Viabilidad y seguridad de la entrega de tejido nervioso periférico no condicionado autólogo a la sustancia negra (GUÍA) (GUIDE)
10 de noviembre de 2023 actualizado por: Craig van Horne, MD, PhD
Viabilidad y seguridad de la entrega de tejido nervioso periférico no condicionado autólogo a la sustancia negra
Este es un diseño de ensayo de un solo brazo, no aleatorizado, de etiqueta abierta para seguir activamente a los participantes durante 12 meses.
Diez participantes se inscribirán para recibir la entrega bilateral de tejido nervioso periférico (PNT) a la sustancia negra en el momento de la cirugía de estimulación cerebral profunda (DBS).
Después de 12 meses, los participantes serán seguidos a largo plazo mediante visitas anuales por el resto de sus vidas.
Los participantes servirán como su propio donante del tejido.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Recientemente, diseñamos estudios de seguridad de etiqueta abierta para investigar el uso de una fuente autóloga de tejido celular del sistema nervioso periférico (van Horne et al., 2017, 2018; Quintero et al. 2022), tejido nervioso periférico reparador (sural) que contiene una variedad de células y factores neuroprotectores (Chau et al. 2022).
Si bien nuestros estudios anteriores han utilizado tejido nervioso periférico (TNP) activado por lesión, en el que se corta el nervio sural y se permite que se regenere in situ durante aproximadamente 2 semanas antes de la implantación, aquí proponemos utilizar tejido nervioso ingenuo, previamente ileso, administrado bilateralmente a la sustancia negra en el momento en que los participantes se someten a una cirugía de estimulación cerebral profunda (DBS).
Los participantes serán evaluados antes de la operación, luego se someterán a cirugía DBS y entrega de PNT autólogo, y luego serán evaluados después de la operación dos semanas después de la cirugía, 6 meses, 12 meses y luego anualmente para eventos adversos y resultados clínicos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Morgan Yazell, MBA
- Número de teléfono: 859-218-5060
- Correo electrónico: morgan.yazell@uky.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- Reclutamiento
- University of Kentucky
-
Contacto:
- Morgan Yazell, MBA
- Número de teléfono: 859-218-5060
- Correo electrónico: morgan.yazell@uky.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
40 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Someterse a DBS
- Diagnóstico de EP clínicamente establecida o clínicamente probable (enfermedad de Parkinson) según lo definido por los criterios de MDS
- Edad 40-75, inclusive
- Capaz y dispuesto a someterse a ioflupano/SPECT
- Capaz de tolerar el procedimiento quirúrgico.
- Capaz de someterse a todas las evaluaciones planificadas
- Acceso disponible al nervio sural
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que no haga que el sujeto sea candidato para DBS
- Cirugía previa de DP o cirugía intracraneal
- Señal típica de ioflupano/SPECT del síndrome no parkinsoniano
- Mujeres embarazadas, lactantes o en edad fértil que no deseen utilizar un método anticonceptivo adecuado durante el período del estudio
- No se puede someter a una resonancia magnética
- Una ruta de trayectoria obstruida a la sustancia negra.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Implantación de tejido nervioso periférico
Despliegue bilateral de tejido nervioso periférico a la sustancia negra.
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En el momento en que los participantes reciben la cirugía de estimulación cerebral profunda (DBS, por sus siglas en inglés) de atención estándar, se hace una incisión estándar en la cara lateral cerca del tobillo, se identifica el nervio sural, se obtiene una biopsia de aproximadamente 3 cm del nervio sural y se se cierra la incisión.
De la sección de la biopsia, se extrae el epinerio, se cortan fascículos y (~5 piezas por lado; ~5 mm de largo x 1,5 mm de diámetro: aproximadamente 10 milímetros cúbicos) se implantan bilateralmente en la sustancia negra.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Implantación de tejido nervioso periférico (PNT) en la sustancia negra
Periodo de tiempo: 12 meses
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Entrega exitosa del injerto bilateral a la sustancia negra en una proporción = 70%.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de eventos adversos y eventos adversos graves asociados con el despliegue de PNT bilateral en la sustancia negra.
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12 meses
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Despliegue
Periodo de tiempo: En el momento de la cirugía DBS
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Número de intentos de despliegue necesarios para entregar PNT bilateral
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En el momento de la cirugía DBS
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Procedimiento
Periodo de tiempo: En el momento de la cirugía DBS
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Duración del procedimiento.
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En el momento de la cirugía DBS
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Admisión
Periodo de tiempo: Cirugía
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Duración de la estancia hospitalaria (días).
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Cirugía
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Retención
Periodo de tiempo: 12 meses
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Porcentaje de visitas de estudio completadas.
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12 meses
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Cambio en las puntuaciones de MDS-UPDRS
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio medio en las puntuaciones de la Parte III de la MDS-UPDRS (Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale) para los participantes a los 12 y 6 meses en comparación con el valor inicial. Cambio medio de las puntuaciones de la Parte I de la MDS-UPDRS para los participantes a los 6,12 meses en comparación con el valor inicial. Cambio medio de las puntuaciones de la Parte II de la MDS-UPDRS para los participantes a los 6,12 meses en comparación con el valor inicial. (Intervalo de confianza del 95 %) La escala va de 0 a 132 y las puntuaciones más pequeñas indican menos síntomas. |
12 meses
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PDQ8 (Cuestionario de enfermedad de Parkinson-8)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio medio de las puntuaciones modificadas del PDQ-8 para los participantes a los 6, 12 meses en comparación con el valor inicial.
(95% intervalo de confianza).
La escala va de 0 a 32 y las puntuaciones más bajas indican menos síntomas.
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12 meses
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Schwab e Inglaterra
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio medio de las puntuaciones de las escalas modificadas de Schwab y de Inglaterra para los participantes a los 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial.
(95% intervalo de confianza).
La escala va del 0 % al 100 %; una puntuación más alta indica que el participante tiene más independencia en sus actividades diarias.
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12 meses
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Pruebas neurocognitivas
Periodo de tiempo: 12 meses después de la cirugía
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Cambio medio de las puntuaciones de evaluación neuropsicológica a los 12 meses en comparación con el valor inicial.
(95% intervalo de confianza)
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12 meses después de la cirugía
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Relación de unión específica
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio medio en el índice de unión específica en el putamen posterior para los participantes a los 12 meses en comparación con el valor inicial (intervalo de confianza del 95%).
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- van Horne CG, Quintero JE, Slevin JT, Anderson-Mooney A, Gurwell JA, Welleford AS, Lamm JR, Wagner RP, Gerhardt GA. Peripheral nerve grafts implanted into the substantia nigra in patients with Parkinson's disease during deep brain stimulation surgery: 1-year follow-up study of safety, feasibility, and clinical outcome. J Neurosurg. 2018 Dec 1;129(6):1550-1561. doi: 10.3171/2017.8.JNS163222.
- Quintero JE, Slevin JT, Gurwell JA, McLouth CJ, El Khouli R, Chau MJ, Guduru Z, Gerhardt GA, van Horne CG. Direct delivery of an investigational cell therapy in patients with Parkinson's disease: an interim analysis of feasibility and safety of an open-label study using DBS-Plus clinical trial design. BMJ Neurol Open. 2022 Jul 14;4(2):e000301. doi: 10.1136/bmjno-2022-000301. eCollection 2022.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de julio de 2022
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
17 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 76436
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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