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Ein erweitertes Zugriffsprotokoll mittlerer Größe von AMX0035 für ALS

14. Oktober 2022 aktualisiert von: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Ein erweitertes Zugangsprotokoll mittlerer Größe zur Bereitstellung von AMX0035, einer festen Kombination aus Natriumphenylbutyrat (PB) und Taurursodiol (TURSO), für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Das Expanded Access Program wird den Zugang ermöglichen und die Sicherheit von AMX0035 für die Behandlung von Menschen mit ALS bewerten.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AMX0035 ist eine Kombinationstherapie, die entwickelt wurde, um den neuronalen Tod durch Blockade wichtiger zellulärer Todeswege zu reduzieren, die ihren Ursprung im endoplasmatischen Retikulum (ER) und in den Mitochondrien haben. Dieses erweiterte Zugangsprogramm soll einen erweiterten Zugang zu AMX0035 für die Behandlung von Menschen mit ALS bieten und die Sicherheit in verschiedenen Populationen/Stadien von ALS über einen Zeitraum von 48 Wochen bewerten.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, mindestens 18 Jahre alt (einschließlich);
  • ALS-Diagnose durch einen in der Behandlung von ALS erfahrenen Arzt;
  • > 36 Monate nach Symptombeginn, definiert als erste Schwäche
  • In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben;
  • Fähig und bereit, Programmverfahren zu befolgen.
  • Teilnehmer, die eine Betreuung durch einen Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit ALS aufgebaut haben, nehmen an dem Programm teil und werden diese klinische Betreuung während ihrer gesamten Zeit im Programm aufrechterhalten.

  • Frauen im gebärfähigen Alter (z. B. seit mindestens einem Jahr nicht postmenopausal oder chirurgisch steril) müssen zustimmen, für die Dauer des Programms und 3 Monate nach der letzten Dosis von AMX0035 eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden;

    • Frauen dürfen während der Dauer des Programms und 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nicht planen, schwanger zu werden

  • Männer müssen zustimmen, für die Dauer des Programms und für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis des Programmarzneimittels Empfängnisverhütung zu praktizieren;

    • Männer dürfen nicht planen, ein Kind zu zeugen oder Sperma zu liefern

Ausschlusskriterien

  • Derzeit in eine therapeutische Studie eingeschrieben, die die Verwendung einer Prüftherapie beinhaltet;

  • Abhängigkeit von invasiver mechanischer Beatmung, definiert als Unfähigkeit, ohne sie auf dem Rücken zu liegen, ohne sie nicht schlafen zu können, oder kontinuierliche Nutzung tagsüber; Vorhandensein einer Tracheotomie beim Screening;

    • Keine aktuelle Notwendigkeit für Tracheotomie oder PAV (definiert als mehr als 22 Stunden täglich mechanische Beatmung für mehr als eine Woche (7 Tage) oder basierend auf der Einschätzung des Prüfers vor Ort; keine Notwendigkeit für die nächsten 12 Wochen erwartet
  • Nach Einschätzung des Prüfarztes beträgt die erwartete Überlebenszeit des Teilnehmers weniger als 6 Monate
  • Vorgeschichte einer bekannten Allergie gegen Folgendes: PB, Gallensalze, Hilfsstoffe/Bestandteile der Formulierung;
  • Abnormale Leberfunktion, definiert als AST und/oder ALT > das 3-Fache der Obergrenze des Normalwertes (innerhalb von 12 Wochen nach der ersten Dosis);
  • Niereninsuffizienz, definiert als eGFR < 60 ml/min/1,73 m2 (innerhalb von 12 Wochen nach der ersten Dosis erhalten);
  • Schwangere oder stillende Frauen;
  • Aktuelle schwere Gallenerkrankung, die nach medizinischer Beurteilung des Prüfarztes zu einer Gallenobstruktion führen kann, einschließlich beispielsweise aktiver Cholezystitis, primärer Gallenzirrhose, sklerosierender Cholangitis, Gallenblasenkrebs, Gallenblasenpolypen, Gangrän der Gallenblase, Abszess der Gallenblase;
  • Herzinsuffizienz der Klasse III/IV in der Vorgeschichte (gemäß New York Heart Association - NYHA);
  • Teilnehmer mit starker Salzeinschränkung, bei dem die zusätzliche Salzaufnahme aufgrund der Behandlung den Teilnehmer nach klinischer Beurteilung durch den Prüfarzt des Standorts gefährden würde;
  • Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, Demenz oder Drogenmissbrauch, die die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, eine informierte Zustimmung zu erteilen, gemäß dem Urteil des Standortermittlers;
  • Klinisch signifikanter instabiler Gesundheitszustand (außer ALS), der nach Einschätzung des Standortermittlers ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde, wenn er an dem Programm teilnehmen würde;
  • Behandlung, aktuell oder innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening mit Zelltherapien oder Gentherapien;
  • Implantation eines Zwerchfellstimulationssystems (DPS);
  • Alles, was nach Meinung des Site Investigator den Teilnehmer einem erhöhten Risiko aussetzen oder die vollständige Einhaltung oder den Abschluss des Programms durch den Teilnehmer ausschließen würde;
  • Aktuelle oder geplante Exposition gegenüber verbotenen Medikamenten, die in Abschnitt 6.8.1 des Protokolls aufgeführt sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A35-006

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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