilazione meccanica invasiva, definita come incapacità di sdraiarsi supini senza di essa, incapacità di dormire senza di essa o uso continuo diurno; presenza di tracheostomia allo Screening;

    • Nessuna necessità attuale di tracheostomia o PAV (definita come più di 22 ore al giorno di ventilazione meccanica per più di una settimana (7 giorni) o in base al giudizio dello sperimentatore del sito; nessuna necessità prevista per le successive 12 settimane
  • A giudizio dello sperimentatore, la sopravvivenza attesa del partecipante è inferiore a 6 mesi
  • Anamnesi di allergia nota a quanto segue: PB, sali biliari, eccipienti/costituenti della formulazione;
  • Funzionalità epatica anomala definita come AST e/o ALT >3 volte il limite superiore del normale (ottenuto entro 12 settimane dalla prima dose);
  • Insufficienza renale come definita da eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (ottenuto entro 12 settimane dalla prima dose);
  • Donne incinte o che stanno allattando;
  • Malattia biliare grave in corso che può comportare, secondo il giudizio medico dello sperimentatore, un'ostruzione biliare, tra cui ad esempio colecistite attiva, cirrosi biliare primitiva, colangite sclerosante, cancro della cistifellea, polipi della cistifellea, cancrena della cistifellea, ascesso della cistifellea;
  • Storia di insufficienza cardiaca di classe III/IV (secondo New York Heart Association - NYHA);
  • - Partecipante sottoposto a grave restrizione di sale in cui l'assunzione di sale aggiunta a causa del trattamento metterebbe a rischio il partecipante, secondo il giudizio clinico dello sperimentatore del sito;
  • Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato c, secondo il giudizio del Site Investigator;
  • Condizione medica instabile clinicamente significativa (diversa dalla SLA) che rappresenterebbe un rischio per il partecipante se dovesse partecipare al programma, secondo il giudizio del Site Investigator;
  • Trattamento, in corso o entro 90 giorni dallo screening con eventuali terapie cellulari o terapie geniche;
  • Impianto di Diaphragm Pacing System (DPS);
  • Qualsiasi cosa che, a giudizio del Site Investigator, possa esporre il partecipante a un rischio maggiore o precludere la piena conformità o il completamento del programma da parte del partecipante;
  • Esposizione attuale o pianificata a qualsiasi farmaco proibito elencato nella Sezione 6.8.1 del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A35-006

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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