Ett utökat åtkomstprotokoll för mellanstorlek av AMX0035 för ALS
14 oktober 2022 uppdaterad av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Ett utökat åtkomstprotokoll i mellanstorlek för att tillhandahålla AMX0035, en fast kombination av natriumfenylbutyrat (PB) och Taurursodiol (TURSO), för behandling av vuxna patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
Programmet för utökad åtkomst kommer att ge tillgång till och utvärdera säkerheten hos AMX0035 för behandling av personer som lever med ALS.
Studieöversikt
Status
Godkänd för marknadsföring
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
AMX0035 är en kombinationsterapi utformad för att minska neuronal död genom blockering av viktiga celldödsvägar med ursprung i endoplasmatiska retikulum (ER) och mitokondrier.
Detta utökade åtkomstprogram är utformat för att ge utökad tillgång till AMX0035 för behandling av personer som lever med ALS och utvärdera säkerheten i olika populationer/stadier av ALS under 48 veckor.
Studietyp
Utökad åtkomst
Utökad åtkomsttyp
- Befolkning av medelstor storlek
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- University of Southern California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94612
- The Kaiser Permanente Medical Group
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33308
- Holy Cross Health
-
Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 32608
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
- Northwestern University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68510
- Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Förenta staterna, 79995
- Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
- Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
- University of Wisconsin
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00936
- Hispanic Alliance for Research & Translational Research
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
N/A
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna, minst 18 år (inklusive);
- Diagnos av ALS gjord av en läkare med erfarenhet av hantering av ALS;
- >36 månader från symtomdebut definieras som första svaghet
- Kan ge informerat samtycke;
- Kan och är villig att följa programprocedurer.
- Deltagare som har etablerat vård hos en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med ALS som är involverade i programmet och kommer att upprätthålla denna kliniska vård under hela sin tid i programmet.
Kvinnor i fertil ålder (t.ex. inte postmenopausala på minst ett år eller kirurgiskt sterila) måste gå med på att använda adekvat preventivmedel under programmets varaktighet och 3 månader efter sista dosen av AMX0035;
- Kvinnor får inte planera att bli gravida under programmets varaktighet och 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet
Män måste gå med på att använda preventivmedel under programmets varaktighet och i minst 3 månader efter den senaste dosen av programläkemedlet;
- Män får inte planera att skaffa barn eller ge spermier
Exklusions kriterier
- För närvarande inskriven i en terapeutisk studie som involverar användningen av en undersökningsterapi;
Beroende av invasiv mekanisk ventilation, definierad som att inte kunna ligga på rygg utan den, oförmögen att sova utan den, eller kontinuerlig användning dagtid; förekomst av trakeostomi vid screening;
- Inget aktuellt behov av trakeostomi eller PAV (definierat som mer än 22 timmar dagligen av mekanisk ventilation i mer än en vecka (7 dagar) eller baserat på platsutredarens bedömning; inget behov förväntas under de kommande 12 veckorna
- Enligt utredarens bedömning är deltagarens förväntade överlevnad mindre än 6 månader
- Historik med känd allergi mot följande: PB, gallsalter, hjälpämne/beståndsdelar i formuleringen;
- Onormal leverfunktion definierad som ASAT och/eller ALAT >3 gånger den övre gränsen för det normala (erhållet inom 12 veckor från första dosen);
- Njurinsufficiens enligt definition av eGFR <60 mL/min/1,73 m2 (erhålls inom 12 veckor från första dosen);
- Gravida kvinnor eller kvinnor som ammar för närvarande;
- Aktuell allvarlig gallsjukdom som kan resultera i forskarens medicinska bedömning av gallvägsobstruktion inklusive till exempel aktiv kolecystit, primär gallcirros, skleroserande kolangit, gallblåsecancer, gallblåspolyper, gangren i gallblåsan, abscess i gallblåsan;
- Historik av klass III/IV hjärtsvikt (enligt New York Heart Association - NYHA);
- Deltagare under sträng saltrestriktion där det tillsatta saltintaget på grund av behandlingen skulle utsätta deltagaren för risk, enligt Site Investigators kliniska bedömning;
- Närvaro av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning, demens eller drogmissbruk som skulle försämra deltagarens förmåga att ge informerat c samtycke, enligt Site Investigators dom;
- Kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd (annat än ALS) som skulle utgöra en risk för deltagaren om de skulle delta i programmet, enligt Site Investigators dom;
- Behandling, pågående eller inom 90 dagar från screening med någon cellterapi eller genterapi;
- Implantation av diafragmastimuleringssystem (DPS);
- Allt som, enligt webbplatsutredarens åsikt, skulle utsätta deltagaren för en ökad risk eller hindra deltagarens fullständiga efterlevnad av eller slutförande av programmet;
- Aktuell eller planerad exponering för eventuella förbjudna läkemedel som anges i avsnitt 6.8.1 i protokollet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2022
Första postat (Faktisk)
18 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 oktober 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 oktober 2022
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- A35-006
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .