Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол расширенного доступа промежуточного размера AMX0035 для ALS

14 октября 2022 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Протокол расширенного доступа среднего размера для предоставления AMX0035, фиксированной комбинации фенилбутирата натрия (PB) и таурурсодиола (TURSO) для лечения взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (ALS)

Программа расширенного доступа предоставит доступ и оценит безопасность AMX0035 для лечения людей, живущих с БАС.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

AMX0035 представляет собой комбинированную терапию, предназначенную для уменьшения гибели нейронов за счет блокады ключевых путей клеточной смерти, происходящих в эндоплазматическом ретикулуме (ЭР) и митохондриях. Эта программа расширенного доступа предназначена для предоставления расширенного доступа к AMX0035 для лечения людей, живущих с БАС, и оценки безопасности в различных группах населения/стадиях БАС в течение 48 недель.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Соединенные Штаты, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • University of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина от 18 лет (включительно);
  • Диагноз БАС ставит врач, имеющий опыт лечения БАС;
  • >36 месяцев с момента появления симптомов, определяемых как первая слабость
  • Способен дать информированное согласие;
  • Способен и желает следовать процедурам программы.
  • Участники, которые наладили лечение у врача, имеющего опыт лечения пациентов с БАС, участвующих в программе, и будут поддерживать это клиническое лечение на протяжении всего времени своего участия в программе.

  • Женщины детородного возраста (например, не находящиеся в постменопаузе в течение как минимум одного года или хирургически бесплодные) должны дать согласие на использование адекватных противозачаточных средств в течение всей программы и через 3 месяца после последней дозы AMX0035;

    • Женщины не должны планировать беременность на протяжении всей программы и в течение 3 месяцев после последней дозы исследуемого препарата.

  • Мужчины должны дать согласие на использование противозачаточных средств на протяжении всей программы и не менее 3 месяцев после приема последней дозы препарата;

    • Мужчины не должны планировать зачатие ребенка или предоставлять сперму

Критерий исключения

  • В настоящее время участвует в терапевтическом исследовании, включающем использование исследуемой терапии;

  • Зависимость от инвазивной искусственной вентиляции легких, определяемая как невозможность без нее лежать на спине, неспособность спать без нее или постоянное использование в дневное время; наличие трахеостомы при скрининге;

    • В настоящее время нет необходимости в трахеостомии или PAV (определяется как более 22 часов ежедневной искусственной вентиляции легких в течение более одной недели (7 дней) или на основании решения исследователя места; в следующие 12 недель не ожидается необходимости)
  • По мнению исследователя, ожидаемая выживаемость участника составляет менее 6 месяцев.
  • В анамнезе известная аллергия на следующее: PB, соли желчных кислот, эксципиенты/компоненты препарата;
  • Нарушение функции печени, определяемое как АСТ и/или АЛТ более чем в 3 раза превышающее верхний предел нормы (полученный в течение 12 недель после первой дозы);
  • Почечная недостаточность по рСКФ <60 мл/мин/1,73 м2 (получено в течение 12 недель после первой дозы);
  • Беременные женщины или женщины, кормящие грудью в настоящее время;
  • Текущее тяжелое заболевание желчевыводящих путей, которое может привести к обструкции желчевыводящих путей у исследователя, включая, например, активный холецистит, первичный билиарный цирроз, склерозирующий холангит, рак желчного пузыря, полипы желчного пузыря, гангрену желчного пузыря, абсцесс желчного пузыря;
  • Сердечная недостаточность класса III/IV в анамнезе (согласно New York Heart Association — NYHA);
  • Участник с жестким ограничением соли, когда дополнительное потребление соли в связи с лечением может подвергнуть участника риску, по клинической оценке исследователя участка;
  • Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, деменции или злоупотребления психоактивными веществами, которые могут повлиять на способность участника дать информированное согласие, согласно решению исследователя места;
  • Клинически значимое нестабильное заболевание (кроме БАС), которое может представлять риск для участника, если он будет участвовать в программе, по мнению исследователя участка;
  • Лечение, текущее или в течение 90 дней после скрининга с использованием любой клеточной или генной терапии;
  • Имплантация системы стимуляции диафрагмы (DPS);
  • Все, что, по мнению Исследователя Зоны, подвергает участника повышенному риску или препятствует полному соблюдению или завершению участником программы;
  • Текущее или планируемое воздействие любых запрещенных препаратов, перечисленных в разделе 6.8.1 протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A35-006

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться