Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitgebreid toegangsprotocol van gemiddelde grootte van AMX0035 voor ALS

14 oktober 2022 bijgewerkt door: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Een uitgebreid toegangsprotocol van gemiddelde grootte om AMX0035 te bieden, een vaste combinatie van natriumfenylbutyraat (PB) en taurursodiol (TURSO), voor de behandeling van volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het Expanded Access Program zal toegang bieden tot en de veiligheid beoordelen van AMX0035 voor de behandeling van mensen met ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

AMX0035 is een combinatietherapie die is ontworpen om neuronale dood te verminderen door blokkade van belangrijke cellulaire doodsroutes die hun oorsprong vinden in het endoplasmatisch reticulum (ER) en mitochondriën. Dit programma voor uitgebreide toegang is ontworpen om uitgebreide toegang te bieden tot AMX0035 voor de behandeling van mensen met ALS en om de veiligheid te beoordelen in verschillende populaties/stadia van ALS gedurende 48 weken.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, minimaal 18 jaar (inclusief);
  • Diagnose van ALS door een arts die ervaring heeft met de behandeling van ALS;
  • >36 maanden vanaf het begin van de symptomen gedefinieerd als eerste zwakte
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven;
  • In staat en bereid om programmaprocedures te volgen.
  • Deelnemers die zorg hebben gekregen van een arts die ervaring heeft met het behandelen van patiënten met ALS die bij het programma betrokken zijn, en die deze klinische zorg behouden gedurende hun tijd in het programma.

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (bijv. niet postmenopauzaal gedurende ten minste één jaar of chirurgisch steriel) moeten ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken voor de duur van het programma en 3 maanden na de laatste dosis AMX0035;

    • Vrouwen mogen niet van plan zijn zwanger te worden voor de duur van het programma en 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

  • Mannen moeten ermee instemmen anticonceptie toe te passen voor de duur van het programma en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis van het programmageneesmiddel;

    • Mannen mogen niet van plan zijn een kind te verwekken of sperma te geven

Uitsluitingscriteria

  • Momenteel ingeschreven in een therapeutisch onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van een onderzoekstherapie;

  • Afhankelijkheid van invasieve mechanische beademing, gedefinieerd als niet in rugligging kunnen liggen zonder, niet kunnen slapen zonder, of continu gebruik overdag; aanwezigheid tracheostoma bij Screening;

    • Momenteel geen behoefte aan tracheostomie of PAV (gedefinieerd als meer dan 22 uur per dag mechanische beademing gedurende meer dan een week (7 dagen) of op basis van het oordeel van de locatie-onderzoeker; geen behoefte verwacht voor de komende 12 weken
  • Naar het oordeel van de onderzoeker is de verwachte overleving van de deelnemer minder dan 6 maanden
  • Voorgeschiedenis van bekende allergie voor het volgende: PB, galzouten, hulpstof/bestanddelen van de formulering;
  • Abnormale leverfunctie gedefinieerd als ASAT en/of ALAT >3 keer de bovengrens van de normaalwaarde (verkregen binnen 12 weken na de eerste dosis);
  • Nierinsufficiëntie zoals gedefinieerd door eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (verkregen binnen 12 weken na de eerste dosis);
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;
  • Huidige ernstige galziekte die volgens het medische oordeel van de onderzoeker kan leiden tot galwegobstructie, waaronder bijvoorbeeld actieve cholecystitis, primaire galcirrose, scleroserende cholangitis, galblaaskanker, galblaaspoliepen, gangreen van de galblaas, abces van de galblaas;
  • Geschiedenis van klasse III/IV hartfalen (volgens New York Heart Association - NYHA);
  • Deelnemer onder strenge zoutbeperking waarbij de toegevoegde zoutinname als gevolg van de behandeling de deelnemer in gevaar zou brengen, naar het klinische oordeel van de Site Investigator;
  • Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische aandoening, cognitieve stoornissen, dementie of middelenmisbruik die het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven, volgens het oordeel van de Site Investigator zou belemmeren;
  • Klinisch significante onstabiele medische aandoening (anders dan ALS) die een risico zou vormen voor de deelnemer als deze zou deelnemen aan het programma, volgens het oordeel van de Site Investigator;
  • Behandeling, actueel of binnen 90 dagen na screening met celtherapieën of gentherapieën;
  • Implantatie van diafragmastimulatiesysteem (DPS);
  • Alles dat, naar de mening van de Site Investigator, de deelnemer een verhoogd risico zou geven of de volledige naleving of voltooiing van het programma door de deelnemer zou verhinderen;
  • Huidige of geplande blootstelling aan verboden medicijnen die worden vermeld in sectie 6.8.1 van het protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A35-006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren