Protokół rozszerzonego dostępu średniej wielkości AMX0035 dla ALS

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyzna lub kobieta, co najmniej 18 lat (włącznie);
• Diagnoza ALS postawiona przez lekarza doświadczonego w leczeniu ALS;
• > 36 miesięcy od początku objawów definiowanych jako pierwsze osłabienie
• Zdolne do wyrażenia świadomej zgody;
• Zdolny i chętny do przestrzegania procedur programu.
• Uczestnicy, którzy zapewnili opiekę lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z ALS uczestniczących w programie i będą utrzymywać tę opiekę kliniczną przez cały czas trwania programu.

• Kobiety w wieku rozrodczym (np. nie po menopauzie przez co najmniej jeden rok lub niepłodne chirurgicznie) muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w czasie trwania programu i 3 miesiące po ostatniej dawce AMX0035;

  • Kobiety nie mogą planować zajścia w ciążę w czasie trwania programu i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku

• Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji przez cały czas trwania programu i co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki leku objętego programem;

  • Mężczyznom nie wolno planować spłodzenia dziecka ani dostarczać nasienia

Kryteria wyłączenia

• Obecnie uczestniczy w badaniu terapeutycznym obejmującym stosowanie terapii eksperymentalnej;

• Uzależnienie od inwazyjnej wentylacji mechanicznej, zdefiniowane jako niezdolność do leżenia bez niej na plecach, niezdolność do spania bez niej lub ciągłe używanie w ciągu dnia; obecność tracheostomii podczas badania przesiewowego;

  • Brak aktualnej potrzeby tracheostomii lub PAV (zdefiniowane jako wentylacja mechaniczna przez więcej niż 22 godziny dziennie przez ponad tydzień (7 dni) lub na podstawie oceny badacza ośrodka; nie przewiduje się potrzeby w ciągu najbliższych 12 tygodni
• W ocenie badacza oczekiwane przeżycie uczestnika jest krótsze niż 6 miesięcy
• Historia znanej alergii na: PB, sole kwasów żółciowych, zaróbkę/składniki preparatu;
• Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako aktywność AspAT i (lub) AlAT >3 razy większa niż górna granica normy (osiągnięta w ciągu 12 tygodni od podania pierwszej dawki);
• Niewydolność nerek zdefiniowana jako eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (uzyskane w ciągu 12 tygodni od pierwszej dawki);
• Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią;
• Obecna ciężka choroba dróg żółciowych, która może prowadzić do orzeczenia lekarza prowadzącego o niedrożności dróg żółciowych, w tym na przykład czynne zapalenie pęcherzyka żółciowego, pierwotna marskość żółciowa, stwardniające zapalenie dróg żółciowych, rak pęcherzyka żółciowego, polipy pęcherzyka żółciowego, zgorzel pęcherzyka żółciowego, ropień pęcherzyka żółciowego;
• Historia niewydolności serca klasy III/IV (według New York Heart Association – NYHA);
• Uczestnik podlegający surowym ograniczeniom soli, w przypadku którego spożycie soli dodanej w związku z leczeniem naraziłoby uczestnika na ryzyko, w ocenie klinicznej badacza terenu;
• Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody, zgodnie z orzeczeniem badacza terenu;
• Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia (inny niż ALS), który stanowiłby zagrożenie dla uczestnika, gdyby miał uczestniczyć w programie, zgodnie z oceną badacza ośrodka;
• Leczenie, obecne lub w ciągu 90 dni od badania przesiewowego jakąkolwiek terapią komórkową lub terapią genową;
• Implantacja układu stymulującego przeponę (DPS);
• Wszystko, co w opinii badacza miejsca naraziłoby uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwiłoby uczestnikowi pełne przestrzeganie lub ukończenie programu;
• Obecna lub planowana ekspozycja na jakiekolwiek zabronione leki wymienione w sekcji 6.8.1 protokołu