Faisabilité et sécurité de l'administration autologue de tissu nerveux périphérique non conditionné à la substance noire (GUIDE) (GUIDE)
27 août 2026 mis à jour par: Craig van Horne, MD, PhD
Faisabilité et sécurité de l'administration autologue de tissus nerveux périphériques non conditionnés à la substantia nigra
Il s'agit d'un essai ouvert, non randomisé, à un seul bras pour suivre activement les participants pendant 12 mois.
Dix participants seront inscrits pour recevoir une livraison bilatérale de tissu nerveux périphérique (PNT) à la Substantia Nigra au moment de la chirurgie de stimulation cérébrale profonde (DBS).
Après 12 mois, les participants seront suivis à long terme grâce à des visites annuelles pour le reste de leur vie.
Les participants seront leur propre donneur pour le tissu.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Nous avons récemment conçu des études d'innocuité ouvertes pour étudier l'utilisation d'une source autologue de tissu cellulaire du système nerveux périphérique (van Horne et al., 2017, 2018 ; Quintero et al. 2022), tissu nerveux périphérique réparateur (sural) contenant une variété de cellules et de facteurs neuroprotecteurs (Chau et al. 2022).
Alors que nos études précédentes ont utilisé du tissu nerveux périphérique activé par une blessure (PNT), où le nerf sural est sectionné et autorisé à se régénérer in situ jusqu'à environ 2 semaines avant l'implantation, nous proposons ici d'utiliser du tissu nerveux naïf, auparavant non blessé, livré bilatéralement à la substantia nigra au moment où les participants subissent une chirurgie de stimulation cérébrale profonde (DBS).
Les participants seront évalués en préopératoire, puis subiront une chirurgie DBS et l'administration d'un PNT autologue, puis évalués en postopératoire deux semaines après la chirurgie, 6 mois, 12 mois et annuellement par la suite pour les événements indésirables et les résultats cliniques.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
10
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
40 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- En cours de DBS
- Diagnostic de la MP cliniquement établie ou cliniquement probable (maladie de Parkinson) telle que définie par les critères MDS
- Âge 40-75, inclus
- Capable et désireux de subir ioflupane/SPECT
- Capable de tolérer l'intervention chirurgicale
- Capable de subir toutes les évaluations prévues
- Accès disponible au nerf sural
Critère d'exclusion:
- Toute condition qui ne ferait pas du sujet un candidat pour DBS
- Chirurgie PD antérieure ou chirurgie intracrânienne
- Syndrome non parkinsonien typique signal ioflupane/SPECT
- Femme enceinte, allaitante ou en âge de procréer qui ne veut pas utiliser une méthode de contraception adéquate pendant la période de l'étude
- Impossible de passer une IRM
- Un chemin de trajectoire obstrué vers la substantia nigra
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Implantation de tissu nerveux périphérique
Déploiement bilatéral du tissu nerveux périphérique à la substantia nigra.
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Au moment où les participants reçoivent la norme de chirurgie de stimulation cérébrale profonde (DBS), une incision standard sur l'aspect latéral près de la cheville est faite, le nerf sural est identifié, une biopsie d'environ 3 cm du nerf sural est obtenue et l'incision est fermée.
De la section biopsiée, l'épineurium est retiré, les fascicules sont coupés et (~ 5 pièces par côté; ~ 5 mm de longueur x 1,5 mm de diamètre: environ 10 millimètres cubes) implantés bilatéralement dans la substantia nigra.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Implantation de tissu nerveux périphérique (PNT) dans la substance noire
Délai: 12 mois
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Livraison réussie de greffe bilatérale à la substantia nigra à une proportion = 70 %.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: 12 mois
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Nombre d'événements indésirables et d'événements indésirables graves associés au déploiement bilatéral du PNT sur la substance noire.
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12 mois
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Déploiement
Délai: Au moment de la chirurgie DBS
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Nombre de tentatives de déploiement nécessaires pour délivrer le PNT bilatéral
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Au moment de la chirurgie DBS
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Procédure
Délai: Au moment de la chirurgie DBS
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Durée de la procédure.
