Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van Ruxolitinib op haargroei bij patiënten met auto-immune polyendocrinopathie Candidiasis Ectodermale dystrofie (APECED)-geassocieerde alopecia areata

18 juni 2026 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Een open-label fase 2-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib op haargroei bij patiënten met auto-immuunpolyendocrinopathie, candidiasis, ectodermale dystrofie (APECED)-geassocieerde alopecia areata te evalueren

Achtergrond:

Auto-immune polyendocrinopathie candidiasis ectodermale dystrofie (APECED) is een probleem van het immuunsysteem. Bij mensen met APECED maakt het immuunsysteem een ​​fout en valt het lichaam aan. Sommige mensen met APECED hebben een vorm van haaruitval die alopecia areata (AA) wordt genoemd. Er zijn geen medicijnen goedgekeurd om AA te behandelen.

Doelstelling:

Om te zien of een onderzoeksgeneesmiddel (ruxolitinib) haargroei kan helpen bij mensen met APECED-geassocieerde AA en of het andere symptomen kan verbeteren die worden veroorzaakt door de aanval van het immuunsysteem op het lichaam.

Geschiktheid:

Mensen van 12 tot 65 jaar met APECED en ernstige AA.

Ontwerp:

Deelnemers zullen maximaal 10 maanden in deze studie zijn. Ze zullen 5 persoonlijke bezoeken en 6 televisiebezoeken hebben, elk met een tussenpoos van ongeveer 4 weken. Een persoonlijk bezoek kan oplopen tot een verblijf van 10 dagen in het ziekenhuis.

Het eerste persoonlijke bezoek omvat screening. Deelnemers krijgen een lichamelijk onderzoek. Ze zullen bloedtesten ondergaan. Er kunnen foto's van hun huid worden gemaakt. Ze beantwoorden vragen over hun kwaliteit van leven.

Deelnemers beginnen met het innemen van het onderzoeksgeneesmiddel tijdens hun verblijf in het ziekenhuis. Ze zullen de pillen gedurende 8 maanden twee keer per dag via de mond innemen. Onderzoekers kunnen weefselmonsters nemen van de hoofdhuid, het tandvlees en de onderlip van de deelnemer. Deelnemers kunnen monsters van urine, ontlasting, nagelknipsels en speeksel verstrekken. Ze kunnen een oogonderzoek en een echografisch onderzoek van hun buik ondergaan.

Sommige tests kunnen worden herhaald tijdens volgende persoonlijke bezoeken.

Tijdens telehealth-bezoeken beantwoorden deelnemers vragen over hoe ze zich voelen. Ze beschrijven en sturen foto's van haargroei. Ze zullen worden gevraagd om bloed te laten afnemen en de resultaten zullen naar de onderzoekers worden gestuurd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studiebeschrijving:

Dit is een open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van de Janus-geassocieerde kinase (JAK)-remmer, ruxolitinib, bij ernstige APECED-geassocieerde alopecia areata (AA). Na een observatieperiode van 8 weken om de ziektetoestand bij aanvang te beoordelen, kunnen in aanmerking komende deelnemers maximaal 10 dagen worden opgenomen voor een ziekenhuisbezoek om te beginnen met het ontvangen van een tweemaal daagse dosering van oraal ruxolitinib. De dosis wordt verhoogd in week 8 en week 16, maar kan worden gehandhaafd of verlaagd als de deelnemer bepaalde bijwerkingen ervaart. De totale duur van het ruxolitinib-regime is 8 maanden. Tijdens persoonlijke studiebezoeken worden deelnemers gecontroleerd op bijwerkingen/reacties en vullen ze patiëntgerapporteerde resultaten (PRO) in om hun symptomen en algemeen welzijn bij te houden. Deelnemers zullen ook televisiebezoeken hebben tijdens de maanden dat er geen persoonlijk bezoek is, voor AE-beoordeling en lokale bloedafnames voor veiligheidslaboratoria.

Familieleden of gezinscontacten van deelnemers zullen ook worden ingeschreven om een ​​kwaliteit van leven-enquête in te vullen, ter vergelijking met een overeenkomstige patiëntenenquête.

Hoofddoel:

Om de werkzaamheid van ruxolitinib op haargroei te evalueren bij deelnemers met APECED-geassocieerde AA.

Secundaire doelstellingen:

  1. Om de veiligheid van ruxolitinib te evalueren bij patiënten met APECED-geassocieerde AA.
  2. Om aanvullende maatregelen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib te beoordelen.
  3. Om het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei te onderzoeken.
  4. Om het effect van ruxolitinib op histologische en immunologische kenmerken van de huid te evalueren.

Verkennende doelstellingen:

  1. Om het effect van ruxolitinib te onderzoeken op het verbeteren van klinische symptomen en bijbehorende laboratorium-, histologische en immunologische afwijkingen in aangetaste organen en weefsels buiten de huid.
  2. Om het effect van ruxolitinib op PRO's van aangetaste organen en weefsels buiten de huid te onderzoeken.
  3. Om het effect van ruxolitinib op de preventie van de ontwikkeling van nieuwe APECED-geassocieerde complicaties tijdens de behandelingsperiode van 32 weken te onderzoeken.
  4. Om de effecten van ruxolitinib te onderzoeken op het verbeteren van immunologische uitlezingen van overmatige interferon (IFN)->=/JAK/STAT-signalering in perifeer bloed en aangetaste organen en weefsels buiten de huid.
  5. Om te bepalen of behandeling met ruxolitinib de samenstelling van microbiële gemeenschappen bij de mucocutane barrières beïnvloedt.

Primair eindpunt:

Respons gedefinieerd als een verbetering van 30% ten opzichte van de uitgangswaarde in de Severity of Alopecia Tool (SALT)-score na 32 weken.

Secundaire eindpunten:

  1. Incidentie van SAE's, AE's die stopzetting van het studiegeneesmiddel vereisen en andere AE's.
  2. Realisatie van 30% verbetering van de SALT-score (SALT^30) in week 16.
  3. Verwezenlijking van 50% verbetering van de SALT-score (SALT^50) in week 32.
  4. Bereiken van SALT-score
  5. Tijd voor deelnemers om de SALT-score te behalen
  6. Tijd voor deelnemers om SALT^30 en SALT^50 te bereiken.
  7. Percentage haargroei in week 32.
  8. Verbetering van de Alopecia Areata Symptom Impact Scale (AASIS)-score vanaf baseline in week 32.
  9. Verbetering van de Dermatology Life Quality Index (DLQI)-score (volwassenen) vanaf baseline in week 32.
  10. Verbetering van de Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)-score (pediatrie) vanaf baseline in week 32.
  11. Verbetering van de Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)-score (gezinsleden of contacten in het huishouden) vanaf baseline in week 32.
  12. Verbetering van de 36-item Short Form Survey (SF-36)-score (volwassenen) vanaf baseline in week 32.
  13. Verbetering van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-score (pediatrie) vanaf baseline in week 32.
  14. PRO voor Scalp Hair Assessment Score van 0 of 1 met een verbetering van >=2 punten ten opzichte van baseline onder deelnemers met een score van >=3 bij baseline in week 32.
  15. Verbetering van AA Investor Global Assessment (IGA)-meting ten opzichte van baseline in week 32.
  16. Achievement of clinician-reported outcome (ClinRO)-meting voor wenkbrauwhaarverlies (EB) 0 of 1 met >=2 punten verbetering ten opzichte van baseline (onder deelnemers met ClinRO-meting voor EB-haarverlies >=2 bij baseline) in week 32.
  17. Verwezenlijking van ClinRO-meting voor wimperhaarverlies (EL) 0 of 1 met >=2 punten verbetering ten opzichte van baseline (bij deelnemers met ClinRO-meting voor EL-haarverlies 2 bij baseline) in week 32.
  18. Verandering ten opzichte van baseline in Skindex-16 AA-symptomen, emoties en functionerende domeinscores in week 32.
  19. Verandering ten opzichte van baseline in histologische en immunologische afwijkingen van hoofdhuidweefsel in week 32.

Verkennende eindpunten:

  1. Verandering ten opzichte van baseline in histologische of immunologische afwijkingen van speekselklierweefsel bij deelnemers met Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-achtig syndroom in week 32.
  2. Verandering ten opzichte van baseline in histologische of immunologische afwijkingen van mondslijmvliesweefsel in week 32.
  3. Verandering ten opzichte van baseline in histologische of immunologische afwijkingen van maagweefsel bij deelnemers met gastritis in week 32.
  4. Verandering ten opzichte van baseline in histologische of immunologische afwijkingen van duodenumweefsel bij deelnemers met darmdisfunctie in week 32.
  5. Tijd tot ontwikkeling van volgende APECED-geassocieerde manifestatie(s) gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  6. Aantal APECED-geassocieerde manifestaties ontwikkeld gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  7. Ontwikkeling van nieuwe APECED-geassocieerde manifestatie(s) gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  8. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vragenlijstscores van het prikkelbare darm syndroom (PDS), kwaliteit van leven (QOL) en bacteriële overgroei in de dunne darm (SIBO) bij deelnemers met darmdisfunctie in week 32.
  9. Verandering ten opzichte van baseline in speekselstroomsnelheid bij deelnemers met Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-achtig syndroom in week 32.
  10. Verandering ten opzichte van baseline in dosisvereisten corticosteroïden, adrenocorticotroop hormoon, cortisol, elektrolyten en reninespiegels bij deelnemers met bijnierinsufficiëntie in week 32.
  11. Verandering ten opzichte van baseline in vereisten voor vervangingsdosis schildklierhormoon, schildklierstimulerend hormoon (TSH), vrij en totaal thyroxine, antithyroglobuline en schildklierperoxidase-antilichaam bij deelnemers met hypothyreoïdie in week 32.
  12. Verandering ten opzichte van baseline in calciumvervangingsbehoeften, intact bijschildklierhormoon en calciumspiegels bij deelnemers met hypoparathyreoïdie.
  13. Verandering ten opzichte van baseline in insulinebehoefte, hemoglobine A1C (HbA1c), nuchtere glucose-, insuline-, c-peptide-, urineketon- en glucosespiegels bij deelnemers met diabetes type 1 in week 32.
  14. Verandering ten opzichte van baseline in niveaus van follikelstimulerend hormoon, oestradiol, anti-M (SqrRoot) llerian hormoon, totaal en vrij testosteron en geslachtshormoonbindend globuline bij deelnemers met hypogonadisme in week 32.
  15. Verandering ten opzichte van baseline in vitamine B12 en intrinsic factor antilichaamniveaus bij deelnemers met pernicieuze anemie in week 32.
  16. Verandering ten opzichte van baseline in Vitiligo Area Scoring Index (VASI) bij deelnemers met vitiligo in week 32.
  17. Verandering ten opzichte van baseline in Ocular Surface Disease Index-score (OSDI) bij deelnemers met droge ogen in week 32.
  18. Verandering t.o.v. basislijnmeting corneale fluoresceïnekleuring (grading scale), traanopbreektijd (TBUT, in seconden), geautomatiseerde keratografie TBUT en beoordelingen van traanmeniscus bij deelnemers met keratoconjunctivitis in week 32.
  19. Verandering ten opzichte van baseline graad van conjunctivale roodheid bij deelnemers met keratoconjunctivitis in week 32.
  20. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in traanproductie zoals beoordeeld met de Schirmer-test bij deelnemers met Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-achtig syndroom in week 32.
  21. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in frequentie en ernst voor orale, vaginale en/of nagelcandidiasis tijdens de behandelingsperiode van 32 weken.
  22. Verandering ten opzichte van baseline in miltvolume zoals gemeten door middel van echografie in week 32.
  23. Verandering ten opzichte van baseline in nageluiterlijk bij deelnemers met nageldystrofie in week 32.
  24. Verbetering van ClinRO PRO voor het uiterlijk van de nagels vanaf de basislijn na 32 weken.
  25. Verandering ten opzichte van baseline in cytokine- en weefselspecifieke auto-antilichamen gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  26. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van niveaus van gefosforyleerde STAT-moleculen in perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC's) gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  27. Verandering ten opzichte van baseline in serumspiegels van IFN-Y, CXCL9, CXCL10 en/of andere op het immuunsysteem gebaseerde biomarkers gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  28. Verandering ten opzichte van baseline in transcriptioneel profiel in volbloed- en weefselbiopten gedurende de behandelingsperiode van 32 weken.
  29. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het orale, vaginale, ontlastings- en/of huidmicrobioom gedurende de behandelperiode van 32 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefoonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Voor deelnemers met APECED-geassocieerde AA:

  1. Deelnemer moet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven en te begrijpen.
  2. Leeftijd >=12 tot
  3. Patiënten met APECED (genetische of klinische diagnose) en ernstige AA (gedefinieerd als >=50% totaal hoofdhuidverlies bij screening volgens de SALT-score).
  4. Duur van haaruitval langer dan 6 maanden.
  5. Geen aanwezig bewijs van haargroei.
  6. Is na(SqrRoot) ef of reageert niet op andere behandelingen voor AA.
  7. Geen behandeling voor alopecia in de afgelopen 2 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving.
  8. Bereidheid om profylaxe van valaciclovir te gebruiken ter voorkoming van herpesvirale reactivering.
  9. Vaccinaties moeten up-to-date zijn in overeenstemming met de huidige CDC-immunisatierichtlijnen voorafgaand aan de start van ruxolitinib.
  10. Vaardig in geschreven Engels.

  11. Deelnemers die zwanger kunnen worden of hun partner zwanger kunnen maken, moeten ermee instemmen om ten minste één zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken bij seksuele activiteiten die kunnen leiden tot zwangerschap, vanaf de screening tot 12 weken na de laatste dosis. Zeer effectieve anticonceptiemaatregelen zijn onder meer:

    1. Stabiel gebruik van gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie (oraal, intravaginaal, transdermaal) of hormonale anticonceptie met alleen progestageen (oraal, injecteerbaar, implanteerbaar) vanaf 1 maand voorafgaand aan de screening.
    2. Spiraaltje; intra-uterien hormoonafgevend systeem.
    3. Twee barrièremethoden (bijv. condoom met zaaddodend middel, pessarium met zaaddodend middel of pessarium en zaaddodend middel). Interne en externe condooms mogen niet samen worden gebruikt.
    4. Bilaterale afbinding van de eileiders.

Periodieke onthouding (kalender-, symptothermische en post-ovulatiemethoden), onthouding (coïtus interruptus), alleen zaaddodende middelen en lactatie-amenorroe-methode zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.

Voor gezinsleden of huisgenoten:

  1. Leeftijd >=18 jaar.
  2. Woont samen met de deelnemer.
  3. Vaardig in geschreven Engels.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Voor deelnemers met APECED-geassocieerde AA:

  1. Bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor ruxolitinib of andere JAK-remmers.
  2. Voorgeschiedenis van of actieve huidziekte op de hoofdhuid anders dan AA, zoals psoriasis of seborrheic dermatitis.
  3. Diagnose van AA is in het geding of het patroon van haarverlies is zodanig dat kwantificering van haarverlies en beoordeling van hergroei moeilijk is, bijvoorbeeld patiënten met androgene alopecia.
  4. In de afgelopen 2 maanden behandeld met intralesionale steroïden, systemische steroïden, antraline, squarinezuur, difenylcyclopropenon, tacrolimus, minoxidil of andere medicatie die, naar de mening van de onderzoeker, de haargroei kan beïnvloeden.
  5. Huidig ​​of recent gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel (binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de screening).
  6. Gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel in de loop van dit onderzoek.
  7. Gebruik van systemische immunosuppressiva of immuunmodulerende middelen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening, behalve systemische steroïden 10 mg prednison-equivalent per dag.
  8. Huidig ​​gebruik van systemische steroïden met dagelijkse dosis >10 mg prednison-equivalent om welke reden dan ook of steroïde burst gedurende >3 dagen binnen 1 maand na screening.
  9. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.

  10. Aanwezigheid van een of meer van de volgende klinisch significante laboratoriumafwijkingen:

    1. Serum ALT>=3 keer bovengrens van normaal (ULN).
    2. Serum totaal bilirubine >=2 keer ULN.
    3. ANC
    4. Hemoglobine
    5. Aantal bloedplaatjes
    6. Serumcreatinine >=2 keer ULN.
  11. Geplande of verwachte grote chirurgische ingreep tijdens het onderzoek.
  12. Plannen om levende vaccins binnen 1 maand na de verwachte eerste dosis ruxolitinib te ontvangen.
  13. Bekende of vermoede immunodeficiëntiestoornis naast APECED.

  14. Geschiedenis van onbehandelde invasieve opportunistische infecties (bijv. tuberculose, niet-tuberculeuze mycobacteriële infecties, histoplasmose, listeriose, coccidioidomycose, pneumocystis-pneumonie, aspergillose) ondanks het verdwijnen van de infectie of anderszins terugkerende infecties van

    abnormale frequentie of langdurige infecties die wijzen op een immuungecompromitteerde status zoals beoordeeld door de onderzoeker.

  15. Onbehandelde latente tuberculose-infectie.
  16. Infectie met HIV.
  17. Onbehandelde infectie met hepatitis B of C.
  18. Voorgeschiedenis van ernstige bacteriële infectie in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening, tenzij behandeld en opgelost met antibiotica, of een chronische bacteriële infectie (bijv. chronische pyelonefritis, osteomyelitis).
  19. Geschiedenis van niet-uitgelokte DVT, PE, arteriële trombose of andere trombotische gebeurtenissen.
  20. Geschiedenis van een beroerte, hartaanval of hartfalen.
  21. Voorgeschiedenis van herpes zoster- of cytomegalovirusinfectie die binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening verdween.
  22. Voorgeschiedenis van basaalcelcarcinoom, gelokaliseerd plaveiselcelcarcinoom van de huid of in situ carcinoom van de cervix, tenzij de deelnemer in remissie is en curatieve therapie ten minste 12 maanden voorafgaand aan de screening is voltooid.
  23. Geschiedenis van andere maligniteiten, tenzij de deelnemer in remissie is en de curatieve therapie ten minste 5 jaar voorafgaand aan de screening is afgerond.
  24. Gepland of verwacht gebruik van verboden medicijnen en procedures tijdens het onderzoek.
  25. Huidige zwangerschap of borstvoeding.
  26. Vroegere of huidige medische problemen of bevindingen van lichamelijk onderzoek, ECG of laboratoriumtesten die hierboven niet zijn vermeld, die naar de mening van de onderzoeker extra risico's kunnen opleveren door deelname aan het onderzoek, kunnen het vermogen van de deelnemer om te voldoen belemmeren met studievereisten of die van invloed kunnen zijn op de kwaliteit of interpretatie van de gegevens die uit het onderzoek zijn verkregen.

Er zijn geen uitsluitingscriteria voor gezinsleden of huishoudcontacten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ruxolitinib/APECED-AA-patiënten
Alle deelnemers die via dit protocol IP ontvangen (APECED-AA-patiënten) zullen ruxolitinib krijgen.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (Jakafi) is goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van myelofibrose met gemiddeld of hoog risico bij volwassenen, polycythaemia vera bij volwassenen die onvoldoende hebben gereageerd op of intolerant zijn voor hydroxyurea, en acute en chronische graft-versus-hostziekte bij volwassenen. volwassen en pediatrische patiënten (leeftijd = 12 jaar).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Respons gedefinieerd als een verbetering van 30% ten opzichte van de uitgangswaarde in de Severity of Alopecia Tool (SALT)-score na 32 weken.
Tijdsspanne: 32 weken
Om de werkzaamheid van ruxolitinib op haargroei te evalueren bij deelnemers met APECED-geassocieerde AA
32 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
16. Verwezenlijking van ClinRO-meting voor EB-haarverlies 0 of 1 met = 2 punten verbetering ten opzichte van baseline (onder deelnemers met ClinRO-meting voor EB-haarverlies = 2 bij baseline) in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de AA-IGA-meting vanaf baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de DLQI-score (volwassenen) ten opzichte van baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de AASIS-score vanaf baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Percentage haargroei in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Tijd voor deelnemers om SALT30 en SALT50 te behalen.
Tijdsspanne: Variabel
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Variabel
Bereiken van SALT50 in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Bereiken van SALT30 in week 16.
Tijdsspanne: Week 16
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 16
Verandering ten opzichte van baseline in histologische en immunologische afwijkingen van hoofdhuidweefsel in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verandering ten opzichte van baseline in Skindex-16 AA-symptomen, emoties en functionerende domeinscores in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Bereiken van ClinRO-meting voor EL-haaruitval 0 of 1 met = 2 punten verbetering ten opzichte van baseline (onder deelnemers met ClinRO-meting voor EL-haaruitval = 2 bij baseline) in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
PRO voor Scalp Hair Assessment Score van 0 of 1 met een verbetering van =2 punten ten opzichte van baseline onder deelnemers met een score van =3 bij baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de PedsQL-score (pediatrie) ten opzichte van baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de SF-36-score (volwassenen) ten opzichte van baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de FDLQI-score (gezinsleden of contacten in het huishouden) vanaf baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Verbetering van de CDLQI-score (pediatrie) ten opzichte van baseline in week 32.
Tijdsspanne: Week 32
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Week 32
Incidentie van SAE's, AE's die stopzetting van het studiegeneesmiddel vereisen en andere AE's.
Tijdsspanne: Einde van de studie
1. Evaluatie van de veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met APECED-geassocieerde AA 2. Beoordeel aanvullende metingen van werkzaamheid met betrekking tot haargroei als reactie op behandeling met ruxolitinib. 3. Onderzoek het effect van ruxolitinib op PRO's gerelateerd aan haargroei. 4. Evalueer het effect van ruxolitinib op de histologische en immunologische kenmerken van de huid.
Einde van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michail S Lionakis, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

17 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10000861
  • 000861-I

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren