Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AMX0035:n keskikokoinen laajennettu pääsyprotokolla ALS:lle

perjantai 14. lokakuuta 2022 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Keskikokoinen, laajennettu pääsyprotokolla, joka tarjoaa AMX0035:n, natriumfenyylibutyraatin (PB) ja taurursodiolin (TURSO) kiinteän yhdistelmän aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Laajennettu pääsyohjelma tarjoaa pääsyn ja arvioi AMX0035:n turvallisuutta ALS-potilaiden hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AMX0035 on yhdistelmähoito, joka on suunniteltu vähentämään hermosolujen kuolemaa estämällä tärkeimmät solukuolemareitit, jotka ovat peräisin endoplasmisesta retikulumista (ER) ja mitokondrioista. Tämä laajennettu pääsyohjelma on suunniteltu tarjoamaan laajennettu pääsy AMX0035:een ALS-potilaiden hoitoon ja arvioimaan turvallisuutta ALS:n eri väestöryhmissä/vaiheissa yli 48 viikon ajan.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • University of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias (mukaan lukien);
  • ALS-diagnoosin on tehnyt lääkäri, jolla on kokemusta ALS:n hoidosta;
  • >36 kuukautta oireiden alkamisesta määritellään ensimmäiseksi heikkoudeksi
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus;
  • Pystyy ja haluaa noudattaa ohjelman menettelytapoja.
  • Osallistujat, jotka ovat saaneet hoitoa ohjelmaan osallistuvien ALS-potilaiden hoitoon perehtyneen lääkärin kanssa ja ylläpitävät tätä kliinistä hoitoa koko ohjelmassaoloaikansa ajan.

  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten (esim. jotka eivät ole postmenopausaalisilla vähintään vuoden ajan tai ovat kirurgisesti steriilejä) on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä ohjelman ajan ja 3 kuukautta viimeisen AMX0035-annoksen jälkeen;

    • Naiset eivät saa suunnitella raskautta ohjelman aikana ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen

  • Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyä ohjelman keston ajan ja vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen ohjelmalääkkeen annoksen jälkeen;

    • Miehet eivät saa suunnitella lapsen hankkimista tai siittää

Poissulkemiskriteerit

  • Tällä hetkellä mukana terapeuttisessa tutkimuksessa, joka sisältää tutkivan hoidon käytön;

  • Riippuvuus invasiivisesta mekaanisesta ventilaatiosta, joka määritellään kyvyttömyydeksi makaamaan selällään ilman sitä, nukkumattomuuden tai jatkuvan päiväkäytön; trakeostoman esiintyminen seulonnassa;

    • Ei nykyistä tarvetta trakeostomialle tai PAV:lle (määritelty yli 22 tunnin päivittäiseksi koneelliseksi ventilaatioksi yli viikon (7 päivää) tai tutkijan arvion perusteella; tarvetta ei ole odotettavissa seuraavien 12 viikon aikana
  • Tutkijan arvion mukaan osallistujan odotettu eloonjääminen on alle 6 kuukautta
  • Tunnettu allergia seuraaville aineille: PB, sappisuolat, apuaine/valmisteen aineosat;
  • Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään ASAT- ja/tai ALAT-arvoina > 3 kertaa normaalin yläraja (saatu 12 viikon kuluessa ensimmäisestä annoksesta);
  • Munuaisten vajaatoiminta eGFR:n mukaan <60 ml/min/1,73 m2 (saatu 12 viikon kuluessa ensimmäisestä annoksesta);
  • raskaana olevat naiset tai naiset, jotka tällä hetkellä imettävät;
  • Nykyinen vakava sappisairaus, joka voi johtaa tutkijan lääketieteelliseen arvioon sapen tukkeutumisesta, mukaan lukien esimerkiksi aktiivinen kolekystiitti, primaarinen sappikirroosi, sklerosoiva kolangiitti, sappirakon syöpä, sappirakon polyypit, sappirakon kuolio, sappirakon paise;
  • Luokan III/IV sydämen vajaatoiminnan historia (New York Heart Associationin mukaan - NYHA);
  • Osallistuja, jolla on ankara suolarajoitus, jos hoidon aiheuttama lisätyn suolan saanti vaarantaisi osallistujan Site Investigatorin kliinisen arvion mukaan;
  • Epästabiili psykiatrisen sairauden, kognitiivisen häiriön, dementian tai päihteiden väärinkäyttö, joka heikentäisi osallistujan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus, Site Investigatorin arvion mukaan;
  • kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus (muu kuin ALS), joka aiheuttaisi riskin osallistujalle, jos hän osallistuisi ohjelmaan Site Investigatorin arvion mukaan;
  • Hoito, nykyinen tai 90 päivän sisällä seulonnasta millä tahansa soluterapialla tai geeniterapialla;
  • Diaphragm Pacing System (DPS) -istutus;
  • Kaikki, mikä sivuston tutkijan mielestä asettaisi osallistujan lisääntyneeseen riskiin tai estäisi osallistujaa noudattamasta täysin ohjelmaa tai suorittamasta sitä loppuun;
  • Nykyinen tai suunniteltu altistuminen protokollan kohdassa 6.8.1 luetelluille kielletyille lääkkeille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A35-006

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset AMX0035

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa