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Um protocolo de acesso expandido de tamanho intermediário de AMX0035 para ALS

14 de outubro de 2022 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Um tamanho intermediário, protocolo de acesso expandido para fornecer AMX0035, uma combinação fixa de fenilbutirato de sódio (PB) e taurursodiol (TURSO), para o tratamento de pacientes adultos com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O Programa de Acesso Expandido fornecerá acesso e avaliará a segurança do AMX0035 para o tratamento de pessoas com ELA.

Visão geral do estudo

Status

Aprovado para comercialização

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

AMX0035 é uma terapia combinada projetada para reduzir a morte neuronal por meio do bloqueio das principais vias de morte celular originadas no retículo endoplasmático (ER) e nas mitocôndrias. Este Programa de Acesso Expandido é projetado para fornecer acesso expandido ao AMX0035 para o tratamento de pessoas que vivem com ELA e avaliar a segurança em diversas populações/estágios de ELA durante 48 semanas.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino ou feminino, com idade mínima de 18 anos (inclusive);
  • Diagnóstico de ELA feito por um médico experiente no tratamento de ELA;
  • >36 meses desde o início dos sintomas definido como primeira fraqueza
  • Capaz de fornecer consentimento informado;
  • Capaz e disposto a seguir os procedimentos do programa.
  • Participantes que estabeleceram atendimento com um médico experiente no tratamento de pacientes com ELA envolvidos no programa e manterão esse atendimento clínico durante toda a duração do programa.

  • Mulheres com potencial para engravidar (por exemplo, não pós-menopausa por pelo menos um ano ou cirurgicamente estéreis) devem concordar em usar controle de natalidade adequado durante o programa e 3 meses após a última dose de AMX0035;

    • As mulheres não devem estar planejando engravidar durante o programa e 3 meses após a última dose do medicamento do estudo

  • Os homens devem concordar em praticar contracepção durante o programa e por pelo menos 3 meses após a última dose do medicamento do programa;

    • Os homens não devem planejar ter um filho ou fornecer esperma

Critério de exclusão

  • Atualmente inscrito em um estudo terapêutico envolvendo o uso de uma terapia experimental;

  • Dependência de ventilação mecânica invasiva, definida como sendo incapaz de ficar em decúbito dorsal sem ela, incapaz de dormir sem ela, ou uso diurno contínuo; presença de traqueostomia na Triagem;

    • Nenhuma necessidade atual de traqueostomia ou PAV (definida como mais de 22 horas diárias de ventilação mecânica por mais de uma semana (7 dias) ou com base no julgamento do investigador do local; nenhuma necessidade prevista para as próximas 12 semanas
  • Na opinião do Investigador, a expectativa de sobrevivência do participante é inferior a 6 meses
  • História de alergia conhecida ao seguinte: PB, sais biliares, excipiente/constituintes da formulação;
  • Função hepática anormal definida como AST e/ou ALT > 3 vezes o limite superior do normal (obtido em 12 semanas a partir da primeira dose);
  • Insuficiência renal definida por eGFR <60 mL/min/1,73m2 (obtido dentro de 12 semanas a partir da primeira dose);
  • Grávidas ou mulheres que estejam amamentando;
  • Doença biliar grave atual que pode resultar no julgamento médico do investigador em obstrução biliar incluindo, por exemplo, colecistite ativa, cirrose biliar primária, colangite esclerosante, câncer de vesícula biliar, pólipos de vesícula biliar, gangrena da vesícula biliar, abscesso da vesícula biliar;
  • Histórico de insuficiência cardíaca Classe III/IV (segundo New York Heart Association - NYHA);
  • Participante sob restrição severa de sal onde a ingestão de sal adicionada devido ao tratamento colocaria o participante em risco, no julgamento clínico do Investigador do Centro;
  • Presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudicariam a capacidade do participante de fornecer consentimento informado, de acordo com o julgamento do Investigador do Centro;
  • Condição médica instável clinicamente significativa (que não seja ELA) que representaria um risco para o participante se ele participasse do programa, de acordo com o julgamento do Investigador do Centro;
  • Tratamento, atual ou dentro de 90 dias a partir da triagem com quaisquer terapias celulares ou terapias genéticas;
  • Implantação de Diafragma Pacing System (DPS);
  • Qualquer coisa que, na opinião do Investigador do Local, coloque o participante em maior risco ou impeça o cumprimento total do participante ou a conclusão do programa;
  • Exposição atual ou planejada a qualquer medicamento proibido listado na Seção 6.8.1 do protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

18 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de outubro de 2022

Última verificação

1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • A35-006

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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