Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer effektiviteten og sikkerheten til Ruxolitinib på gjenvekst av hår hos pasienter med autoimmun polyendokrinopati Candidiasis ektodermal dystrofi (APECED)-assosiert Alopecia Areata

18. juni 2026 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

En fase 2 åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ruxolitinib på gjenvekst av hår hos pasienter med autoimmun polyendokrinopati Candidiasis ektodermal dystrofi (APECED)-assosiert Alopecia Areata

Bakgrunn:

Autoimmun polyendokrinopati candidiasis ektodermal dystrofi (APECED) er et problem i immunsystemet. Hos personer med APECED gjør immunsystemet en feil og angriper kroppen. Noen personer med APECED har en type hårtap som kalles alopecia areata (AA). Ingen legemidler er godkjent for å behandle AA.

Objektiv:

For å se om et studiemedikament (ruxolitinib) kan hjelpe gjenvekst av hår hos personer med APECED-assosiert AA og om det kan forbedre andre symptomer forårsaket av immunsystemets angrep på kroppen.

Kvalifisering:

Personer i alderen 12 til 65 år med APECED og alvorlig AA.

Design:

Deltakerne vil være med i denne studien i opptil 10 måneder. De vil ha 5 personlige besøk og 6 TV-besøk, hver med ca. 4 ukers mellomrom. Ett personlig besøk kan være opptil 10 dagers opphold på sykehuset.

Det første personlige besøket vil inkludere screening. Deltakerne vil ha en fysisk undersøkelse. De skal ta blodprøver. Det kan tas bilder av huden deres. De vil svare på spørsmål om livskvaliteten deres.

Deltakerne vil begynne å ta studiemedisinen under sykehusoppholdet. De vil ta pillene gjennom munnen to ganger om dagen i 8 måneder. Forskere kan ta vevsprøver fra deltakernes hodebunn, tannkjøtt og underleppe. Deltakerne kan gi prøver av urin, avføring, negleklipp og spytt. De kan ha en øyeundersøkelse og en ultralydundersøkelse av magen.

Noen tester kan gjentas ved påfølgende personlige besøk.

Ved telehelsebesøk vil deltakerne svare på spørsmål om hvordan de har det. De vil beskrive og sende bilder av gjenvekst av hår. De vil bli bedt om å få tatt blodprøve og resultatene sendt til forskerne.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette er en fase 2 åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Janus-assosiert kinase (JAK)-hemmer, ruxolitinib, ved alvorlig APECED-assosiert alopecia areata (AA). Etter en observasjonsperiode på 8 dager for å vurdere sykdomstilstanden i utgangspunktet, kan kvalifiserte deltakere bli innlagt i opptil 10 dager for et innleggelsesbesøk for å begynne å få to ganger daglig dosering av oral ruxolitinib. Dosen vil økes ved uke 8 og 16, men kan opprettholdes eller reduseres dersom deltakeren opplever visse bivirkninger (AE). Den totale varigheten av ruxolitinib-kuren er 8 måneder. Ved personlige studiebesøk vil deltakerne bli overvåket for AE/reaksjoner og vil fullføre pasientrapporterte utfall (PRO)-beregninger for å spore deres symptomer og generell velvære. Deltakerne vil også ha TV-besøk i de månedene det ikke er personlig besøk, for AE-vurdering og lokale blodprøver for sikkerhetslaboratorier.

Familiemedlemmer eller husholdningskontakter til deltakere vil også bli registrert for å gjennomføre en livskvalitetsundersøkelse, for sammenligning med en tilsvarende pasientundersøkelse.

Hovedmål:

For å evaluere effekten av ruxolitinib på gjenvekst av hår hos deltakere med APECED-assosiert AA.

Sekundære mål:

  1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA.
  2. For å vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som svar på ruxolitinib-behandling.
  3. For å undersøke effekten av ruxolitinib på PRO-er relatert til gjenvekst av hår.
  4. For å evaluere effekten av ruxolitinib på histologiske og immunologiske egenskaper i huden.

Utforskende mål:

  1. For å undersøke effekten av ruxolitinib på å forbedre kliniske symptomer og tilhørende laboratorie-, histologiske og immunologiske abnormiteter i berørte organer og vev utenfor huden.
  2. For å undersøke effekten av ruxolitinib på PRO-er av berørte organer og vev utenfor huden.
  3. For å undersøke effekten av ruxolitinib på forebygging av utvikling av nye APECED-assosierte komplikasjoner i løpet av den 32 uker lange behandlingsperioden.
  4. For å undersøke effekten av ruxolitinib på forbedring av immunologiske avlesninger av overdreven interferon (IFN)->=/JAK/STAT-signalering i perifert blod og berørte organer og vev utenfor huden.
  5. For å bestemme om ruxolitinib-behandling påvirker sammensetningen av mikrobielle samfunn ved de mukokutane barrierene.

Primært endepunkt:

Respons definert som en 30 % forbedring fra baseline i Alopecia Tool (SALT) poengsum etter 32 uker.

Sekundære endepunkter:

  1. Forekomst av SAEs, AEer som krever seponering av studiemedikamenter og andre AE.
  2. Oppnåelse av 30 % forbedring av SALT-poengsum (SALT^30) ved uke 16.
  3. Oppnåelse av 50 % forbedring av SALT-poengsum (SALT^50) ved uke 32.
  4. Oppnåelse av SALT-poengsum
  5. På tide for deltakerne å oppnå SALT-poengsum
  6. På tide for deltakerne å oppnå SALT^30 og SALT^50.
  7. Andel hårvekst i uke 32.
  8. Forbedring av Alopecia Areata Symptom Impact Scale (AASIS)-score fra baseline ved uke 32.
  9. Forbedring av Dermatology Life Quality Index (DLQI) poengsum (voksne) fra baseline ved uke 32.
  10. Forbedring av Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI) poengsum (pediatri) fra baseline ved uke 32.
  11. Forbedring av Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI) poengsum (familiemedlemmer eller husholdningskontakter) fra baseline ved uke 32.
  12. Forbedring av 36-Item Short Form Survey (SF-36) poengsum (voksne) fra baseline ved uke 32.
  13. Forbedring av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-poengsum (pediatri) fra baseline ved uke 32.
  14. PRO for Scalp Hair Assessment-score på 0 eller 1 med en >=2-poengs forbedring fra baseline blant deltakere med en score på >=3 ved baseline ved uke 32.
  15. Forbedring av AA investigator global assessment (IGA)-mål fra baseline ved uke 32.
  16. Oppnåelse av klinikerrapportert resultatmål (ClinRO) for hårtap på øyenbryn (EB) 0 eller 1 med >=2-punkts forbedring fra baseline (blant deltakere med ClinRO-mål for EB-hårtap >=2 ved baseline) ved uke 32.
  17. Oppnåelse av ClinRO-mål for hårtap på øyenvipper (EL) 0 eller 1 med >=2-punkts forbedring fra baseline (blant deltakere med ClinRO-mål for EL-hårtap 2 ved baseline) ved uke 32.
  18. Endring fra baseline i Skindex-16 AA-symptomer, følelser og fungerende domenepoeng ved uke 32.
  19. Endring fra baseline i histologiske og immunologiske abnormiteter i hodebunnsvev ved uke 32.

Utforskende endepunkter:

  1. Endring fra baseline i histologiske eller immunologiske abnormiteter i spyttkjertelvev hos deltakere med Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-lignende syndrom ved uke 32.
  2. Endring fra baseline i histologiske eller immunologiske abnormiteter i munnslimhinnevev ved uke 32.
  3. Endring fra baseline i histologiske eller immunologiske abnormiteter i magevev hos deltakere med gastritt ved uke 32.
  4. Endring fra baseline i histologiske eller immunologiske abnormiteter i duodenalt vev hos deltakere med tarmdysfunksjon ved uke 32.
  5. Tid til utvikling av neste APECED-assosierte manifestasjon(er) i løpet av den 32-ukers behandlingsperioden.
  6. Antall APECED-assosierte manifestasjoner utviklet over den 32 uker lange behandlingsperioden.
  7. Utvikling av nye APECED-assosierte manifestasjoner i løpet av den 32 uker lange behandlingsperioden.
  8. Endring fra baseline i irritabel tarmsyndrom (IBS) livskvalitet (QOL) og tynntarmsbakteriell overvekst (SIBO) spørreskjemascore hos deltakere med intestinal dysfunksjon ved uke 32.
  9. Endring fra baseline i spyttstrømningshastighet hos deltakere med Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-lignende syndrom ved uke 32.
  10. Endring fra baseline i kortikosteroiddosekrav, adrenokortikotropt hormon, kortisol, elektrolytt og reninnivåer hos deltakere med binyrebarksvikt ved uke 32.
  11. Endring fra baseline i krav til erstatningsdose for skjoldbruskkjertelhormon, tyreoideastimulerende hormon (TSH), fritt og totalt tyroksin, anti-tyreoglobulin og tyreoideaperoksidase-antistoff hos deltakere med hypotyreose ved uke 32.
  12. Endring fra baseline i krav til kalsiumerstatning, intakt paratyreoideahormon og kalsiumnivåer hos deltakere med hypoparathyroidisme.
  13. Endring fra baseline i insulinbehov, hemoglobin A1C (HbA1c), fastende glukose, insulin, c-peptid, urinketon og glukosenivåer hos deltakere med type 1 diabetes ved uke 32.
  14. Endring fra baseline i nivåer av follikkelstimulerende hormon, østradiol, Anti-M(SqrRoot) llerisk hormon, totalt og fritt testosteron, og kjønnshormonbindende globulin hos deltakere med hypogonadisme ved uke 32.
  15. Endring fra baseline i vitamin B12 og intrinsic factor antistoffnivåer hos deltakere med pernisiøs anemi ved uke 32.
  16. Endring fra baseline i Vitiligo Area Scoring Index (VASI) hos deltakere med vitiligo i uke 32.
  17. Endring fra baseline i Ocular Surface Disease Index score (OSDI) hos deltakere med tørre øyne ved uke 32.
  18. Endring fra baseline-mål hornhinnefluoresceinfarging (graderingsskala), tårebruddstid (TBUT, i sekunder), automatisert keratografi TBUT og vurdering av tåremenisk hos deltakere med keratokonjunktivitt ved uke 32.
  19. Endring fra grunnlinjegrad av konjunktival rødhet hos deltakere med keratokonjunktivitt ved uke 32.
  20. Endring fra baseline i tåreproduksjon vurdert ved Schirmers test hos deltakere med Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-lignende syndrom ved uke 32.
  21. Endring fra baseline i frekvens og alvorlighetsgrad for oral, vaginal og/eller neglekandidiasis i løpet av den 32 uker lange behandlingsperioden.
  22. Endring fra baseline i miltvolum målt ved ultralyd ved uke 32.
  23. Endring fra baseline i negleutseende hos deltakere med negledystrofi i uke 32.
  24. Forbedring i ClinRO PRO for negleutseende fra baseline ved 32 uker.
  25. Endring fra baseline i cytokin- og vevsspesifikke autoantistoffer i løpet av den 32 uker lange behandlingsperioden.
  26. Endring fra baseline av nivåer av fosforylerte STAT-molekyler i perifere mononukleære blodceller (PBMC) i løpet av den 32-ukers behandlingsperioden.
  27. Endring fra baseline i serumnivåer av IFN-Y, CXCL9, CXCL10 og/eller andre immunbaserte biomarkører i løpet av den 32-ukers behandlingsperioden.
  28. Endring fra baseline i transkripsjonsprofil i helblods- og vevsbiopsier i løpet av den 32 uker lange behandlingsperioden.
  29. Endring fra baseline i det orale, vaginale, avførings- og/eller hudmikrobiomet i løpet av den 32 uker lange behandlingsperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ta kontakt med:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-post: ccopr@nih.gov

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

For deltakere med APECED-assosiert AA:

  1. Deltaker må kunne forstå og gi informert samtykke.
  2. Alder >=12 til
  3. Pasienter med APECED (genetisk eller klinisk diagnose) og alvorlig AA (definert som å ha >=50 % totalt hodebunnstap ved screening i henhold til SALT-skåren).
  4. Varighet av hårtap mer enn 6 måneder.
  5. Ingen nåværende bevis på gjenvekst av hår.
  6. Er na(SqrRoot) ve eller reagerer ikke på andre behandlinger for AA.
  7. Ingen behandling for alopecia de siste 2 månedene før studieregistrering.
  8. Vilje til å bruke valacyclovir profylakse for forebygging av herpes viral reaktivering.
  9. Vaksinasjoner bør være oppdatert i samsvar med gjeldende retningslinjer for CDC-immunisering før oppstart av ruxolitinib.
  10. Beherske skriftlig engelsk.

  11. Deltakere som kan bli gravide eller impregnere sin partner må godta å bruke minst én svært effektiv prevensjonsmetode når de deltar i seksuelle aktiviteter som kan resultere i graviditet, med start ved screening til 12 uker etter siste dose. Svært effektive prevensjonstiltak inkluderer:

    1. Stabil bruk av kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon (oral, intravaginal, transdermal) eller kun gestagen hormonell prevensjon (oral, injiserbar, implanterbar) med start 1 måned før screening.
    2. Intrauterin enhet; intrauterint hormonfrigjørende system.
    3. To barrieremetoder (f.eks. kondom med spermicid, diafragma med spermicid, eller cervical cap og spermicid). Innvendige og eksterne kondomer kan ikke brukes sammen.
    4. Bilateral tubal ligering.

Periodisk avholdenhet (kalender-, symptomtermiske og post-ovulationsmetoder), abstinenser (coitus interruptus), kun sæddrepende midler og amenamenoré-metoden er ikke akseptable prevensjonsmetoder.

For familiemedlemmer eller husholdningskontakter:

  1. Alder >=18 år.
  2. Bor sammen med deltakeren.
  3. Beherske skriftlig engelsk.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

For deltakere med APECED-assosiert AA:

  1. Kjent historie med overfølsomhet overfor ruxolitinib eller andre JAK-hemmere.
  2. Anamnese med eller aktiv hudsykdom i hodebunnen annet enn AA, slik som psoriasis eller seboreisk dermatitt.
  3. Diagnose av AA er i tvil eller mønsteret av hårtap er slik at kvantifisering av hårtap og vurdering av gjenvekst er vanskelig, f.eks. pasienter med androgen alopecia.
  4. Behandlet i løpet av de siste 2 månedene med intralesjonelle steroider, systemiske steroider, antralin, squarinsyre, difenylcyklopropenon, takrolimus, minoxidil eller andre medisiner som etter utforskerens mening kan påvirke hårveksten.
  5. Nåværende eller nylig bruk av ethvert forsøkslegemiddel (innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening).
  6. Planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesmiddel i løpet av denne studien.
  7. Bruk av systemiske immunsuppressive eller immunmodulerende midler innen 3 måneder før screening, unntatt systemiske steroider 10 mg prednisonekvivalent per dag.
  8. Gjeldende bruk av systemiske steroider med daglig dose >10 mg prednisonekvivalent uansett årsak eller steroid eksploderte i >3 dager innen 1 måned etter screening.
  9. Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk innen 6 måneder før screening.

  10. Tilstedeværelse av en eller flere av følgende klinisk signifikante laboratorieavvik:

    1. Serum ALT>=3 ganger øvre normalgrense (ULN).
    2. Totalt serumbilirubin >=2 ganger ULN.
    3. ANC
    4. Hemoglobin
    5. Antall blodplater
    6. Serumkreatinin >=2 ganger ULN.
  11. Planlagt eller forventet større kirurgisk prosedyre under studien.
  12. Planlegger å motta levende vaksiner innen 1 måned etter forventet første dose ruxolitinib.
  13. Kjent eller mistenkt immunsviktforstyrrelse i tillegg til APECED.

  14. Anamnese med ubehandlede invasive opportunistiske infeksjoner (f.eks. tuberkulose, ikke-tuberkuløse mykobakterielle infeksjoner, histoplasmose, listeriose, coccidioidomycosis, pneumocystis pneumoni, aspergillose) til tross for infeksjonsoppløsning eller på annen måte tilbakevendende infeksjoner av

    unormal frekvens eller langvarige infeksjoner som tyder på en immunkompromittert status som bedømt av etterforskeren.

  15. Ubehandlet latent tuberkuloseinfeksjon.
  16. Infeksjon med HIV.
  17. Ubehandlet infeksjon med hepatitt B eller C.
  18. Anamnese med alvorlig bakteriell infeksjon i løpet av de siste 3 månedene før screening, med mindre den er behandlet og løst med antibiotika, eller en hvilken som helst kronisk bakteriell infeksjon (f.eks. kronisk pyelonefritt, osteomyelitt).
  19. Anamnese med uprovosert DVT, PE, arteriell trombose eller andre trombotiske hendelser.
  20. Historie med hjerneslag, hjerteinfarkt eller hjertesvikt.
  21. Anamnese med herpes zoster eller cytomegalovirusinfeksjon som forsvant innen 2 måneder før screening.
  22. Anamnese med basalcellekarsinom, lokalisert plateepitelkarsinom i huden eller in situ karsinom i livmorhalsen, med mindre deltakeren er i remisjon og kurativ behandling ble fullført minst 12 måneder før screening.
  23. Anamnese med andre maligniteter, med mindre deltakeren er i remisjon og kurativ terapi ble fullført minst 5 år før screening.
  24. Planlagt eller forventet bruk av forbudte medisiner og prosedyrer under studien.
  25. Nåværende graviditet eller amming.
  26. Tidligere eller nåværende medisinske problemer eller funn fra fysisk undersøkelse, EKG eller laboratorietesting som ikke er oppført ovenfor, som etter etterforskerens mening kan utgjøre ytterligere risiko ved deltakelse i studien, kan forstyrre deltakerens evne til å overholde med studiekrav eller som kan påvirke kvaliteten eller tolkningen av dataene innhentet fra studien.

Det er ingen eksklusjonskriterier for familiemedlemmer eller husholdningskontakter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ruxolitinib/APECED-AA-pasienter
Alle deltakere som mottar IP gjennom denne protokollen (APECED-AA-pasienter) vil motta ruxolitinib.
Legemiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (Jakafi) er godkjent av FDA for behandling av middels eller høyrisiko myelofibrose hos voksne, polycytemi vera hos voksne som har hatt en utilstrekkelig respons på eller er intolerante overfor hydroksyurea, og akutt og kronisk graft-versus-host sykdom i voksne og pediatriske pasienter (alder =12 år).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Respons definert som en 30 % forbedring fra baseline i Alopecia Tool (SALT) poengsum etter 32 uker.
Tidsramme: 32 uker
For å evaluere effekten av ruxolitinib på gjenvekst av hår hos deltakere med APECED-assosiert AA
32 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
16. Oppnåelse av ClinRO-mål for EB-hårtap 0 eller 1 med =2-punkts forbedring fra baseline (blant deltakere med ClinRO-mål for EB-hårtap =2 ved baseline) ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av AA-IGA-mål fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av DLQI-score (voksne) fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av AASIS-score fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Prosentandel av gjenvekst av hår ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
På tide for deltakerne å oppnå SALT30 og SALT50.
Tidsramme: Variabel
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Variabel
Oppnåelse av SALT50 i uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Oppnåelse av SALT30 i uke 16.
Tidsramme: Uke 16
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 16
Endring fra baseline i histologiske og immunologiske abnormiteter i hodebunnsvev ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Endring fra baseline i Skindex-16 AA-symptomer, følelser og fungerende domenepoeng ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Oppnåelse av ClinRO-mål for EL-hårtap 0 eller 1 med =2-poengs forbedring fra baseline (blant deltakere med ClinRO-mål for EL-hårtap =2 ved baseline) ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
PRO for Scalp Hair Assessment-score på 0 eller 1 med en =2-poengs forbedring fra baseline blant deltakere med en score på =3 ved baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av PedsQL-score (pediatri) fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av SF-36-poengsum (voksne) fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av FDLQI-score (familiemedlemmer eller husholdningskontakter) fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forbedring av CDLQI-score (pediatri) fra baseline ved uke 32.
Tidsramme: Uke 32
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Uke 32
Forekomst av SAEs, AEer som krever seponering av studiemedikamenter og andre AE.
Tidsramme: Slutt på studiet
1. For å evaluere sikkerheten til ruxolitinib hos pasienter med APECED-assosiert AA 2. Vurdere ytterligere mål for effekt relatert til hårvekst som respons på ruxolitinib-behandling. 3. Undersøk effekten av ruxolitinib på PRO relatert til gjenvekst av hår. 4. Evaluer effekten av ruxolitinib på de histologiske og immunologiske egenskapene til huden.
Slutt på studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michail S Lionakis, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2026

Sist bekreftet

17. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10000861
  • 000861-I

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere