Оценить эффективность и безопасность руксолитиниба в отношении возобновления роста волос у пациентов с очаговой алопецией, связанной с аутоиммунной полиэндокринопатией, кандидозной эктодермальной дистрофией (APECED)
16 марта 2024 г. обновлено: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Открытое исследование фазы 2 по оценке эффективности и безопасности руксолитиниба в отношении возобновления роста волос у пациентов с аутоиммунной полиэндокринопатией, кандидозной эктодермальной дистрофией (APECED), ассоциированной с очаговой алопецией
Фон:
Аутоиммунная полиэндокринопатия кандидозно-эктодермальная дистрофия (АПЕСЭД) является проблемой иммунной системы. У людей с APECED иммунная система совершает ошибку и атакует организм. Некоторые люди с APECED имеют тип выпадения волос, называемый очаговой алопецией (AA). Никакие лекарства не одобрены для лечения АА.
Задача:
Чтобы узнать, может ли исследуемый препарат (руксолитиниб) способствовать возобновлению роста волос у людей с APECED-ассоциированной АА и может ли он улучшить другие симптомы, вызванные атакой иммунной системы на организм.
Право на участие:
Люди в возрасте от 12 до 65 лет с АПЕСЭД и тяжелой формой АА.
Дизайн:
Участники будут участвовать в этом исследовании до 10 месяцев. У них будет 5 личных визитов и 6 телевизитов с интервалом примерно в 4 недели. Одно личное посещение может составлять до 10 дней пребывания в больнице.
Первый личный визит будет включать скрининг. Участников ждет медицинский осмотр. У них будут анализы крови. Можно сфотографировать их кожу. Они ответят на вопросы о качестве своей жизни.
Участники начнут принимать исследуемый препарат во время пребывания в больнице. Они будут принимать таблетки внутрь два раза в день в течение 8 месяцев. Исследователи могут взять образцы тканей кожи головы, десен и нижней губы участников. Участники могут предоставить образцы мочи, кала, обрезков ногтей и слюны. Они могут пройти осмотр глаз и ультразвуковое исследование брюшной полости.
Некоторые тесты могут быть повторены во время последующих личных посещений.
Во время телемедицинских посещений участники ответят на вопросы о том, как они себя чувствуют. Они опишут и пришлют фотографии отрастания волос. Их попросят сдать кровь, а результаты отправить исследователям.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Описание исследования:
Это открытое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности ингибитора Янус-ассоциированной киназы (JAK) руксолитиниба при тяжелой очаговой алопеции (AA), связанной с APECED. После 8-недельного периода наблюдения для оценки исходного состояния заболевания соответствующие участники могут быть госпитализированы на срок до 10 дней для посещения стационара, чтобы начать получать пероральную дозу руксолитиниба два раза в день. Доза будет увеличена на 8 и 16 неделе, но может быть сохранена или снижена, если у участника возникнут определенные нежелательные явления (НЯ). Общая продолжительность режима лечения руксолитинибом составляет 8 месяцев. Во время личных учебных посещений участники будут контролироваться на предмет нежелательных явлений/реакций и будут заполнять показатели результатов, о которых сообщают пациенты (PRO), чтобы отслеживать свои симптомы и общее самочувствие. Участники также будут иметь телевизионные визиты в те месяцы, когда нет личного посещения, для оценки AE и местных заборов крови для лабораторий безопасности.
Члены семьи или бытовые контакты участников также будут включены в опрос о качестве жизни для сравнения с соответствующим опросом пациентов.
Основная цель:
Оценить эффективность руксолитиниба в отношении возобновления роста волос у участников с APECED-ассоциированной АА.
Второстепенные цели:
- Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED.
- Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
- Исследовать влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
- Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
Исследовательские цели:
- Изучить влияние руксолитиниба на улучшение клинических симптомов и связанных с ними лабораторных, гистологических и иммунологических отклонений в пораженных органах и тканях за пределами кожи.
- Исследовать влияние руксолитиниба на PRO пораженных органов и тканей вне кожи.
- Исследовать влияние руксолитиниба на предотвращение развития новых осложнений, связанных с APECED, в течение 32-недельного периода лечения.
- Изучить влияние руксолитиниба на улучшение иммунологических показателей избыточной передачи сигналов интерферона (IFN)->=/JAK/STAT в периферической крови и пораженных органах и тканях за пределами кожи.
- Определить, влияет ли лечение руксолитинибом на состав микробных сообществ кожно-слизистых барьеров.
Основная конечная точка:
Ответ определяется как улучшение на 30% по сравнению с исходным уровнем по шкале Severity of Alopecia Tool (SALT) через 32 недели.
Вторичные конечные точки:
- Частота СНЯ, НЯ, требующих отмены исследуемого препарата, и других НЯ.
- Достижение 30% улучшения показателя SALT (SALT^30) на 16 неделе.
- Достижение 50% улучшения показателя SALT (SALT^50) на 32 неделе.
- Достижение оценки SALT
- Время, необходимое для достижения участниками оценки SALT
- Время для участников, чтобы достичь SALT^30 и SALT^50.
- Процент отрастания волос на 32 неделе.
- Улучшение оценки по Шкале воздействия симптомов гнездной алопеции (AASIS) по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
- Улучшение показателя дерматологического индекса качества жизни (DLQI) (у взрослых) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
- Улучшение показателя Детского дерматологического индекса качества жизни (CDLQI) (педиатрия) по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
- Улучшение семейного дерматологического индекса качества жизни (FDLQI) (члены семьи или бытовые контакты) по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
- Улучшение показателя краткого опроса из 36 пунктов (SF-36) (взрослые) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
- Улучшение оценки педиатрического опросника качества жизни (PedsQL) (педиатрия) по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
- PRO for Scalp Hair Assessment Оценка 0 или 1 с улучшением на >=2 балла по сравнению с исходным уровнем среди участников с исходной оценкой >=3 на 32-й неделе.
- Улучшение показателя глобальной оценки следователя AA (IGA) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
- Достижение оцениваемого врачом исхода (ClinRO) для выпадения волос на бровях (EB) 0 или 1 с улучшением >=2 баллов по сравнению с исходным уровнем (среди участников с критерием ClinRO для выпадения волос EB >=2 на исходном уровне) на неделе 32.
- Достижение показателя ClinRO для выпадения волос на ресницах (EL) 0 или 1 с улучшением >=2 баллов по сравнению с исходным уровнем (среди участников с показателем ClinRO для выпадения волос EL 2 на исходном уровне) на 32 неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем симптомов, эмоций и функциональных доменов Skindex-16 AA на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем гистологических и иммунологических аномалий ткани скальпа на 32-й неделе.
Исследовательские конечные точки:
- Изменение по сравнению с исходным уровнем гистологических или иммунологических аномалий ткани слюнных желез у участников с Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-подобным синдромом на 32 неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем гистологических или иммунологических аномалий ткани слизистой оболочки полости рта на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем гистологических или иммунологических аномалий ткани желудка у участников с гастритом на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем гистологических или иммунологических аномалий ткани двенадцатиперстной кишки у участников с дисфункцией кишечника на 32-й неделе.
- Время до развития следующего APECED-ассоциированного проявления (проявлений) в течение 32-недельного периода лечения.
- Количество проявлений, связанных с APECED, развилось за 32-недельный период лечения.
- Развитие новых проявлений, связанных с APECED, в течение 32-недельного периода лечения.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей качества жизни (КЖ) при синдроме раздраженного кишечника (СРК) и опросника по избыточному бактериальному росту в тонкой кишке (СИБР) у участников с дисфункцией кишечника на 32-й неделе.
- Изменение скорости слюноотделения по сравнению с исходным уровнем у участников с Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-подобным синдромом на 32 неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем необходимой дозы кортикостероидов, уровней адренокортикотропного гормона, кортизола, электролитов и ренина у участников с надпочечниковой недостаточностью на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем потребности в заместительной дозе гормонов щитовидной железы, тиреотропного гормона (ТТГ), свободного и общего тироксина, антитиреоглобулина и антител к тиреопероксидазе у участников с гипотиреозом на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем потребности в замещении кальция, интактного паратиреоидного гормона и уровня кальция у участников с гипопаратиреозом.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем потребности в инсулине, гемоглобина A1C (HbA1c), уровня глюкозы натощак, инсулина, с-пептида, кетонов в моче и уровня глюкозы у участников с диабетом 1 типа на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней фолликулостимулирующего гормона, эстрадиола, анти-M (SqrRoot) ллерерианового гормона, общего и свободного тестостерона и глобулина, связывающего половые гормоны, у участников с гипогонадизмом на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня витамина B12 и антител к внутреннему фактору у участников с пернициозной анемией на 32-й неделе.
- Изменение индекса оценки площади витилиго (VASI) по сравнению с исходным уровнем у участников с витилиго на 32-й неделе.
- Изменение индекса заболеваний поверхности глаза (OSDI) по сравнению с исходным уровнем у участников с синдромом сухого глаза на 32-й неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем измеряет окрашивание роговицы флуоресцеином (оценочная шкала), время разрыва слезы (TBUT, в секундах), автоматическую кератографию TBUT и оценку слезного мениска у участников с кератоконъюнктивитом на 32-й неделе.
- Изменение покраснения конъюнктивы по сравнению с исходным уровнем у участников с кератоконъюнктивитом на 32-й неделе.
- Изменение слезопродукции по сравнению с исходным уровнем по оценке теста Ширмера у участников с Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-подобным синдромом на 32 неделе.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем частоты и тяжести кандидоза полости рта, влагалища и/или ногтей в течение 32-недельного периода лечения.
- Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем по данным УЗИ на 32-й неделе.
- Изменение внешнего вида ногтей по сравнению с исходным уровнем у участников с дистрофией ногтей на 32-й неделе.
- Улучшение внешнего вида ногтей в ClinRO PRO по сравнению с исходным уровнем через 32 недели.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем цитокин- и тканеспецифических аутоантител в течение 32-недельного периода лечения.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней фосфорилированных молекул STAT в мононуклеарных клетках периферической крови (МКПК) в течение 32-недельного периода лечения.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем сывороточных уровней IFN-Y, CXCL9, CXCL10 и/или других иммунных биомаркеров в течение 32-недельного периода лечения.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем транскрипционного профиля в цельной крови и биоптатах тканей в течение 32-недельного периода лечения.
- Изменение по сравнению с исходным уровнем микробиома полости рта, влагалища, стула и/или кожи в течение 32-недельного периода лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
70
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Michail S Lionakis, M.D.
- Номер телефона: (301) 443-5089
- Электронная почта: lionakism@mail.nih.gov
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- Рекрутинг
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Контакт:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Номер телефона: TTY dial 711 800-411-1222
- Электронная почта: ccopr@nih.gov
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
- КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
Для участников с APECED-ассоциированной AA:
- Участник должен быть в состоянии понять и дать информированное согласие.
- Возраст от >=12 до
- Пациенты с APECED (генетический или клинический диагноз) и тяжелой формой АА (определяемой как потеря >=50% общей потери кожи головы при скрининге по шкале SALT).
- Продолжительность выпадения волос более 6 месяцев.
- Нет данных о возобновлении роста волос.
- Является na(SqrRoot) ve или не реагирует на другие методы лечения AA.
- Отсутствие лечения алопеции за последние 2 месяца до включения в исследование.
- Готовность использовать валацикловир для профилактики реактивации вируса герпеса.
- Прививки должны быть обновлены в соответствии с текущими рекомендациями CDC по иммунизации до начала приема руксолитиниба.
- Владеет письменным английским языком.
Участники, которые могут забеременеть или оплодотворить своего партнера, должны согласиться использовать по крайней мере один высокоэффективный метод контрацепции при сексуальных действиях, которые могут привести к беременности, начиная с скрининга и до 12 недель после последней дозы. К высокоэффективным мерам контрацепции относятся:
- Стабильное использование комбинированной (эстроген- и прогестагенсодержащей) гормональной контрацепции (пероральной, интравагинальной, трансдермальной) или только прогестагенной гормональной контрацепции (пероральной, инъекционной, имплантируемой), начиная с 1 месяца до скрининга.
- Внутриматочная спираль; внутриутробная гормонопродуцирующая система.
- Два барьерных метода (например, презерватив со спермицидом, диафрагма со спермицидом или цервикальный колпачок и спермицид). Внутренние и внешние презервативы нельзя использовать вместе.
- Двусторонняя перевязка маточных труб.
Периодическое воздержание (календарный, симптотермальный и постовуляционный методы), абстиненция (прерванный половой акт), только спермициды и метод лактационной аменореи не являются приемлемыми методами контрацепции.
Для членов семьи или домашних контактов:
- Возраст >=18 лет.
- Проживает с участником.
- Владеет письменным английским языком.
КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:
Для участников с APECED-ассоциированной AA:
- Известная гиперчувствительность к руксолитинибу или другим ингибиторам JAK в анамнезе.
- Наличие в анамнезе или активное заболевание кожи головы, кроме АА, например, псориаз или себорейный дерматит.
- Диагноз АА сомнительный или характер выпадения волос таков, что количественная оценка выпадения волос и оценка отрастания затруднительны, например, у пациентов с андрогенной алопецией.
- Лечение в течение последних 2 месяцев внутриочаговыми стероидами, системными стероидами, антралином, скваровой кислотой, дифенилциклопропеноном, такролимусом, миноксидилом или другими препаратами, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на возобновление роста волос.
- Текущее или недавнее использование любого исследуемого препарата (в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга).
- Запланировано участие в другом клиническом исследовании с участием исследуемого препарата в ходе этого исследования.
- Использование системных иммуносупрессивных или иммуномодулирующих средств в течение 3 месяцев до скрининга, кроме системных стероидов 10 мг эквивалента преднизолона в сутки.
- Текущее использование системных стероидов с суточной дозой > 10 мг эквивалента преднизолона по любой причине или стероидный всплеск в течение > 3 дней в течение 1 месяца скрининга.
- История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение 6 месяцев до скрининга.
Наличие одного или нескольких из следующих клинически значимых лабораторных отклонений:
- АЛТ в сыворотке >=3 раза выше верхней границы нормы (ВГН).
- Общий билирубин в сыворотке >=2 раз выше ВГН.
- АНК
- гемоглобин
- Количество тромбоцитов
- Креатинин сыворотки >=2 раз выше ВГН.
- Планируемая или предполагаемая серьезная хирургическая процедура во время исследования.
- Планирует получить любые живые вакцины в течение 1 месяца после предполагаемой первой дозы руксолитиниба.
- Известное или подозреваемое иммунодефицитное расстройство, кроме APECED.
Нелеченые инвазивные оппортунистические инфекции (например, туберкулез, нетуберкулезные микобактериальные инфекции, гистоплазмоз, листериоз, кокцидиоидомикоз, пневмоцистная пневмония, аспергиллез), несмотря на разрешение инфекции или другие рецидивирующие инфекции
аномальная частота или длительные инфекции, предполагающие иммунодефицитное состояние по оценке исследователя.
- Нелеченая латентная туберкулезная инфекция.
- Заражение ВИЧ.
- Нелеченная инфекция гепатита В или С.
- Серьезная бактериальная инфекция в анамнезе в течение последних 3 месяцев до скрининга, если ее не лечили и не разрешили с помощью антибиотиков, или любую хроническую бактериальную инфекцию (например, хронический пиелонефрит, остеомиелит).
- История неспровоцированного ТГВ, ТЭЛА, артериального тромбоза или других тромботических событий.
- История инсульта, сердечного приступа или сердечной недостаточности.
- Опоясывающий герпес или цитомегаловирусная инфекция в анамнезе, разрешившаяся в течение 2 месяцев до скрининга.
- История базально-клеточной карциномы, локализованной плоскоклеточной карциномы кожи или карциномы in situ шейки матки, если только участница не находится в состоянии ремиссии и лечебная терапия не была завершена по крайней мере за 12 месяцев до скрининга.
- История других злокачественных новообразований, если только участник не находится в состоянии ремиссии и лечебная терапия не была завершена по крайней мере за 5 лет до скрининга.
- Запланированное или ожидаемое использование любых запрещенных препаратов и процедур во время исследования.
- Текущая беременность или кормление грудью.
- Прошлые или текущие медицинские проблемы или результаты физического осмотра, ЭКГ или лабораторных анализов, которые не перечислены выше, которые, по мнению исследователя, могут представлять дополнительные риски от участия в исследовании, могут помешать участнику соблюдать с требованиями исследования или которые могут повлиять на качество или интерпретацию данных, полученных в ходе исследования.
Критерии исключения для членов семьи или домашних контактов отсутствуют.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациенты с руксолитинибом/APECED-AA
Все участники, получающие IP по этому протоколу (пациенты APECED-AA), будут получать руксолитиниб.
|
Руксолитиниб (Jakafi) одобрен FDA для лечения миелофиброза промежуточного или высокого риска у взрослых, истинной полицитемии у взрослых с неадекватным ответом или непереносимостью гидроксимочевины, а также острой и хронической реакции «трансплантат против хозяина» у взрослых. взрослые и педиатрические пациенты (возраст =12 лет).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ определяется как улучшение на 30% по сравнению с исходным уровнем по шкале Severity of Alopecia Tool (SALT) через 32 недели.
Временное ограничение: 32 недели
|
Оценить эффективность руксолитиниба в отношении возобновления роста волос у участников с APECED-ассоциированной АА.
|
32 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
16. Достижение показателя ClinRO для выпадения волос при БЭ 0 или 1 с улучшением =2 балла по сравнению с исходным уровнем (среди участников с показателем ClinRO для выпадения волос при БЭ =2 на исходном уровне) на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя AA-IGA по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя DLQI (у взрослых) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя AASIS по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Процент отрастания волос на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Время для участников достичь SALT30 и SALT50.
Временное ограничение: Переменная
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Переменная
|
|
Достижение SALT50 на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Достижение SALT30 на 16 неделе.
Временное ограничение: Неделя 16
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 16
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем гистологических и иммунологических аномалий ткани скальпа на 32-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем симптомов, эмоций и функциональных доменов Skindex-16 AA на 32-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Достижение показателя ClinRO для выпадения волос EL 0 или 1 с улучшением =2 балла по сравнению с исходным уровнем (среди участников с показателем ClinRO для выпадения волос EL =2 на исходном уровне) на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
PRO for Scalp Hair Assessment Оценка 0 или 1 с улучшением =2 балла по сравнению с исходным уровнем среди участников с исходной оценкой =3 на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя PedsQL (педиатрия) по сравнению с исходным уровнем на 32 неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя SF-36 (взрослые) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя FDLQI (члены семьи или контакты домохозяйства) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Улучшение показателя CDLQI (педиатрия) по сравнению с исходным уровнем на 32-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 32
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Неделя 32
|
|
Частота СНЯ, НЯ, требующих отмены исследуемого препарата, и других НЯ.
Временное ограничение: Конец обучения
|
1. Оценить безопасность руксолитиниба у пациентов с АА, ассоциированной с APECED. 2. Оценить дополнительные показатели эффективности, связанные с возобновлением роста волос в ответ на лечение руксолитинибом.
3. Изучить влияние руксолитиниба на PRO, связанные с отрастанием волос.
4. Оценить влияние руксолитиниба на гистологические и иммунологические особенности кожи.
|
Конец обучения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Michail S Lionakis, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 января 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 мая 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 марта 2024 г.
Последняя проверка
14 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10000861
- 000861-I
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .