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ALS용 AMX0035의 중간 크기 확장 액세스 프로토콜

2022년 10월 14일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

근위축성 측삭 경화증(ALS)을 앓고 있는 성인 환자의 치료를 위한 AMX0035, Sodium Phenylbutyrate(PB) 및 Tauurursodiol(TURSO)의 고정 조합을 제공하기 위한 중간 크기의 확장 액세스 프로토콜

확장 액세스 프로그램은 ALS 환자의 치료를 위해 AMX0035에 대한 액세스를 제공하고 안전성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

상세 설명

AMX0035는 소포체(ER)와 미토콘드리아에서 발생하는 주요 세포 사멸 경로를 차단해 신경세포 사멸을 줄이도록 설계된 병용 요법이다. 이 확장 액세스 프로그램은 ALS 환자의 치료를 위해 AMX0035에 대한 확장 액세스를 제공하고 48주 동안 ALS의 다양한 모집단/단계에서 안전성을 평가하도록 설계되었습니다.

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 중간 규모 인구

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, 미국, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, 미국, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, 미국, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, 미국, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, 미국, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, 미국, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53705
        • University of Wisconsin
  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 남성 또는 여성, 18세 이상(포함)
  • ALS 관리 경험이 있는 의사의 ALS 진단;
  • 첫 번째 약점으로 정의된 증상 발병 후 >36개월
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
  • 프로그램 절차를 따를 수 있고 따를 의향이 있습니다.
  • 프로그램에 참여하는 ALS 환자를 치료한 경험이 있는 의사와 치료를 확립하고 프로그램 기간 동안 이 임상 치료를 유지할 참가자.

  • 가임 여성(예: 최소 1년 동안 폐경 후가 아니거나 외과적으로 불임임)은 프로그램 기간 동안 그리고 AMX0035의 마지막 투여 후 3개월 동안 적절한 산아제한을 사용하는 데 동의해야 합니다.

    • 여성은 프로그램 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 임신할 계획이 없어야 합니다.

  • 남성은 프로그램 기간 동안 그리고 프로그램 약물의 마지막 복용 후 최소 3개월 동안 피임을 하는 데 동의해야 합니다.

    • 남성은 아이를 낳거나 정자를 제공할 계획을 세워서는 안 됩니다.

제외 기준

  • 현재 조사 요법의 사용과 관련된 치료 연구에 등록되어 있습니다.

  • 침습적 기계 환기에 대한 의존성, 없이는 반듯이 누울 수 없거나 잠을 잘 수 없거나 지속적인 주간 사용으로 정의됩니다. 스크리닝 시 기관절개술의 존재;

    • 현재 기관절개술 또는 PAV가 필요하지 않음(1주(7일) 이상 또는 현장 조사자의 판단에 따라 매일 22시간 이상의 기계적 환기로 정의됨, 향후 12주 동안 필요가 없을 것으로 예상됨)
  • 연구자의 판단에 따르면 참가자의 예상 생존 기간은 6개월 미만입니다.
  • 다음에 대한 알려진 알레르기 이력: PB, 담즙염, 제형의 부형제/성분;
  • AST 및/또는 ALT로 정의되는 비정상적인 간 기능 > 정상 상한치의 3배(첫 번째 투여로부터 12주 이내에 획득됨);
  • eGFR <60 mL/min/1.73m2로 정의되는 신부전 (첫 번째 투여 후 12주 이내에 획득);
  • 임산부 또는 현재 모유 수유 중인 여성
  • 예를 들어 활동성 담낭염, 원발성 담즙성 간경변증, 경화성 담관염, 담낭암, 담낭 용종, 담낭 괴저, 담낭 농양을 포함하는 담도 폐쇄에서 연구자의 의학적 판단을 초래할 수 있는 현재 중증 담도 질환;
  • 클래스 III/IV 심부전의 병력(뉴욕 심장 협회 - NYHA에 따름);
  • 사이트 조사관의 임상적 판단에서 치료로 인해 추가된 염분 섭취가 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 심각한 염분 제한 하에 있는 참가자;
  • 현장 조사관의 판단에 따라 참가자가 정보에 입각한 c 동의를 제공할 수 있는 능력을 손상시킬 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재;
  • 현장 조사관의 판단에 따라 참가자가 프로그램에 참여하는 경우 참가자에게 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)
  • 임의의 세포 요법 또는 유전자 요법에 의한 스크리닝으로부터 현재 또는 90일 이내의 치료;
  • 다이어프램 페이싱 시스템(DPS) 이식;
  • 사이트 조사관의 의견에 따라 참가자를 위험에 빠뜨리거나 참가자의 완전한 준수 또는 프로그램 완료를 방해하는 모든 것
  • 프로토콜의 섹션 6.8.1에 나열된 금지 약물에 대한 현재 또는 계획된 노출

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 3월 9일

처음 게시됨 (실제)

2022년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 10월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 10월 14일

마지막으로 확인됨

2022년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A35-006

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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