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Évaluer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib sur la repousse des cheveux chez les patients atteints de polyendocrinopathie auto-immune candidose dystrophie ectodermique (APECED) associée à l'alopécie areata

18 juin 2026 mis à jour par: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib sur la repousse des cheveux chez les patients atteints de polyendocrinopathie auto-immune candidose dystrophie ectodermique (APECED) associée à l'alopécie areata

Arrière plan:

La polyendocrinopathie auto-immune candidose dystrophie ectodermique (APECED) est un problème du système immunitaire. Chez les personnes atteintes d'APECED, le système immunitaire fait une erreur et attaque le corps. Certaines personnes atteintes d'APECED ont un type de perte de cheveux appelé pelade (AA). Aucun médicament n'est approuvé pour traiter l'AA.

Objectif:

Pour voir si un médicament à l'étude (ruxolitinib) peut aider à la repousse des cheveux chez les personnes atteintes d'AA associé à l'APECED et s'il peut améliorer d'autres symptômes causés par l'attaque du système immunitaire contre le corps.

Admissibilité:

Personnes âgées de 12 à 65 ans avec APECED et AA sévère.

Concevoir:

Les participants participeront à cette étude jusqu'à 10 mois. Ils auront 5 visites en personne et 6 télévisites, chacune à environ 4 semaines d'intervalle. Une visite en personne peut représenter jusqu'à 10 jours d'hospitalisation.

La première visite en personne comprendra un dépistage. Les participants auront un examen physique. Ils subiront des tests sanguins. Des photographies peuvent être prises de leur peau. Ils répondront à des questions sur leur qualité de vie.

Les participants commenceront à prendre le médicament à l'étude pendant leur séjour à l'hôpital. Ils prendront les pilules par voie orale deux fois par jour pendant 8 mois. Les chercheurs peuvent prélever des échantillons de tissus sur le cuir chevelu, les gencives et la lèvre inférieure des participants. Les participants peuvent fournir des échantillons d'urine, de selles, de coupures d'ongles et de salive. Ils peuvent subir un examen de la vue et une échographie de leur abdomen.

Certains tests peuvent être répétés lors de visites ultérieures en personne.

Lors des visites de télésanté, les participants répondront à des questions sur la façon dont ils se sentent. Ils décriront et enverront des photos de la repousse des cheveux. On leur demandera de faire une prise de sang et les résultats seront envoyés aux chercheurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Descriptif de l'étude :

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib, un inhibiteur de la kinase associée à Janus (JAK), dans la pelade sévère associée à l'APECED (AA). Après une période d'observation de 8 semaines pour évaluer l'état initial de la maladie, les participants éligibles peuvent être admis jusqu'à 10 jours pour une visite en hospitalisation afin de commencer à recevoir une dose deux fois par jour de ruxolitinib par voie orale. La dose sera augmentée aux semaines 8 et 16, mais pourra être maintenue ou réduite si le participant présente certains événements indésirables (EI). La durée totale du traitement par ruxolitinib est de 8 mois. Lors des visites d'étude en personne, les participants seront surveillés pour les EI/réactions et rempliront les mesures des résultats rapportés par les patients (PRO) pour suivre leurs symptômes et leur bien-être général. Les participants auront également des télévisites pendant les mois où il n'y a pas de visite en personne, pour l'évaluation des AE et des prises de sang locales pour les laboratoires de sécurité.

Les membres de la famille ou les contacts familiaux des participants seront également inscrits pour répondre à une enquête sur la qualité de vie, à des fins de comparaison avec une enquête correspondante auprès des patients.

Objectif principal:

Évaluer l'efficacité du ruxolitinib sur la repousse des cheveux chez les participants atteints d'AA associé à l'APECED.

Objectifs secondaires :

  1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED.
  2. Évaluer des mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib.
  3. Étudier l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux.
  4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.

Objectifs exploratoires :

  1. Étudier l'effet du ruxolitinib sur l'amélioration des symptômes cliniques et des anomalies de laboratoire, histologiques et immunologiques associées dans les organes et les tissus affectés au-delà de la peau.
  2. Étudier l'effet du ruxolitinib sur les PRO des organes et tissus affectés au-delà de la peau.
  3. Étudier l'effet du ruxolitinib sur la prévention du développement de nouvelles complications associées à l'APECED au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  4. Examiner les effets du ruxolitinib sur l'amélioration des lectures immunologiques de la signalisation excessive d'interféron (IFN)->=/JAK/STAT dans le sang périphérique et les organes et tissus affectés au-delà de la peau.
  5. Déterminer si le traitement au ruxolitinib affecte la composition des communautés microbiennes au niveau des barrières mucocutanées.

Critère principal :

Réponse définie comme une amélioration de 30 % par rapport au départ du score de l'outil de gravité de l'alopécie (SALT) à 32 semaines.

Critères d'évaluation secondaires :

  1. Incidence des EIG, des EI nécessitant l'arrêt du médicament à l'étude et d'autres EI.
  2. Atteinte de 30 % d'amélioration du score SALT (SALT^30) à la semaine 16.
  3. Atteinte d'une amélioration de 50 % du score SALT (SALT^50) à la semaine 32.
  4. Atteinte du score SALT
  5. Temps pour que les participants atteignent le score SALT
  6. Il est temps pour les participants d'atteindre SALT^30 et SALT^50.
  7. Pourcentage de repousse des cheveux à la semaine 32.
  8. Amélioration du score AASIS (Alopecia Areata Symptom Impact Scale) par rapport au départ à la semaine 32.
  9. Amélioration du score de l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI) (adultes) par rapport au départ à la semaine 32.
  10. Amélioration du score de l'indice de qualité de vie en dermatologie pédiatrique (CDLQI) (pédiatrie) par rapport au départ à la semaine 32.
  11. Amélioration du score de l'indice de qualité de vie en dermatologie familiale (FDLQI) (membres de la famille ou contacts familiaux) par rapport au départ à la semaine 32.
  12. Amélioration du score du 36-Item Short Form Survey (SF-36) (adultes) par rapport au départ à la semaine 32.
  13. Amélioration du score du Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) (pédiatrie) par rapport au départ à la semaine 32.
  14. PRO for Scalp Hair Assessment Score de 0 ou 1 avec une amélioration >=2 points par rapport au départ parmi les participants avec un score >=3 au départ à la semaine 32.
  15. Amélioration de la mesure de l'évaluation globale de l'enquêteur AA (IGA) par rapport au départ à la semaine 32.
  16. Atteinte de la mesure du résultat rapporté par le clinicien (ClinRO) pour la perte de cheveux des sourcils (EB) 0 ou 1 avec une amélioration >=2 points par rapport au départ (parmi les participants avec une mesure ClinRO pour la perte de cheveux EB >=2 au départ) à la semaine 32.
  17. Atteinte de la mesure ClinRO pour la perte de cheveux des cils (EL) 0 ou 1 avec une amélioration >= 2 points par rapport au départ (parmi les participants avec la mesure ClinRO pour la perte de cheveux EL 2 au départ) à la semaine 32.
  18. Changement par rapport à la ligne de base des symptômes, des émotions et des scores de domaine de fonctionnement du Skindex-16 AA à la semaine 32.
  19. Changement par rapport au départ des anomalies histologiques et immunologiques du tissu du cuir chevelu à la semaine 32.

Paramètres exploratoires :

  1. Changement par rapport au départ des anomalies histologiques ou immunologiques du tissu des glandes salivaires chez les participants atteints du syndrome de type Sj(SqrRoot)(Delta)gren à la semaine 32.
  2. Changement par rapport au départ des anomalies histologiques ou immunologiques du tissu de la muqueuse buccale à la semaine 32.
  3. Changement par rapport au départ des anomalies histologiques ou immunologiques du tissu gastrique chez les participants souffrant de gastrite à la semaine 32.
  4. Changement par rapport au départ des anomalies histologiques ou immunologiques du tissu duodénal chez les participants présentant un dysfonctionnement intestinal à la semaine 32.
  5. Délai de développement de la ou des prochaines manifestations associées à l'APECED au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  6. Nombre de manifestations associées à l'APECED développées au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  7. Développement de nouvelles manifestations associées à l'APECED au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  8. Changement par rapport au départ de la qualité de vie (QOL) du syndrome du côlon irritable (IBS) et des scores du questionnaire sur la prolifération bactérienne de l'intestin grêle (SIBO) chez les participants présentant un dysfonctionnement intestinal à la semaine 32.
  9. Changement par rapport au départ du débit salivaire chez les participants atteints du syndrome de type Sj(SqrRoot)(Delta)gren à la semaine 32.
  10. Changement par rapport au départ des besoins en dose de corticostéroïdes, des taux d'hormone corticotrope, de cortisol, d'électrolytes et de rénine chez les participants souffrant d'insuffisance surrénalienne à la semaine 32.
  11. Changement par rapport au départ des besoins en dose de remplacement d'hormones thyroïdiennes, en hormone stimulant la thyroïde (TSH), en thyroxine libre et totale, en anti-thyroglobuline et en anticorps contre la peroxydase thyroïdienne chez les participants atteints d'hypothyroïdie à la semaine 32.
  12. Changement par rapport au départ dans les besoins de remplacement du calcium, l'hormone parathyroïdienne intacte et les niveaux de calcium chez les participants atteints d'hypoparathyroïdie.
  13. Changement par rapport au départ des besoins en insuline, de l'hémoglobine A1C (HbA1c), de la glycémie à jeun, de l'insuline, du peptide C, de la cétone urinaire et des taux de glucose chez les participants atteints de diabète de type 1 à la semaine 32.
  14. Changement par rapport au départ des niveaux d'hormone folliculo-stimulante, d'œstradiol, d'hormone anti-M (racine carrée), de testostérone totale et libre et de globuline liant les hormones sexuelles chez les participants atteints d'hypogonadisme à la semaine 32.
  15. Changement par rapport au départ des taux de vitamine B12 et d'anticorps du facteur intrinsèque chez les participants atteints d'anémie pernicieuse à la semaine 32.
  16. Changement par rapport au départ de l'indice de notation de la zone de vitiligo (VASI) chez les participants atteints de vitiligo à la semaine 32.
  17. Changement par rapport au départ du score de l'Ocular Surface Disease Index (OSDI) chez les participants ayant les yeux secs à la semaine 32.
  18. Le changement par rapport à la ligne de base mesure la coloration cornéenne à la fluorescéine (échelle de notation), le temps de rupture des larmes (TBUT, en secondes), la kératographie automatisée TBUT et les évaluations du ménisque lacrymal chez les participants atteints de kératoconjonctivite à la semaine 32.
  19. Changement par rapport au degré initial de rougeur conjonctivale chez les participants atteints de kératoconjonctivite à la semaine 32.
  20. Changement par rapport au départ dans la production de larmes, évalué par le test de Schirmer chez les participants atteints du syndrome de type Sj(SqrRoot)(Delta)gren à la semaine 32.
  21. Changement par rapport au départ de la fréquence et de la gravité de la candidose buccale, vaginale et/ou unguéale au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  22. Changement par rapport au départ du volume de la rate mesuré par échographie à la semaine 32.
  23. Changement par rapport au départ de l'apparence des ongles chez les participants atteints de dystrophie des ongles à la semaine 32.
  24. Amélioration de ClinRO PRO pour l'apparence des ongles par rapport au départ à 32 semaines.
  25. Changement par rapport au départ des auto-anticorps spécifiques aux cytokines et aux tissus au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  26. Changement par rapport au départ des niveaux de molécules STAT phosphorylées dans les cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC) au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  27. Changement par rapport au départ des taux sériques d'IFN-Y, CXCL9, CXCL10 et/ou d'autres biomarqueurs immunitaires au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  28. Changement par rapport au départ du profil transcriptionnel dans le sang total et les biopsies tissulaires au cours de la période de traitement de 32 semaines.
  29. Changement par rapport au départ dans le microbiome oral, vaginal, fécal et/ou cutané au cours de la période de traitement de 32 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Recrutement
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numéro de téléphone: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Pour les participants avec AA associé à l'APECED :

  1. Le participant doit être en mesure de comprendre et de fournir un consentement éclairé.
  2. Âgé >=12 à
  3. Patients atteints d'APECED (diagnostic génétique ou clinique) et d'AA sévère (définis comme ayant> = 50 % de perte totale de cuir chevelu lors du dépistage selon le score SALT).
  4. Durée de la chute des cheveux supérieure à 6 mois.
  5. Aucune preuve actuelle de la repousse des cheveux.
  6. Est na(SqrRoot) ve ou ne répond pas aux autres traitements de l'AA.
  7. Aucun traitement pour l'alopécie au cours des 2 derniers mois avant l'inscription à l'étude.
  8. Volonté d'utiliser la prophylaxie par valacyclovir pour la prévention de la réactivation virale de l'herpès.
  9. Les vaccinations doivent être à jour conformément aux directives de vaccination actuelles du CDC avant le début du ruxolitinib.
  10. Maîtrise de l'anglais écrit.

  11. Les participants qui peuvent tomber enceintes ou féconder leur partenaire doivent accepter d'utiliser au moins une méthode de contraception hautement efficace lorsqu'ils se livrent à des activités sexuelles pouvant entraîner une grossesse, à partir du dépistage jusqu'à 12 semaines après la dernière dose. Les mesures contraceptives hautement efficaces comprennent :

    1. Utilisation stable de la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) (orale, intravaginale, transdermique) ou de la contraception hormonale progestative seule (orale, injectable, implantable) commençant 1 mois avant le dépistage.
    2. Dispositif intra-utérin; système intra-utérin de libération d'hormones.
    3. Deux méthodes de barrière (par exemple, préservatif avec spermicide, diaphragme avec spermicide, ou cape cervicale et spermicide). Les préservatifs internes et externes ne doivent pas être utilisés ensemble.
    4. Ligature bilatérale des trompes.

L'abstinence périodique (méthodes calendaire, symptothermique et post-ovulation), le retrait (coït interrompu), les spermicides seuls et la méthode de l'aménorrhée de lactation ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.

Pour les membres de la famille ou les contacts familiaux :

  1. Âgé >=18 ans.
  2. Vit avec le participant.
  3. Maîtrise de l'anglais écrit.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Pour les participants avec AA associé à l'APECED :

  1. Antécédents connus d'hypersensibilité au ruxolitinib ou à d'autres inhibiteurs de JAK.
  2. Antécédents ou maladie cutanée active sur le cuir chevelu autre que AA, comme le psoriasis ou la dermatite séborrhéique.
  3. Le diagnostic d'AA est en question ou le schéma de perte de cheveux est tel que la quantification de la perte de cheveux et l'évaluation de la repousse sont difficiles, par exemple, les patients atteints d'alopécie androgénique.
  4. Traité au cours des 2 derniers mois avec des stéroïdes intralésionnels, des stéroïdes systémiques, de l'anthraline, de l'acide squarique, de la diphénylcyclopropénone, du tacrolimus, du minoxidil ou d'autres médicaments qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent affecter la repousse des cheveux.
  5. Utilisation actuelle ou récente de tout médicament expérimental (dans les 3 mois ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage).
  6. Prévue pour participer à une autre étude clinique impliquant un médicament expérimental au cours de cette étude.
  7. Utilisation d'agents immunosuppresseurs ou immunomodulateurs systémiques dans les 3 mois précédant le dépistage, à l'exception des stéroïdes systémiques 10 mg d'équivalent prednisone par jour.
  8. Utilisation actuelle de stéroïdes systémiques avec une dose quotidienne> 10 mg d'équivalent de prednisone pour quelque raison que ce soit ou explosion de stéroïdes pendant> 3 jours dans le mois suivant le dépistage.
  9. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues dans les 6 mois précédant le dépistage.

  10. Présence d'une ou plusieurs des anomalies de laboratoire cliniquement significatives suivantes :

    1. ALT sérique>= 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
    2. Bilirubine totale sérique >= 2 fois la LSN.
    3. CPN
    4. Hémoglobine
    5. La numération plaquettaire
    6. Créatinine sérique >= 2 fois la LSN.
  11. Intervention chirurgicale majeure planifiée ou anticipée au cours de l'étude.
  12. Prévoit de recevoir tout vaccin vivant dans le mois suivant la première dose prévue de ruxolitinib.
  13. Trouble d'immunodéficience connu ou suspecté en dehors de l'APECED.

  14. Antécédents d'infections opportunistes invasives non traitées (p. ex., tuberculose, infections mycobactériennes non tuberculeuses, histoplasmose, listériose, coccidioïdomycose, pneumonie à pneumocystis, aspergillose) malgré la résolution de l'infection ou autres infections récurrentes de

    fréquence anormale ou infections prolongées suggérant un état immunodéprimé tel que jugé par l'investigateur.

  15. Infection tuberculeuse latente non traitée.
  16. Infection par le VIH.
  17. Infection non traitée par l'hépatite B ou C.
  18. Antécédents d'infection bactérienne grave au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage, à moins qu'elle ne soit traitée et résolue avec des antibiotiques, ou toute infection bactérienne chronique (p. ex., pyélonéphrite chronique, ostéomyélite).
  19. Antécédents de TVP, d'EP, de thrombose artérielle ou d'autres événements thrombotiques non provoqués.
  20. Antécédents d'accident vasculaire cérébral, de crise cardiaque ou d'insuffisance cardiaque.
  21. Antécédents de zona ou d'infection à cytomégalovirus résolus dans les 2 mois précédant le dépistage.
  22. Antécédents de carcinome basocellulaire, de carcinome épidermoïde localisé de la peau ou de carcinome in situ du col de l'utérus, à moins que le participant ne soit en rémission et que le traitement curatif ait été terminé au moins 12 mois avant le dépistage.
  23. Antécédents d'autres tumeurs malignes, à moins que le participant ne soit en rémission et que le traitement curatif ait été terminé au moins 5 ans avant le dépistage.
  24. Utilisation planifiée ou anticipée de tout médicament et procédure interdits pendant l'étude.
  25. Grossesse ou allaitement en cours.
  26. Des problèmes médicaux passés ou actuels ou des résultats d'examens physiques, d'électrocardiogrammes ou de tests de laboratoire qui ne sont pas énumérés ci-dessus, qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent présenter des risques supplémentaires liés à la participation à l'étude, peuvent interférer avec la capacité du participant à se conformer avec les exigences de l'étude ou qui peuvent avoir un impact sur la qualité ou l'interprétation des données obtenues à partir de l'étude.

Il n'y a pas de critères d'exclusion pour les membres de la famille ou les contacts familiaux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients sous ruxolitinib/APECED-AA
Tous les participants recevant IP via ce protocole (patients APECED-AA) recevront du ruxolitinib.
Médicament: Ruxolitinib
Le ruxolitinib (Jakafi) est approuvé par la FDA pour le traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé chez les adultes, de la polycythémie vraie chez les adultes qui ont eu une réponse inadéquate ou qui sont intolérants à l'hydroxyurée, et de la réaction aiguë et chronique du greffon contre l'hôte chez les patients adultes et pédiatriques (âgés = 12 ans).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse définie comme une amélioration de 30 % par rapport à la ligne de base du score de l'outil de sévérité de l'alopécie (SALT) à 32 semaines.
Délai: 32 semaines
Évaluer l'efficacité du ruxolitinib sur la repousse des cheveux chez les participants atteints d'AA associé à l'APECED
32 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
16. Atteinte de la mesure ClinRO pour la perte de cheveux EB 0 ou 1 avec = amélioration de 2 points par rapport au départ (parmi les participants avec la mesure ClinRO pour la perte de cheveux EB = 2 au départ) à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration de la mesure AA-IGA par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration du score DLQI (adultes) par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration du score AASIS par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Pourcentage de repousse des cheveux à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Il est temps pour les participants d'atteindre SALT30 et SALT50.
Délai: Variable
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Variable
Atteinte de SALT50 à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Atteinte de SALT30 à la semaine 16.
Délai: Semaine 16
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 16
Changement par rapport au départ des anomalies histologiques et immunologiques du tissu du cuir chevelu à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Changement par rapport à la ligne de base des symptômes, des émotions et des scores de domaine de fonctionnement du Skindex-16 AA à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Atteinte de la mesure ClinRO pour la perte de cheveux EL 0 ou 1 avec = amélioration de 2 points par rapport au départ (parmi les participants avec mesure ClinRO pour la perte de cheveux EL = 2 au départ) à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
PRO for Scalp Hair Assessment Score de 0 ou 1 avec une amélioration de = 2 points par rapport au départ parmi les participants avec un score de = 3 au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration du score PedsQL (pédiatrie) par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration du score SF-36 (adultes) par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration du score FDLQI (membres de la famille ou contacts familiaux) par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Amélioration du score CDLQI (pédiatrie) par rapport au départ à la semaine 32.
Délai: Semaine 32
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Semaine 32
Incidence des EIG, des EI nécessitant l'arrêt du médicament à l'étude et d'autres EI.
Délai: Fin d'étude
1. Évaluer l'innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints d'AA associé à l'APECED 2. Évaluer les mesures supplémentaires d'efficacité liées à la repousse des cheveux en réponse au traitement au ruxolitinib. 3. Étudiez l'effet du ruxolitinib sur les PRO liés à la repousse des cheveux. 4. Évaluer l'effet du ruxolitinib sur les caractéristiques histologiques et immunologiques de la peau.
Fin d'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michail S Lionakis, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2022

Première publication (Réel)

1 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Dernière vérification

17 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 10000861
  • 000861-I

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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