Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidet tilgangsprotokoll for mellomstørrelse av AMX0035 for ALS

14. oktober 2022 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

En utvidet tilgangsprotokoll i middels størrelse for å gi AMX0035, en fast kombinasjon av natriumfenylbutyrat (PB) og Taurursodiol (TURSO), for behandling av voksne pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Programmet for utvidet tilgang vil gi tilgang og vurdere sikkerheten til AMX0035 for behandling av personer som lever med ALS.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AMX0035 er en kombinasjonsterapi designet for å redusere nevronal død gjennom blokkering av sentrale cellulære dødsveier med opprinnelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier. Dette utvidede tilgangsprogrammet er utviklet for å gi utvidet tilgang til AMX0035 for behandling av personer som lever med ALS og vurdere sikkerheten i ulike populasjoner/stadier av ALS over 48 uker.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Forente stater, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • University of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne, minst 18 år (inkludert);
  • Diagnose av ALS laget av en lege med erfaring med behandling av ALS;
  • >36 måneder fra symptomdebut definert som første svakhet
  • i stand til å gi informert samtykke;
  • Evne og villig til å følge programprosedyrer.
  • Deltakere som har etablert omsorg hos en lege med erfaring i å behandle pasienter med ALS involvert i programmet, og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele tiden i programmet.

  • Kvinner i fertil alder (f.eks. ikke postmenopausale på minst ett år eller kirurgisk sterile) må godta å bruke adekvat prevensjon under programmets varighet og 3 måneder etter siste dose av AMX0035;

    • Kvinner må ikke planlegge å bli gravide i løpet av programmets varighet og 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet

  • Menn må godta å praktisere prevensjon under programmets varighet og i minst 3 måneder etter siste dose med programmedisin;

    • Menn må ikke planlegge å bli far til barn eller gi sæd

Eksklusjonskriterier

  • For tiden registrert i en terapeutisk studie som involverer bruk av en undersøkelsesterapi;

  • Avhengighet av invasiv mekanisk ventilasjon, definert som å være ute av stand til å ligge på ryggen uten, ikke i stand til å sove uten, eller kontinuerlig bruk på dagtid; tilstedeværelse av trakeostomi ved screening;

    • Ingen nåværende behov for trakeostomi eller PAV (definert som mer enn 22 timer daglig med mekanisk ventilasjon i mer enn én uke (7 dager) eller basert på stedets etterforskers vurdering; ikke forventet behov for de neste 12 ukene
  • Etter etterforskerens vurdering er deltakerens forventede overlevelse mindre enn 6 måneder
  • Anamnese med kjent allergi mot følgende: PB, gallesalter, hjelpestoff/bestanddeler i formuleringen;
  • Unormal leverfunksjon definert som ASAT og/eller ALAT >3 ganger øvre grense for normalen (oppnådd innen 12 uker fra første dose);
  • Nyreinsuffisiens som definert av eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (oppnådd innen 12 uker fra første dose);
  • Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer;
  • Nåværende alvorlig gallesykdom som kan resultere i etterforskerens medisinske vurdering i biliær obstruksjon inkludert for eksempel aktiv kolecystitt, primær biliær cirrhose, skleroserende kolangitt, galleblærekreft, galleblæren polypper, koldbrann i galleblæren, abscess av galleblæren;
  • Anamnese med hjertesvikt i klasse III/IV (i henhold til New York Heart Association - NYHA);
  • Deltaker under alvorlig saltrestriksjon der det tilsatte saltinntaket på grunn av behandling ville sette deltakeren i fare, etter Site Investigator kliniske vurdering;
  • Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som ville utgjøre en risiko for deltakeren hvis de skulle delta i programmet, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Behandling, gjeldende eller innen 90 dager fra screening med celleterapi eller genterapi;
  • Implantasjon av diafragmastimuleringssystem (DPS);
  • Alt som, etter nettstedsforskerens mening, vil sette deltakeren i økt risiko eller hindre deltakerens fulle overholdelse av eller fullføring av programmet;
  • Nåværende eller planlagt eksponering for forbudte medisiner oppført i avsnitt 6.8.1 i protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A35-006

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere