Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AMX0035 közepes méretű kiterjesztett hozzáférési protokollja az ALS-hez

2022. október 14. frissítette: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Közepes méretű, kiterjesztett hozzáférési protokoll az AMX0035, nátrium-fenil-butirát (PB) és taurursodiol (TURSO) rögzített kombinációjának biztosítására az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő felnőtt betegek kezelésére

A kiterjesztett hozzáférési program hozzáférést biztosít az AMX0035-höz, és felméri annak biztonságosságát az ALS-ben szenvedő betegek kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az AMX0035 egy kombinált terápia, amelynek célja az idegsejtek halálának csökkentése az endoplazmatikus retikulumból (ER) és a mitokondriumokból származó kulcsfontosságú sejthalál utak blokkolásával. Ez a kiterjesztett hozzáférési program célja, hogy kiterjesztett hozzáférést biztosítson az AMX0035-höz az ALS-ben szenvedő betegek kezelésére, és értékelje a biztonságot az ALS különböző populációiban/stádiumaiban 48 héten keresztül.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
        • University of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, legalább 18 éves (beleértve);
  • Az ALS diagnózisát az ALS kezelésében jártas orvos végezte;
  • >36 hónap a tünetek megjelenésétől számítva első gyengeségnek minősül
  • Képes tájékozott beleegyezés megadására;
  • Képes és hajlandó követni a program eljárásait.
  • Azok a résztvevők, akik a programban részt vevő ALS-ben szenvedő betegek kezelésében jártas orvossal foglalkoztak, és ezt a klinikai ellátást a programban töltött idejük teljes időtartama alatt fenntartják.

  • Fogamzóképes korban lévő nőknek (pl. nem posztmenopauzás legalább egy évig vagy műtétileg sterilek) bele kell egyezniük, hogy megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak a program időtartama alatt és 3 hónappal az utolsó AMX0035 adag után;

    • A nők nem tervezhetnek terhességet a program időtartama alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig

  • A férfiaknak bele kell állniuk a fogamzásgátlás gyakorlásába a program időtartama alatt és legalább 3 hónapig a program szerinti gyógyszer utolsó adagját követően;

    • A férfiak nem tervezhetnek gyermekvállalást vagy spermiumot

Kizárási kritériumok

  • Jelenleg egy terápiás vizsgálatban vesz részt, amely vizsgálati terápia alkalmazását foglalja magában;

  • Az invazív mechanikus lélegeztetéstől való függés, amely úgy definiálható, hogy nem tud nélküle hanyatt fektetni, nem tud nélküle aludni, vagy folyamatos nappali használat; tracheostomia jelenléte a szűréskor;

    • Jelenleg nincs szükség tracheostomiára vagy PAV-ra (meghatározás szerint több mint napi 22 óra gépi lélegeztetés több mint egy hétig (7 napig), vagy a helyszíni kutató megítélése alapján; nem várható szükség a következő 12 hétben
  • A vizsgáló megítélése szerint a résztvevő várható túlélése kevesebb, mint 6 hónap
  • Ismert allergia a következőkre: PB, epesók, segédanyag/a készítmény összetevői;
  • Kóros májműködés, amelyet a normálérték felső határának háromszorosánál nagyobb AST és/vagy ALT értékként határoztak meg (az első adagtól számított 12 héten belül);
  • Veseelégtelenség az eGFR szerint <60 ml/perc/1,73 m2 (az első adagtól számított 12 héten belül szerezték be);
  • terhes nők vagy éppen szoptató nők;
  • Jelenlegi súlyos epebetegség, amely a vizsgáló orvosi megítélését eredményezheti epeelzáródásban, beleértve például az aktív epehólyag-gyulladást, primer biliaris cirrhosisot, szklerotizáló cholangitist, epehólyagrákot, epehólyagpolipokat, epehólyag gangrénát, epehólyag-tályogot;
  • III/IV. osztályú szívelégtelenség története (New York Heart Association – NYHA szerint);
  • Súlyos sókorlátozás alatt álló résztvevő, ahol a kezelés miatti hozzáadott só bevitele veszélyeztetné a résztvevőt a helyszínvizsgáló klinikai ítélete szerint;
  • Instabil pszichiátriai betegség, kognitív károsodás, demencia vagy kábítószerrel való visszaélés jelenléte, amely rontaná a résztvevő azon képességét, hogy tájékozott beleegyezését adja a helyszíni kutató ítélete szerint;
  • Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapot (az ALS kivételével), amely kockázatot jelentene a résztvevőre nézve, ha részt venne a programban, a Site Investigator ítélete szerint;
  • A jelenlegi vagy a szűrést követő 90 napon belüli kezelés bármilyen sejtterápiával vagy génterápiával;
  • Membrános ingerlési rendszer (DPS) beültetése;
  • Bármi, ami a helyszínvizsgáló véleménye szerint fokozott kockázatnak tenné ki a résztvevőt, vagy kizárná a program teljes körű megfelelését vagy befejezését;
  • A protokoll 6.8.1. szakaszában felsorolt ​​tiltott gyógyszerek jelenlegi vagy tervezett expozíciója

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A35-006

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel