Fattibilità e sicurezza del trasporto di tessuto nervoso periferico autologo incondizionato alla sostanza nera (GUIDA) (GUIDE)
24 ottobre 2025 aggiornato da: Craig van Horne, MD, PhD
Fattibilità e sicurezza del trasporto di tessuto nervoso periferico autologo incondizionato alla sostanza nera
Si tratta di un progetto di studio a braccio singolo in aperto, non randomizzato, per seguire attivamente i partecipanti per 12 mesi.
Dieci partecipanti saranno arruolati per ricevere la consegna bilaterale del tessuto nervoso periferico (PNT) alla Substantia Nigra al momento dell'intervento di stimolazione cerebrale profonda (DBS).
Dopo 12 mesi, i partecipanti saranno seguiti a lungo termine attraverso visite annuali per il resto della loro vita.
I partecipanti serviranno come proprio donatore per il tessuto.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Abbiamo recentemente progettato studi di sicurezza in aperto per studiare l'uso di una fonte autologa di tessuto cellulare dal sistema nervoso periferico (van Horne et al., 2017, 2018; Quintero et al. 2022), tessuto nervoso periferico (surale) riparativo contenente una varietà di cellule e fattori neuroprotettivi (Chau et al. 2022).
Mentre i nostri studi precedenti hanno utilizzato tessuto nervoso periferico attivato da lesioni (PNT), in cui il nervo surale viene sezionato e lasciato rigenerare in situ fino a circa 2 settimane prima dell'impianto, qui proponiamo di utilizzare tessuto nervoso naïve, precedentemente illeso, consegnato bilateralmente alla substantia nigra nel momento in cui i partecipanti sono sottoposti a chirurgia di stimolazione cerebrale profonda (DBS).
I partecipanti saranno valutati prima dell'intervento, quindi sottoposti a chirurgia DBS e consegna di PNT autologo, e quindi valutati dopo l'intervento a due settimane dopo l'intervento, 6 mesi, 12 mesi e successivamente ogni anno per eventi avversi ed esiti clinici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 40 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- In fase di DBS
- Diagnosi di PD (morbo di Parkinson) clinicamente stabilito o clinicamente probabile come definito dai criteri MDS
- Età 40-75 inclusi
- In grado e disposto a sottoporsi a ioflupane/SPECT
- In grado di tollerare la procedura chirurgica
- In grado di sottoporsi a tutte le valutazioni pianificate
- Accesso disponibile al nervo surale
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione che non renderebbe il soggetto un candidato per DBS
- Precedente intervento chirurgico PD o chirurgia intracranica
- Segnale ioflupane/SPECT tipico della sindrome non parkinsoniana
- Donne in gravidanza, in allattamento o in età fertile non disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite adeguato durante il periodo dello studio
- Impossibile sottoporsi a risonanza magnetica
- Una traiettoria ostruita verso la substantia nigra
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Impianto di tessuto nervoso periferico
Distribuzione bilaterale del tessuto nervoso periferico alla substantia nigra.
|
Nel momento in cui i partecipanti ricevono la chirurgia di stimolazione cerebrale profonda (DBS) standard di cure, viene effettuata un'incisione standard sull'aspetto laterale vicino alla caviglia, viene identificato il nervo surale, viene ottenuta una biopsia di circa 3 cm del nervo surale e l'incisione è chiusa.
Dalla sezione biopsied, l'epineurium viene rimosso, i fascicoli vengono tagliati e (~ 5 pezzi per lato; lunghezza ~ 5 mm x 1,5 mm di diametro: circa 10 millimetri cubi) impiantati bilateralmente nella sostantia nigra.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Impianto di tessuto nervoso periferico (PNT) nella substantia nigra
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Consegna riuscita dell'innesto bilaterale alla substantia nigra in una proporzione = 70%.
|
12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Numero di eventi avversi e di eventi avversi gravi associati alla distribuzione bilaterale di PNT nella substantia nigra.
|
12 mesi
|
|
Distribuzione
Lasso di tempo: Al momento della chirurgia DBS
|
Numero di tentativi di distribuzione necessari per fornire PNT bilaterali
|
Al momento della chirurgia DBS
|
|
Procedura
Lasso di tempo: Al momento della chirurgia DBS
|
Durata della procedura.
