此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

用于 ALS 的 AMX0035 的中等大小扩展访问协议

2022年10月14日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

提供 AMX0035、苯丁酸钠 (PB) 和牛磺熊二醇 (TURSO) 的固定组合，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 成年患者的中等大小、扩展访问协议

扩展访问计划将为 ALS 患者提供访问和评估 AMX0035 的安全性。

研究概览

地位

批准上市

条件

干预/治疗

详细说明

AMX0035是一种联合疗法，旨在通过阻断源自内质网（ER）和线粒体的关键细胞死亡途径来减少神经元死亡。 该扩展访问计划旨在提供 AMX0035的扩展访问，用于治疗 ALS 患者，并评估 48 周内不同人群/不同阶段的 ALS 的安全性。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • University of Southern California
      • Oakland、California、美国、94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso、Texas、美国、79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle、Washington、美国、98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53705
        • University Of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 男女不限，年满18周岁（含）；
  • 由具有 ALS 管理经验的医生做出的 ALS 诊断；
  • 症状出现后 36 个月以上定义为首次无力
  • 能够提供知情同意；
  • 能够并愿意遵循计划程序。
  • 与在治疗参与该计划的 ALS 患者方面经验丰富的医生建立护理并将在其整个计划期间保持这种临床护理的参与者。

  • 有生育能力的妇女（例如，至少一年未绝经或未手术绝育）必须同意在计划期间和最后一次服用 AMX0035 后 3 个月内使用适当的节育措施；

    • 女性不得计划在项目期间和最后一剂研究药物后 3 个月内怀孕

  • 男性必须同意在项目期间和最后一剂项目药物后至少 3 个月内采取避孕措施；

    • 男人不得计划生育孩子或提供精子

排除标准

  • 目前正在参加一项涉及使用研究性疗法的治疗研究；

  • 对有创机械通气的依赖，定义为没有它无法仰卧，没有它无法入睡，或白天连续使用；筛选时存在气管切开术；

    • 目前不需要气管切开术或 PAV（定义为每天超过 22 小时的机械通气超过一周（7 天）或根据现场调查员的判断；预计在接下来的 12 周内不需要
  • 根据研究者的判断，参与者的预期生存期少于 6 个月
  • 已知对以下物质过敏的历史：PB、胆汁盐、赋形剂/制剂成分；
  • 异常肝功能定义为 AST 和/或 ALT > 正常上限的 3 倍（在首次给药后 12 周内获得）；
  • eGFR <60 mL/min/1.73m2 定义的肾功能不全 （在第一次给药后 12 周内获得）；
  • 孕妇或正在哺乳的妇女；
  • 当前严重的胆道疾病可能导致研究者做出胆道梗阻的医学判断，包括例如活动性胆囊炎、原发性胆汁性肝硬化、硬化性胆管炎、胆囊癌、胆囊息肉、胆囊坏疽、胆囊脓肿；
  • III/IV 级心力衰竭病史（根据纽约心脏协会 - NYHA）；
  • 根据现场调查员的临床判断，参与者受到严格的盐限制，由于治疗而增加的盐摄入量会使参与者处于危险之中；
  • 根据站点调查员的判断，存在不稳定的精神疾病、认知障碍、痴呆或药物滥用，这些会损害参与者提供知情同意的能力；
  • 根据现场调查员的判断，具有临床意义的不稳定医疗状况（肌萎缩性侧索硬化除外）如果参与者参加该计划将对其构成风险；
  • 当前或筛选后 90 天内使用任何细胞疗法或基因疗法进行的治疗；
  • 植入隔膜起搏系统 (DPS)；
  • 现场调查员认为会使参与者面临更高风险或妨碍参与者完全遵守或完成计划的任何事情；
  • 当前或计划接触方案第 6.8.1 节中列出的任何禁用药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2022年3月9日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月9日

首次发布 (实际的)

2022年3月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年10月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年10月14日

最后验证

2022年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A35-006

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

AMX0035的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Turkmenistan

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