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Au moment de la chirurgie DBS
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Admission
Délai: Chirurgie
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Durée du séjour à l'hôpital (jours).
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Chirurgie
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Rétention
Délai: 12 mois
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Pourcentage de visites d'étude réalisées.
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12 mois
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Évolution des scores MDS-UPDRS
Délai: 12 mois
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Changement moyen des scores MDS-UPDRS (Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale) Partie III pour les participants à 12 et 6 mois par rapport au départ. Changement moyen des scores MDS-UPDRS Partie I pour les participants à 6,12 mois par rapport au départ. Changement moyen des scores MDS-UPDRS Partie II pour les participants à 6, 12 mois par rapport au départ. (Intervalle de confiance à 95 %) L'échelle va de 0 à 132 avec des scores plus petits indiquant moins de symptômes. |
12 mois
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PDQ8 (Questionnaire sur la maladie de Parkinson-8)
Délai: 12 mois
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Changement moyen du PDQ-8, scores modifiés pour les participants à 6, 12 mois par rapport au départ.
(intervalle de confiance à 95 %).
L'échelle va de 0 à 32, les scores les plus bas indiquant moins de symptômes.
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12 mois
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Schwab et l'Angleterre
Délai: 12 mois
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Changement moyen des scores de l'échelle de Schwab et d'Angleterre modifiées pour les participants à 6, 12 mois par rapport au départ.
(intervalle de confiance à 95 %).
L'échelle va de 0 % à 100 %, un score plus élevé indiquant que le participant est plus indépendant dans ses activités quotidiennes.
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12 mois
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Tests neurocognitifs
Délai: 12 mois post-opératoire
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Changement moyen des scores d'évaluation neuropsychologique à 12 mois par rapport au départ.
(intervalle de confiance à 95 %)
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12 mois post-opératoire
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de liaison spécifique
Délai: 12 mois
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Changement moyen du rapport de liaison spécifique dans le putamen postérieur pour les participants à 12 mois par rapport au départ (intervalle de confiance à 95 %).
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Quintero JE, Slevin JT, Gurwell JA, McLouth CJ, El Khouli R, Chau MJ, Guduru Z, Gerhardt GA, van Horne CG. Direct delivery of an investigational cell therapy in patients with Parkinson's disease: an interim analysis of feasibility and safety of an open-label study using DBS-Plus clinical trial design. BMJ Neurol Open. 2022 Jul 14;4(2):e000301. doi: 10.1136/bmjno-2022-000301. eCollection 2022.
- van Horne CG, Quintero JE, Slevin JT, Anderson-Mooney A, Gurwell JA, Welleford AS, Lamm JR, Wagner RP, Gerhardt GA. Peripheral nerve grafts implanted into the substantia nigra in patients with Parkinson's disease during deep brain stimulation surgery: 1-year follow-up study of safety, feasibility, and clinical outcome. J Neurosurg. 2018 Dec 1;129(6):1550-1561. doi: 10.3171/2017.8.JNS163222. Epub 2018 Feb 18.
- Aparicio GI, Quintero JE, Plum L, Deng L, Wanczyk K, Henry M, Lynch E, Murphy M, Gerhardt GA, van Horne CG, Monje PV. Identification of cellular and noncellular components of mature intact human peripheral nerve. J Peripher Nerv Syst. 2024 Sep;29(3):294-314. doi: 10.1111/jns.12643. Epub 2024 Jul 7.
- Quintero JE, Chau MJ, Slevin JT, Koehl L, Gurwell JA, Wallace E, Kryscio RJ, El Khouli R, Anderson-Mooney AJ, Schmitt FA, Gerhardt GA, van Horne CG. Two-year feasibility and safety of open-label autologous peripheral nerve tissue implantation during deep brain stimulation in patients with Parkinson's disease. J Parkinsons Dis. 2025 Mar;15(2):397-408. doi: 10.1177/1877718X241312409. Epub 2025 Feb 25.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 juillet 2022
Achèvement primaire (Estimé)
30 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mai 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mai 2022
Première publication (Réel)
17 mai 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 76436
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .