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Un protocolo de acceso ampliado de tamaño intermedio de AMX0035 para ALS

14 de octubre de 2022 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Un protocolo de acceso ampliado de tamaño intermedio para proporcionar AMX0035, una combinación fija de fenilbutirato de sodio (PB) y taurursodiol (TURSO), para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El Programa de Acceso Ampliado proporcionará acceso y evaluará la seguridad de AMX0035 para el tratamiento de personas que viven con ALS.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

AMX0035 es una terapia combinada diseñada para reducir la muerte neuronal a través del bloqueo de vías de muerte celular clave que se originan en el retículo endoplásmico (RE) y las mitocondrias. Este programa de acceso ampliado está diseñado para brindar acceso ampliado a AMX0035 para el tratamiento de personas que viven con ALS y evaluar la seguridad en diversas poblaciones/etapas de ALS durante 48 semanas.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer, mayor de 18 años (inclusive);
  • Diagnóstico de ALS realizado por un médico con experiencia en el manejo de ALS;
  • >36 meses desde el inicio de los síntomas definido como primera debilidad
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado;
  • Capaz y dispuesto a seguir los procedimientos del programa.
  • Participantes que hayan establecido atención con un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con ELA involucrados en el programa y mantendrán esta atención clínica durante todo el tiempo que permanezcan en el programa.

  • Las mujeres en edad fértil (p. ej., no posmenopáusicas durante al menos un año o estériles quirúrgicamente) deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del programa y 3 meses después de la última dosis de AMX0035;

    • Las mujeres no deben estar planeando quedar embarazadas durante la duración del programa y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.

  • Los hombres deben estar de acuerdo en practicar la anticoncepción durante la duración del programa y durante al menos 3 meses después de la última dosis del medicamento del programa;

    • Los hombres no deben planear engendrar un hijo o proporcionar esperma

Criterio de exclusión

  • Actualmente inscrito en un estudio terapéutico que involucra el uso de una terapia en investigación;

  • Dependencia de la ventilación mecánica invasiva, definida como la incapacidad de acostarse sin ella, la incapacidad de dormir sin ella o el uso continuo durante el día; presencia de traqueostomía en la selección;

    • No hay necesidad actual de traqueostomía o PAV (definido como más de 22 horas diarias de ventilación mecánica durante más de una semana (7 días) o según el juicio del investigador del sitio; no se prevé necesidad para las próximas 12 semanas
  • A juicio del Investigador, la supervivencia esperada del participante es inferior a 6 meses.
  • Antecedentes de alergia conocida a lo siguiente: PB, sales biliares, excipiente/componentes de la formulación;
  • Función hepática anormal definida como AST y/o ALT >3 veces el límite superior de lo normal (obtenido dentro de las 12 semanas desde la primera dosis);
  • Insuficiencia renal definida por eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (obtenido dentro de las 12 semanas desde la primera dosis);
  • Mujeres embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente;
  • Enfermedad biliar grave actual que puede resultar en el juicio médico del investigador en obstrucción biliar, incluyendo, por ejemplo, colecistitis activa, cirrosis biliar primaria, colangitis esclerosante, cáncer de vesícula biliar, pólipos de vesícula biliar, gangrena de la vesícula biliar, absceso de la vesícula biliar;
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca de clase III/IV (según New York Heart Association - NYHA);
  • Participante bajo severa restricción de sal donde la ingesta de sal adicional debido al tratamiento pondría al participante en riesgo, según el juicio clínico del investigador del sitio;
  • Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, de acuerdo con el juicio del Investigador del sitio;
  • Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) que representaría un riesgo para el participante si participara en el programa, de acuerdo con el juicio del Investigador del sitio;
  • Tratamiento, actual o dentro de los 90 días posteriores a la selección con cualquier terapia celular o terapia génica;
  • Implantación de Sistema de Marcapasos de Diafragma (DPS);
  • Cualquier cosa que, en opinión del Investigador del sitio, pondría al participante en mayor riesgo o impediría el pleno cumplimiento o finalización del programa por parte del participante;
  • Exposición actual o planificada a cualquiera de los medicamentos prohibidos enumerados en la Sección 6.8.1 del protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

18 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2022

Última verificación

1 de octubre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A35-006

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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