|
Al momento della chirurgia DBS
|
|
Ammissione
Lasso di tempo: Chirurgia
|
Durata della degenza ospedaliera (giorni).
|
Chirurgia
|
|
Ritenzione
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Percentuale di visite di studio completate.
|
12 mesi
|
|
Modifica dei punteggi MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione media dei punteggi MDS-UPDRS (Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale) Parte III per i partecipanti a 12 e 6 mesi rispetto al basale. Variazione media dei punteggi MDS-UPDRS Parte I per i partecipanti a 6,12 mesi rispetto al basale. Variazione media dei punteggi MDS-UPDRS Parte II per i partecipanti a 6,12 mesi rispetto al basale. (Intervallo di confidenza al 95%) La scala va da 0 a 132 con punteggi più piccoli che indicano meno sintomi. |
12 mesi
|
|
PDQ8 (Questionario sulla malattia di Parkinson-8)
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione media del PDQ-8, punteggi modificati per i partecipanti a 6, 12 mesi rispetto al basale.
(intervallo di confidenza del 95%).
La scala va da 0 a 32 con punteggi più bassi che indicano meno sintomi.
|
12 mesi
|
|
Schwab e l'Inghilterra
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione media dei punteggi della scala modificata di Schwab e dell'Inghilterra per i partecipanti a 6, 12 mesi rispetto al basale.
(intervallo di confidenza del 95%).
La scala va dallo 0% al 100% con un punteggio più alto che indica che il partecipante ha maggiore indipendenza nelle attività quotidiane.
|
12 mesi
|
|
Test neurocognitivi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento
|
Variazione media dei punteggi di valutazione neuropsicologica a 12 mesi rispetto al basale.
(intervallo di confidenza del 95%)
|
12 mesi dopo l'intervento
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Rapporto di legame specifico
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione media del rapporto di legame specifico nel putamen posteriore per i partecipanti a 12 mesi rispetto al basale (intervallo di confidenza al 95%).
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Quintero JE, Slevin JT, Gurwell JA, McLouth CJ, El Khouli R, Chau MJ, Guduru Z, Gerhardt GA, van Horne CG. Direct delivery of an investigational cell therapy in patients with Parkinson's disease: an interim analysis of feasibility and safety of an open-label study using DBS-Plus clinical trial design. BMJ Neurol Open. 2022 Jul 14;4(2):e000301. doi: 10.1136/bmjno-2022-000301. eCollection 2022.
- van Horne CG, Quintero JE, Slevin JT, Anderson-Mooney A, Gurwell JA, Welleford AS, Lamm JR, Wagner RP, Gerhardt GA. Peripheral nerve grafts implanted into the substantia nigra in patients with Parkinson's disease during deep brain stimulation surgery: 1-year follow-up study of safety, feasibility, and clinical outcome. J Neurosurg. 2018 Dec 1;129(6):1550-1561. doi: 10.3171/2017.8.JNS163222. Epub 2018 Feb 18.
- Aparicio GI, Quintero JE, Plum L, Deng L, Wanczyk K, Henry M, Lynch E, Murphy M, Gerhardt GA, van Horne CG, Monje PV. Identification of cellular and noncellular components of mature intact human peripheral nerve. J Peripher Nerv Syst. 2024 Sep;29(3):294-314. doi: 10.1111/jns.12643. Epub 2024 Jul 7.
- Quintero JE, Chau MJ, Slevin JT, Koehl L, Gurwell JA, Wallace E, Kryscio RJ, El Khouli R, Anderson-Mooney AJ, Schmitt FA, Gerhardt GA, van Horne CG. Two-year feasibility and safety of open-label autologous peripheral nerve tissue implantation during deep brain stimulation in patients with Parkinson's disease. J Parkinsons Dis. 2025 Mar;15(2):397-408. doi: 10.1177/1877718X241312409. Epub 2025 Feb 25.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 luglio 2022
Completamento primario (Stimato)
30 giugno 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
17 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
28 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 76436
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .