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Bewerten Sie die Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib auf das Nachwachsen der Haare bei Patienten mit Autoimmun-Polyendokrinopathie Candidiasis Ektodermaler Dystrophie (APECED)-assoziierter Alopecia Areata

27. November 2025 aktualisiert von: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib auf das Nachwachsen der Haare bei Patienten mit Autoimmun-Polyendokrinopathie Candidiasis Ektodermaler Dystrophie (APECED)-assoziierter Alopecia Areata

Hintergrund:

Die autoimmune Polyendokrinopathie, Candidiasis, ektodermale Dystrophie (APECED) ist ein Problem des Immunsystems. Bei Menschen mit APECED macht das Immunsystem einen Fehler und greift den Körper an. Einige Menschen mit APECED haben eine Art von Haarausfall, die Alopecia areata (AA) genannt wird. Zur Behandlung von AA sind keine Medikamente zugelassen.

Zielsetzung:

Um zu sehen, ob ein Studienmedikament (Ruxolitinib) das Haarwachstum bei Menschen mit APECED-assoziiertem AA unterstützen kann und ob es andere Symptome verbessern kann, die durch den Angriff des Immunsystems auf den Körper verursacht werden.

Teilnahmeberechtigung:

Personen im Alter von 12 bis 65 Jahren mit APECED und schwerem AA.

Entwurf:

Die Teilnehmer werden bis zu 10 Monate an dieser Studie teilnehmen. Sie werden 5 persönliche Besuche und 6 Fernsehbesuche im Abstand von jeweils etwa 4 Wochen haben. Ein persönlicher Besuch kann bis zu einem 10-tägigen Krankenhausaufenthalt dauern.

Der erste persönliche Besuch beinhaltet ein Screening. Die Teilnehmer werden einer körperlichen Untersuchung unterzogen. Sie werden Bluttests haben. Ihre Haut darf fotografiert werden. Sie beantworten Fragen zu ihrer Lebensqualität.

Die Teilnehmer beginnen mit der Einnahme des Studienmedikaments während ihres Krankenhausaufenthalts. Sie werden die Pillen 8 Monate lang zweimal täglich oral einnehmen. Die Forscher können Gewebeproben von der Kopfhaut, dem Zahnfleisch und der Unterlippe der Teilnehmer entnehmen. Die Teilnehmer können Proben von Urin, Stuhl, Nagelschnipseln und Speichel abgeben. Sie können eine Augenuntersuchung und eine Ultraschalluntersuchung ihres Bauches haben.

Einige Tests können bei späteren persönlichen Besuchen wiederholt werden.

Bei telemedizinischen Besuchen beantworten die Teilnehmer Fragen zu ihrem Befinden. Sie werden das Nachwachsen der Haare beschreiben und Fotos senden. Sie werden gebeten, Blut abnehmen zu lassen und die Ergebnisse an die Forscher zu senden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studienbeschreibung:

Dies ist eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Inhibitors der Janus-assoziierten Kinase (JAK), Ruxolitinib, bei schwerer APECED-assoziierter Alopecia areata (AA). Nach einer 8-wöchigen Beobachtungsphase zur Beurteilung des Ausgangszustands der Erkrankung können geeignete Teilnehmer für bis zu 10 Tage zu einem stationären Besuch zugelassen werden, um mit der zweimal täglichen Einnahme von oralem Ruxolitinib zu beginnen. Die Dosis wird in den Wochen 8 und 16 erhöht, kann aber beibehalten oder reduziert werden, wenn bei dem Teilnehmer bestimmte unerwünschte Ereignisse (AEs) auftreten. Die Gesamtdauer des Ruxolitinib-Regimes beträgt 8 Monate. Bei persönlichen Studienbesuchen werden die Teilnehmer auf UE/Reaktionen überwacht und füllen vom Patienten gemeldete Ergebnismetriken (PRO) aus, um ihre Symptome und ihr allgemeines Wohlbefinden zu verfolgen. Die Teilnehmer werden in den Monaten, in denen kein persönlicher Besuch stattfindet, auch zu Televisiten, zur AE-Bewertung und lokalen Blutabnahmen für Sicherheitslabore.

Familienmitglieder oder Haushaltskontakte der Teilnehmer werden ebenfalls zur Teilnahme an einer Lebensqualitätsbefragung zum Vergleich mit einer entsprechenden Patientenbefragung aufgenommen.

Hauptziel:

Bewertung der Wirksamkeit von Ruxolitinib auf das Nachwachsen der Haare bei Teilnehmern mit APECED-assoziiertem AA.

Sekundäre Ziele:

  1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA.
  2. Bewertung zusätzlicher Wirksamkeitsindikatoren in Bezug auf das Nachwachsen der Haare als Reaktion auf die Behandlung mit Ruxolitinib.
  3. Untersuchung der Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare.
  4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf histologische und immunologische Merkmale der Haut.

Erkundungsziele:

  1. Untersuchung der Wirkung von Ruxolitinib auf die Verbesserung der klinischen Symptome und der damit verbundenen Labor-, histologischen und immunologischen Anomalien in betroffenen Organen und Geweben jenseits der Haut.
  2. Untersuchung der Wirkung von Ruxolitinib auf PROs betroffener Organe und Gewebe jenseits der Haut.
  3. Untersuchung der Wirkung von Ruxolitinib auf die Prävention der Entwicklung neuer APECED-assoziierter Komplikationen während des 32-wöchigen Behandlungszeitraums.
  4. Untersuchung der Wirkungen von Ruxolitinib auf die Verbesserung der immunologischen Anzeige von übermäßigem Interferon (IFN)->=/JAK/STAT-Signalweg im peripheren Blut und in betroffenen Organen und Geweben jenseits der Haut.
  5. Um zu bestimmen, ob die Behandlung mit Ruxolitinib die Zusammensetzung mikrobieller Gemeinschaften an den mukokutanen Barrieren beeinflusst.

Primärer Endpunkt:

Das Ansprechen ist definiert als 30 % Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert im SALT-Score (Severity of Alopecia Tool) nach 32 Wochen.

Sekundäre Endpunkte:

  1. Inzidenz von SUE, UE, die einen Abbruch der Studienmedikation erfordern, und andere UE.
  2. Erreichen einer 30-prozentigen Verbesserung des SALT-Scores (SALT^30) in Woche 16.
  3. Erreichen einer 50-prozentigen Verbesserung des SALT-Scores (SALT^50) in Woche 32.
  4. Erreichen des SALT-Scores
  5. Zeit für die Teilnehmer, den SALT-Score zu erreichen
  6. Zeit für die Teilnehmer, SALT^30 und SALT^50 zu erreichen.
  7. Prozentsatz des Haarwachstums in Woche 32.
  8. Verbesserung des AASIS-Scores (Alopecia Areata Symptom Impact Scale) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  9. Verbesserung des Dermatology Life Quality Index (DLQI)-Score (Erwachsene) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  10. Verbesserung des Children’s Dermatology Life Quality Index (CDLQI)-Scores (Pädiatrie) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  11. Verbesserung des FDLQI-Scores (Familien-Dermatologie-Lebensqualitätsindex) (Familienmitglieder oder Haushaltskontakte) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  12. Verbesserung des 36-Item Short Form Survey (SF-36)-Scores (Erwachsene) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  13. Verbesserung des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-Scores (Pädiatrie) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  14. PRO for Scalp Hair Assessment Score von 0 oder 1 mit einer Verbesserung von >=2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem Score von >=3 zu Studienbeginn in Woche 32.
  15. Verbesserung des AA-Investigator-Global-Assessment (IGA)-Messwerts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  16. Erreichen des Clinician-Reported Outcome (ClinRO)-Maß für Augenbrauen (EB)-Haarausfall 0 oder 1 mit >=2-Punkte-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert (bei Teilnehmern mit ClinRO-Maß für EB-Haarausfall >=2 zum Ausgangswert) in Woche 32.
  17. Erreichen der ClinRO-Messung für Wimpern (EL)-Haarausfall 0 oder 1 mit >=2-Punkte-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert (unter Teilnehmern mit ClinRO-Messung für EL-Haarausfall 2 zu Studienbeginn) in Woche 32.
  18. Änderung der Skindex-16-AA-Symptome, -Emotionen und -Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  19. Veränderung der histologischen und immunologischen Anomalien des Kopfhautgewebes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.

Explorative Endpunkte:

  1. Veränderung der histologischen oder immunologischen Anomalien des Speicheldrüsengewebes gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Sj(SqrRoot)(Delta)gren-S-ähnlichem Syndrom in Woche 32.
  2. Veränderung der histologischen oder immunologischen Anomalien des Mundschleimhautgewebes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
  3. Veränderung der histologischen oder immunologischen Anomalien des Magengewebes gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Gastritis in Woche 32.
  4. Veränderung der histologischen oder immunologischen Anomalien des Zwölffingerdarmgewebes gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit intestinaler Dysfunktion in Woche 32.
  5. Zeit bis zur Entwicklung der nächsten APECED-assoziierten Manifestation(en) über den 32-wöchigen Behandlungszeitraum.
  6. Anzahl der APECED-assoziierten Manifestationen, die sich über den 32-wöchigen Behandlungszeitraum entwickelt haben.
  7. Entwicklung neuer APECED-assoziierter Manifestationen über den 32-wöchigen Behandlungszeitraum.
  8. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Fragebogenergebnissen für das Reizdarmsyndrom (IBS), die Lebensqualität (QOL) und die bakterielle Überwucherung des Dünndarms (SIBO) bei Teilnehmern mit Darmfunktionsstörungen in Woche 32.
  9. Änderung der Speichelflussrate gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Sj(SqrRoot)(Delta)gren-S-ähnlichem Syndrom in Woche 32.
  10. Änderung der erforderlichen Kortikosteroiddosis, des adrenocorticotropen Hormons, der Cortisol-, Elektrolyt- und Reninspiegel gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Nebenniereninsuffizienz in Woche 32.
  11. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Anforderungen an die Schilddrüsenhormon-Ersatzdosis, Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH), freies und Gesamt-Thyroxin, Anti-Thyreoglobulin und Schilddrüsenperoxidase-Antikörper bei Teilnehmern mit Hypothyreose in Woche 32.
  12. Veränderung des Kalziumersatzbedarfs, des intakten Parathormons und des Kalziumspiegels gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Hypoparathyreoidismus.
  13. Veränderung von Insulinbedarf, Hämoglobin A1C (HbA1c), Nüchternglukose, Insulin, C-Peptid, Urinketon und Glukosespiegeln gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Typ-1-Diabetes in Woche 32.
  14. Veränderung der Spiegel von follikelstimulierendem Hormon, Estradiol, Anti-M(SqrRoot)-llerian-Hormon, Gesamt- und freiem Testosteron und Sexualhormon-bindendem Globulin gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Hypogonadismus in Woche 32.
  15. Veränderung der Vitamin-B12- und Intrinsic-Factor-Antikörperspiegel gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit perniziöser Anämie in Woche 32.
  16. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Vitiligo Area Scoring Index (VASI) bei Teilnehmern mit Vitiligo in Woche 32.
  17. Änderung des Ocular Surface Disease Index-Score (OSDI) gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit trockenen Augen in Woche 32.
  18. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Hornhaut-Fluorescein-Färbung (Bewertungsskala), Tränenaufbruchzeit (TBUT, in Sekunden), automatisierte Keratographie-TBUT und Beurteilung des Tränenmeniskus bei Teilnehmern mit Keratokonjunktivitis in Woche 32.
  19. Veränderung gegenüber dem Ausgangsgrad der Bindehautrötung bei Teilnehmern mit Keratokonjunktivitis in Woche 32.
  20. Veränderung der Tränenproduktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch den Schirmer-Test bei Teilnehmern mit Sj(SqrRoot)(Delta)gren-S-ähnlichem Syndrom in Woche 32.
  21. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Häufigkeit und Schweregrad der oralen, vaginalen und/oder Nagel-Candidiasis während der 32-wöchigen Behandlungsdauer.
  22. Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Ultraschall in Woche 32.
  23. Veränderung des Aussehens der Nägel gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit Nageldystrophie in Woche 32.
  24. Verbesserung in ClinRO PRO für das Aussehen der Nägel gegenüber dem Ausgangswert nach 32 Wochen.
  25. Veränderung der zytokin- und gewebespezifischen Autoantikörper gegenüber dem Ausgangswert während des 32-wöchigen Behandlungszeitraums.
  26. Veränderung der Spiegel phosphorylierter STAT-Moleküle in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs) gegenüber dem Ausgangswert während des 32-wöchigen Behandlungszeitraums.
  27. Veränderung der Serumspiegel von IFN-Y, CXCL9, CXCL10 und/oder anderen immunbasierten Biomarkern gegenüber dem Ausgangswert während des 32-wöchigen Behandlungszeitraums.
  28. Veränderung des Transkriptionsprofils in Vollblut- und Gewebebiopsien gegenüber dem Ausgangswert während des 32-wöchigen Behandlungszeitraums.
  29. Veränderung des oralen, vaginalen, Stuhl- und/oder Hautmikrobioms gegenüber dem Ausgangswert während des 32-wöchigen Behandlungszeitraums.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-Mail: ccopr@nih.gov

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Für Teilnehmer mit APECED-assoziiertem AA:

  1. Der Teilnehmer muss in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu verstehen und zu erteilen.
  2. Alter >=12 bis
  3. Patienten mit APECED (genetische oder klinische Diagnose) und schwerer AA (definiert als mit >=50 % Gesamtverlust der Kopfhaut beim Screening gemäß dem SALT-Score).
  4. Dauer des Haarausfalls länger als 6 Monate.
  5. Kein aktueller Hinweis auf Haarwachstum.
  6. Ist na(SqrRoot) ve oder spricht nicht auf andere Behandlungen für AA an.
  7. Keine Behandlung von Alopezie in den letzten 2 Monaten vor Studieneinschluss.
  8. Bereitschaft zur Valaciclovir-Prophylaxe zur Vorbeugung einer Herpes-Virus-Reaktivierung.
  9. Die Impfungen sollten vor Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib gemäß den aktuellen CDC-Impfrichtlinien auf dem neuesten Stand sein.
  10. Beherrschung des schriftlichen Englisch.

  11. Teilnehmerinnen, die schwanger werden oder ihre Partnerin schwängern können, müssen zustimmen, mindestens eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden, wenn sie sexuelle Aktivitäten ausüben, die zu einer Schwangerschaft führen können, beginnend mit dem Screening bis 12 Wochen nach der letzten Dosis. Zu den hochwirksamen Verhütungsmaßnahmen gehören:

    1. Stabile Anwendung kombinierter (östrogen- und gestagenhaltiger) hormoneller Kontrazeption (oral, intravaginal, transdermal) oder ausschließlicher hormoneller Kontrazeption (oral, injizierbar, implantierbar) ab 1 Monat vor dem Screening.
    2. Intrauterinpessar; intrauterines hormonfreisetzendes System.
    3. Zwei Barrieremethoden (z. B. Kondom mit Spermizid, Diaphragma mit Spermizid oder Portiokappe und Spermizid). Interne und externe Kondome dürfen nicht zusammen verwendet werden.
    4. Bilaterale Tubenligatur.

Periodische Abstinenz (kalendarische, symptothermale und Postovulationsmethoden), Entzug (Coitus interruptus), nur Spermizide und die Methode der Laktationsamenorrhoe sind keine akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung.

Für Familienmitglieder oder Haushaltskontakte:

  1. Alter >=18 Jahre.
  2. Wohnt beim Teilnehmer.
  3. Beherrschung des schriftlichen Englisch.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Für Teilnehmer mit APECED-assoziiertem AA:

  1. Bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegenüber Ruxolitinib oder anderen JAK-Inhibitoren.
  2. Vorgeschichte oder aktive Hauterkrankung auf der Kopfhaut außer AA, wie Psoriasis oder seborrhoische Dermatitis.
  3. Die Diagnose von AA ist fraglich oder das Muster des Haarausfalls ist so, dass die Quantifizierung des Haarausfalls und die Beurteilung des Nachwachsens schwierig sind, z. B. bei Patienten mit androgener Alopezie.
  4. Innerhalb der letzten 2 Monate mit intraläsionalen Steroiden, systemischen Steroiden, Anthralin, Quadratsäure, Diphenylcyclopropenon, Tacrolimus, Minoxidil oder anderen Medikamenten behandelt, die nach Meinung des Prüfarztes das Nachwachsen der Haare beeinflussen können.
  5. Aktuelle oder kürzliche Verwendung eines Prüfpräparats (innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening).
  6. Geplante Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat im Verlauf dieser Studie.
  7. Verwendung von systemischen immunsuppressiven oder immunmodulierenden Mitteln innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, außer systemischen Steroiden 10 mg Prednison-Äquivalent pro Tag.
  8. Aktuelle Anwendung von systemischen Steroiden mit einer Tagesdosis von > 10 mg Prednison-Äquivalent aus irgendeinem Grund oder Steroid-Burst für > 3 Tage innerhalb von 1 Monat nach dem Screening.
  9. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.

  10. Vorhandensein einer oder mehrerer der folgenden klinisch signifikanten Laboranomalien:

    1. Serum-ALT>=3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN).
    2. Serum-Gesamtbilirubin >=2 mal ULN.
    3. ANC
    4. Hämoglobin
    5. Thrombozytenzahl
    6. Serumkreatinin >=2 mal ULN.
  11. Geplanter oder erwarteter größerer chirurgischer Eingriff während der Studie.
  12. Plant, alle Lebendimpfstoffe innerhalb von 1 Monat nach der erwarteten ersten Dosis von Ruxolitinib zu erhalten.
  13. Bekannte oder vermutete Immunschwächekrankheit neben APECED.

  14. Vorgeschichte unbehandelter invasiver opportunistischer Infektionen (z. B. Tuberkulose, nicht-tuberkulöse mykobakterielle Infektionen, Histoplasmose, Listeriose, Kokzidioidomykose, Pneumocystis-Pneumonie, Aspergillose) trotz Abklingen der Infektion oder anderweitig wiederkehrender Infektionen

    anormale Häufigkeit oder verlängerte Infektionen, die nach Einschätzung des Prüfarztes auf einen geschwächten Zustand des Immunsystems hindeuten.

  15. Unbehandelte latente Tuberkulose-Infektion.
  16. Infektion mit HIV.
  17. Unbehandelte Infektion mit Hepatitis B oder C.
  18. Vorgeschichte einer schweren bakteriellen Infektion innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening, sofern nicht mit Antibiotika behandelt und behoben, oder einer chronischen bakteriellen Infektion (z. B. chronische Pyelonephritis, Osteomyelitis).
  19. Vorgeschichte von nicht provozierter TVT, LE, arterieller Thrombose oder anderen thrombotischen Ereignissen.
  20. Geschichte von Schlaganfall, Herzinfarkt oder Herzinsuffizienz.
  21. Vorgeschichte einer Herpes-Zoster- oder Cytomegalovirus-Infektion, die innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening abgeklungen ist.
  22. Vorgeschichte von Basalzellkarzinom, lokalisiertem Plattenepithelkarzinom der Haut oder In-situ-Karzinom des Gebärmutterhalses, es sei denn, der Teilnehmer befindet sich in Remission und die kurative Therapie wurde mindestens 12 Monate vor dem Screening abgeschlossen.
  23. Vorgeschichte anderer bösartiger Erkrankungen, es sei denn, der Teilnehmer befindet sich in Remission und die kurative Therapie wurde mindestens 5 Jahre vor dem Screening abgeschlossen.
  24. Geplante oder erwartete Verwendung verbotener Medikamente und Verfahren während der Studie.
  25. Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit.
  26. Frühere oder aktuelle medizinische Probleme oder Befunde aus körperlicher Untersuchung, EKG oder Labortests, die oben nicht aufgeführt sind und die nach Ansicht des Prüfarztes zusätzliche Risiken für die Teilnahme an der Studie darstellen können, können die Fähigkeit des Teilnehmers zur Einhaltung beeinträchtigen mit Studienanforderungen oder die die Qualität oder Interpretation der aus der Studie gewonnenen Daten beeinträchtigen können.

Für Familienmitglieder oder Haushaltskontakte gibt es keine Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ruxolitinib/APECED-AA-Patienten
Alle Teilnehmer, die IP über dieses Protokoll erhalten (APECED-AA-Patienten), erhalten Ruxolitinib.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (Jakafi) ist von der FDA für die Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko bei Erwachsenen, Polycythaemia vera bei Erwachsenen, die unzureichend auf Hydroxyharnstoff angesprochen haben oder Hydroxyharnstoff nicht vertragen, und akuter und chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung bei Erwachsenen zugelassen erwachsene und pädiatrische Patienten (im Alter von 12 Jahren).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Ansprechen ist definiert als 30 % Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert im SALT-Score (Severity of Alopecia Tool) nach 32 Wochen.
Zeitfenster: 32 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit von Ruxolitinib auf das Nachwachsen der Haare bei Teilnehmern mit APECED-assoziiertem AA
32 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
16. Erreichen der ClinRO-Messung für EB-Haarausfall 0 oder 1 mit einer Verbesserung von = 2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert (unter Teilnehmern mit ClinRO-Messung für EB-Haarausfall = 2 zu Studienbeginn) in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Eigenschaften der Haut.
Woche 32
Verbesserung der AA-IGA-Messung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Eigenschaften der Haut.
Woche 32
Verbesserung des DLQI-Scores (Erwachsene) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Verbesserung des AASIS-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Prozentsatz des Haarwachstums in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Zeit für die Teilnehmer, SALT30 und SALT50 zu erreichen.
Zeitfenster: Variable
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Variable
Erreichen von SALT50 in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Erreichen von SALT30 in Woche 16.
Zeitfenster: Woche 16
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 16
Veränderung der histologischen und immunologischen Anomalien des Kopfhautgewebes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Änderung der Skindex-16-AA-Symptome, -Emotionen und -Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Erreichen der ClinRO-Messung für EL-Haarausfall 0 oder 1 mit einer Verbesserung von = 2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert (unter Teilnehmern mit ClinRO-Messung für EL-Haarausfall = 2 zu Studienbeginn) in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
PRO for Scalp Hair Assessment Score von 0 oder 1 mit einer Verbesserung von =2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert unter den Teilnehmern mit einem Score von =3 zum Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Verbesserung des PedsQL-Scores (Pädiatrie) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Verbesserung des SF-36-Scores (Erwachsene) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Verbesserung des FDLQI-Scores (Familienmitglieder oder Haushaltskontakte) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Verbesserung des CDLQI-Scores (Pädiatrie) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 32.
Zeitfenster: Woche 32
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Woche 32
Inzidenz von SUE, UE, die einen Abbruch der Studienmedikation erfordern, und andere UE.
Zeitfenster: Ende des Studiums
1. Bewertung der Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit APECED-assoziiertem AA 3. Untersuchen Sie die Wirkung von Ruxolitinib auf PROs im Zusammenhang mit dem Nachwachsen der Haare. 4. Bewertung der Wirkung von Ruxolitinib auf die histologischen und immunologischen Merkmale der Haut.
Ende des Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michail S Lionakis, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. November 2025

Zuletzt verifiziert

26. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10000861
  • 000861-I

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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