Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ruxolitinib på håråterväxt hos patienter med autoimmun polyendokrinopati Candidiasis ektodermal dystrofi (APECED)-associerad alopecia areata

18 juni 2026 uppdaterad av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

En öppen fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ruxolitinib på håråterväxt hos patienter med autoimmun polyendokrinopati Candidiasis ektodermal dystrofi (APECED)-associerad alopecia areata

Bakgrund:

Autoimmun polyendokrinopati candidiasis ektodermal dystrofi (APECED) är ett problem i immunsystemet. Hos personer med APECED gör immunförsvaret ett misstag och angriper kroppen. Vissa personer med APECED har en typ av håravfall som kallas alopecia areata (AA). Inga läkemedel är godkända för att behandla AA.

Mål:

För att se om ett studieläkemedel (ruxolitinib) kan hjälpa håråterväxten hos personer med APECED-associerad AA och om det kan förbättra andra symtom som orsakas av immunsystemets attack mot kroppen.

Behörighet:

Personer i åldern 12 till 65 år med APECED och svår AA.

Design:

Deltagarna kommer att vara med i denna studie i upp till 10 månader. De kommer att ha 5 personliga besök och 6 tv-besök, var och en med cirka 4 veckors mellanrum. Ett personligt besök kan vara upp till en 10-dagars vistelse på sjukhuset.

Det första personliga besöket kommer att omfatta screening. Deltagarna kommer att ha en fysisk undersökning. De ska ta blodprov. Fotografier kan tas av deras hud. De kommer att svara på frågor om sin livskvalitet.

Deltagarna kommer att börja ta studieläkemedlet under sin sjukhusvistelse. De kommer att ta pillren genom munnen två gånger om dagen i 8 månader. Forskare kan ta vävnadsprover från deltagarnas hårbotten, tandkött och underläpp. Deltagarna kan ge prover på urin, avföring, nagelklipp och saliv. De kan ha en synundersökning och en ultraljudsundersökning av buken.

Vissa tester kan upprepas vid efterföljande personliga besök.

Vid telehälsobesök kommer deltagarna att svara på frågor om hur de mår. De kommer att beskriva och skicka bilder av håråterväxt. De kommer att bli ombedda att ta blodprov och resultaten skickas till forskarna.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiebeskrivning:

Detta är en öppen fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av den Janus-associerade kinashämmaren (JAK) ruxolitinib vid svår APECED-associerad alopecia areata (AA). Efter en observationsperiod på 8 veckor för att bedöma sjukdomstillståndet vid baslinjen, kan kvalificerade deltagare läggas in i upp till 10 dagar för ett slutenvårdsbesök för att börja få två gånger dagligen doser av oral ruxolitinib. Dosen kommer att ökas vid vecka 8 och 16, men kan bibehållas eller minskas om deltagaren upplever vissa biverkningar (AE). Den totala varaktigheten av ruxolitinib-kuren är 8 månader. Vid personliga studiebesök kommer deltagarna att övervakas för biverkningar/reaktioner och kommer att fylla i mätvärden för patientrapporterade resultat (PRO) för att spåra deras symtom och allmänna välbefinnande. Deltagarna kommer också att ha tv-besök under de månader då det inte finns något personligt besök, för AE-bedömning och lokala blodprover för säkerhetslaboratorier.

Familjemedlemmar eller hushållskontakter till deltagare kommer också att registreras för att fylla i en livskvalitetsundersökning, för jämförelse med en motsvarande patientundersökning.

Huvudmål:

För att utvärdera effekten av ruxolitinib på håråterväxt hos deltagare med APECED-associerad AA.

Sekundära mål:

  1. För att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA.
  2. Att bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling.
  3. För att undersöka effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt.
  4. För att utvärdera effekten av ruxolitinib på histologiska och immunologiska egenskaper hos huden.

Undersökande mål:

  1. För att undersöka effekten av ruxolitinib på att förbättra kliniska symtom och associerade laboratorie-, histologiska och immunologiska abnormiteter i angripna organ och vävnader utanför huden.
  2. För att undersöka effekten av ruxolitinib på PRO av påverkade organ och vävnader bortom huden.
  3. För att undersöka effekten av ruxolitinib på förebyggande av utveckling av nya APECED-associerade komplikationer under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  4. Att undersöka effekterna av ruxolitinib på förbättrande immunologiska avläsningar av överdriven interferon (IFN)- >=/JAK/STAT-signalering i perifert blod och påverkade organ och vävnader utanför huden.
  5. För att avgöra om behandling med ruxolitinib påverkar sammansättningen av mikrobiella samhällen vid de mukokutana barriärerna.

Primär slutpunkt:

Svar definierat som en 30 % förbättring från baslinjen i Alopecia Tool-poängen (SALT) efter 32 veckor.

Sekundära slutpunkter:

  1. Förekomst av SAE, biverkningar som kräver avbrytande av studieläkemedlet och andra biverkningar.
  2. Uppnående av 30 % förbättring av SALT-poäng (SALT^30) vid vecka 16.
  3. Uppnående av 50 % förbättring av SALT-poäng (SALT^50) vid vecka 32.
  4. Uppnående av SALT-poäng
  5. Dags för deltagarna att uppnå SALT-poäng
  6. Dags för deltagarna att uppnå SALT^30 och SALT^50.
  7. Andel håråterväxt vid vecka 32.
  8. Förbättring av Alopecia Areata Symptom Impact Scale (AASIS) poäng från baslinjen vid vecka 32.
  9. Förbättring av Dermatology Life Quality Index (DLQI) poäng (vuxna) från baslinjen vid vecka 32.
  10. Förbättring av Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI) poäng (pediatrik) från baslinjen vid vecka 32.
  11. Förbättring av Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI) poäng (familjemedlemmar eller hushållskontakter) från baslinjen vid vecka 32.
  12. Förbättring av 36-objekt kortformsundersökning (SF-36) poäng (vuxna) från baslinjen vid vecka 32.
  13. Förbättring av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) poäng (pediatrik) från baslinjen vid vecka 32.
  14. PRO för Scalp Hair Assessment-poäng på 0 eller 1 med en >=2-poängs förbättring från baslinjen bland deltagare med en poäng på >=3 vid baslinjen vid vecka 32.
  15. Förbättring av AA-utredarens globala bedömning (IGA)-mått från baslinjen vid vecka 32.
  16. Uppnående av klinikerrapporterat utfallsmått (ClinRO) för håravfall på ögonbryn (EB) 0 eller 1 med >=2-punktsförbättring från baslinjen (bland deltagare med ClinRO-mått för EB-håravfall >=2 vid baslinjen) vid vecka 32.
  17. Uppnående av ClinRO-mått för håravfall från ögonfransar (EL) 0 eller 1 med >=2-punktsförbättring från baslinjen (bland deltagare med ClinRO-mått för EL-håravfall 2 vid baslinjen) vid vecka 32.
  18. Förändring från baslinjen i Skindex-16 AA-symtom, känslor och fungerande domänpoäng vid vecka 32.
  19. Förändring från baslinjen i histologiska och immunologiska abnormiteter i hårbottens vävnad vid vecka 32.

Undersökande slutpunkter:

  1. Förändring från baslinjen i histologiska eller immunologiska abnormiteter i spottkörtelvävnad hos deltagare med Sj(SqrRoot)(Delta)grens s-liknande syndrom vid vecka 32.
  2. Förändring från baslinjen i histologiska eller immunologiska avvikelser i munslemhinnan vid vecka 32.
  3. Förändring från baslinjen i histologiska eller immunologiska avvikelser i magvävnad hos deltagare med gastrit vid vecka 32.
  4. Förändring från baslinjen i histologiska eller immunologiska abnormiteter i duodenal vävnad hos deltagare med intestinal dysfunktion vid vecka 32.
  5. Tid till utveckling av nästa APECED-associerade manifestation(er) under den 32-veckors behandlingsperioden.
  6. Antal APECED-associerade manifestationer utvecklade under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  7. Utveckling av nya APECED-associerade manifestationer under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  8. Förändring från baslinjen i frågeformulärsresultaten för irritabel tarm (IBS) livskvalitet (QOL) och tunntarmsbakteriell överväxt (SIBO) hos deltagare med intestinal dysfunktion vid vecka 32.
  9. Förändring från baslinjen i salivflödeshastighet hos deltagare med Sj(SqrRoot)(Delta)gren s-liknande syndrom vid vecka 32.
  10. Förändring från baslinjen i doskraven för kortikosteroider, adrenokortikotropiskt hormon, kortisol, elektrolyt och reninnivåer hos deltagare med binjurebarksvikt vid vecka 32.
  11. Ändring från baslinjen i krav på ersättningsdos för sköldkörtelhormon, sköldkörtelstimulerande hormon (TSH), fritt och totalt tyroxin, anti-tyroglobulin och sköldkörtelperoxidasantikropp hos deltagare med hypotyreos vid vecka 32.
  12. Förändring från baslinjen i krav på kalciumersättning, intakt bisköldkörtelhormon och kalciumnivåer hos deltagare med hypoparatyreos.
  13. Förändring från baslinjen i insulinbehov, hemoglobin A1C (HbA1c), fasteglukos, insulin, c-peptid, urinketon och glukosnivåer hos deltagare med typ 1-diabetes vid vecka 32.
  14. Förändring från baslinjen i nivåer av follikelstimulerande hormon, östradiol, Anti-M(SqrRoot) llerian hormon, totalt och fritt testosteron, och könshormonbindande globulin hos deltagare med hypogonadism vid vecka 32.
  15. Förändring från baslinjen i nivåerna av vitamin B12 och intrinsic factor antikroppar hos deltagare med perniciös anemi vid vecka 32.
  16. Förändring från baslinjen i Vitiligo Area Scoring Index (VASI) hos deltagare med vitiligo vid vecka 32.
  17. Förändring från baslinjen i Ocular Surface Disease Index-poäng (OSDI) hos deltagare med torra ögon vid vecka 32.
  18. Ändring från baslinjemåttet hornhinnefluoresceinfärgning (graderingsskala), tårbrytningstid (TBUT, i sekunder), automatiserad keratografi TBUT och tårmeniskbedömningar hos deltagare med keratokonjunktivit vid vecka 32.
  19. Förändring från baslinjegraden för konjunktival rodnad hos deltagare med keratokonjunktivit vid vecka 32.
  20. Förändring från baslinjen i tårproduktionen bedömd med Schirmers test hos deltagare med Sj(SqrRoot)(Delta)grens s-liknande syndrom vid vecka 32.
  21. Förändring från baslinjen i frekvens och svårighetsgrad för oral, vaginal och/eller nagelcandidiasis under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  22. Förändring från baslinjen i mjältvolymen mätt med ultraljud vid vecka 32.
  23. Förändring från baslinjen i nagelutseende hos deltagare med nageldystrofi vid vecka 32.
  24. Förbättring av ClinRO PRO för nagelutseende från baslinjen vid 32 veckor.
  25. Förändring från baslinjen i cytokin- och vävnadsspecifika autoantikroppar under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  26. Ändring från baslinjen för nivåer av fosforylerade STAT-molekyler i perifera mononukleära blodceller (PBMC) under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  27. Förändring från baslinjen i serumnivåer av IFN-Y, CXCL9, CXCL10 och/eller andra immunbaserade biomarkörer under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  28. Förändring från baslinjen i transkriptionsprofil i helblods- och vävnadsbiopsier under den 32 veckor långa behandlingsperioden.
  29. Förändring från baslinjen i mikrobiomet för oral, vaginal, avföring och/eller hud under den 32-veckors behandlingsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

70

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Rekrytering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-post: ccopr@nih.gov

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

För deltagare med APECED-associerad AA:

  1. Deltagare måste kunna förstå och ge informerat samtycke.
  2. Ålder >=12 till
  3. Patienter med APECED (genetisk eller klinisk diagnos) och svår AA (definierad som att de har >=50 % total hårbottenförlust vid screening enligt SALT-poäng).
  4. Varaktighet av håravfall längre än 6 månader.
  5. Inga aktuella bevis på håråterväxt.
  6. Är na(SqrRoot) ve eller svarar inte på andra behandlingar för AA.
  7. Ingen behandling för alopeci under de senaste 2 månaderna före studieinskrivningen.
  8. Villighet att använda valacyklovirprofylax för att förhindra reaktivering av herpesvirus.
  9. Vaccinationer bör vara uppdaterade i enlighet med gällande riktlinjer för CDC-immunisering innan ruxolitinib påbörjas.
  10. Behärskar skriftlig engelska.

  11. Deltagare som kan bli gravida eller impregnera sin partner måste gå med på att använda minst en mycket effektiv preventivmetod när de ägnar sig åt sexuella aktiviteter som kan resultera i graviditet, med början vid screening fram till 12 veckor efter den sista dosen. Mycket effektiva preventivmedel inkluderar:

    1. Stabil användning av kombinerad (östrogen- och gestageninnehållande) hormonell preventivmetod (oral, intravaginal, transdermal) eller enbart gestagen hormonell preventivmetod (oral, injicerbar, implanterbar) med början 1 månad före screening.
    2. Spiral; intrauterint hormonfrisättande system.
    3. Två barriärmetoder (t.ex. kondom med spermiedödande medel, diafragma med spermiedödande medel, eller halshatt och spermiedödande medel). Inre och yttre kondomer får inte användas tillsammans.
    4. Bilateral tubal ligering.

Periodisk abstinens (kalender-, symtotermiska och post-ovulationsmetoder), abstinens (samlagsinterruptus), endast spermiedödande medel och amenorrémetoden är inte acceptabla preventivmedel.

För familjemedlemmar eller hushållskontakter:

  1. Ålder >=18 år.
  2. Bor med deltagaren.
  3. Behärskar skriftlig engelska.

EXKLUSIONS KRITERIER:

För deltagare med APECED-associerad AA:

  1. Känd historia av överkänslighet mot ruxolitinib eller andra JAK-hämmare.
  2. Historik av eller aktiv hudsjukdom i hårbotten annan än AA, såsom psoriasis eller seborroiskt eksem.
  3. Diagnos av AA är ifrågasatt eller så är mönstret för håravfall sådant att kvantifiering av håravfall och bedömning av återväxt är svårt, t.ex. patienter med androgen alopeci.
  4. Behandlas inom de senaste 2 månaderna med intralesionala steroider, systemiska steroider, antralin, kvadratsyra, difenylcyklopropenon, takrolimus, minoxidil eller annan medicin som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka håråterväxten.
  5. Aktuell eller nyligen användande av något prövningsläkemedel (inom 3 månader eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening).
  6. Planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar ett prövningsläkemedel under studiens gång.
  7. Användning av systemiska immunsuppressiva eller immunmodulerande medel inom 3 månader före screening, förutom systemiska steroider 10 mg prednison ekvivalent per dag.
  8. Nuvarande användning av systemiska steroider med daglig dos >10 mg prednisonekvivalent av någon anledning eller steroid exploderar i >3 dagar inom 1 månad efter screening.
  9. Historik av alkohol- eller drogmissbruk inom 6 månader före screening.

  10. Förekomst av en eller flera av följande kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser:

    1. Serum ALT>=3 gånger övre normalgräns (ULN).
    2. Totalt serumbilirubin >=2 gånger ULN.
    3. ANC
    4. Hemoglobin
    5. Antal blodplättar
    6. Serumkreatinin >=2 gånger ULN.
  11. Planerade eller förväntade större kirurgiska ingrepp under studien.
  12. Planerar att få levande vaccin inom 1 månad efter den förväntade första dosen av ruxolitinib.
  13. Känd eller misstänkt immunbriststörning förutom APECED.

  14. Historik av obehandlade invasiva opportunistiska infektioner (t.ex. tuberkulos, icke-tuberkulösa mykobakteriella infektioner, histoplasmos, listerios, coccidioidomycosis, pneumocystis pneumoni, aspergillos) trots infektionsupplösning eller på annat sätt återkommande infektioner av

    onormal frekvens eller långvariga infektioner som tyder på en immunförsämrad status enligt utredarens bedömning.

  15. Obehandlad latent tuberkulosinfektion.
  16. Smitta med HIV.
  17. Obehandlad infektion med hepatit B eller C.
  18. Historik av allvarlig bakterieinfektion under de senaste 3 månaderna före screening, såvida den inte behandlats och åtgärdats med antibiotika, eller någon kronisk bakterieinfektion (t.ex. kronisk pyelonefrit, osteomyelit).
  19. Anamnes med oprovocerad DVT, PE, arteriell trombos eller andra trombotiska händelser.
  20. Historik av stroke, hjärtinfarkt eller hjärtsvikt.
  21. Historik av herpes zoster eller cytomegalovirusinfektion som försvann inom 2 månader före screening.
  22. Historik av basalcellscancer, lokaliserat skivepitelcancer i huden eller in situ-karcinom i livmoderhalsen, såvida inte deltagaren är i remission och kurativ terapi avslutades minst 12 månader före screening.
  23. Historik av andra maligniteter, såvida inte deltagaren är i remission och kurativ terapi avslutades minst 5 år före screening.
  24. Planerad eller förväntad användning av förbjudna mediciner och procedurer under studien.
  25. Pågående graviditet eller amning.
  26. Tidigare eller aktuella medicinska problem eller fynd från fysisk undersökning, EKG eller laboratorietester som inte är listade ovan, som, enligt utredarens uppfattning, kan utgöra ytterligare risker från deltagande i studien, kan störa deltagarens förmåga att följa med studiekrav eller som kan påverka kvaliteten eller tolkningen av de data som erhålls från studien.

Det finns inga uteslutningskriterier för familjemedlemmar eller hushållskontakter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ruxolitinib/APECED-AA-patienter
Alla deltagare som får IP genom detta protokoll (APECED-AA-patienter) kommer att få ruxolitinib.
Läkemedel: Ruxolitinib
Ruxolitinib (Jakafi) är godkänt av FDA för behandling av intermediär eller högrisk myelofibros hos vuxna, polycytemi vera hos vuxna som har haft ett otillräckligt svar på eller är intoleranta mot hydroxiurea, och akut och kronisk transplantat-mot-värd-sjukdom i vuxna och pediatriska patienter (ålder =12 år).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svar definierat som en 30 % förbättring från baslinjen i Alopecia Tool-poängen (SALT) efter 32 veckor.
Tidsram: 32 veckor
För att utvärdera effekten av ruxolitinib på håråterväxt hos deltagare med APECED-associerad AA
32 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
16. Uppnående av ClinRO-mått för EB-håravfall 0 eller 1 med =2-punktsförbättring från baslinjen (bland deltagare med ClinRO-mått för EB-håravfall =2 vid baslinjen) vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av AA-IGA-måttet från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av DLQI-poäng (vuxna) från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av AASIS-poäng från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Andel håråterväxt vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Dags för deltagarna att uppnå SALT30 och SALT50.
Tidsram: Variabel
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Variabel
Uppnående av SALT50 vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Uppnående av SALT30 vecka 16.
Tidsram: Vecka 16
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 16
Förändring från baslinjen i histologiska och immunologiska abnormiteter i hårbottenvävnad vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förändring från baslinjen i Skindex-16 AA-symtom, känslor och fungerande domänpoäng vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Uppnående av ClinRO-mått för EL-håravfall 0 eller 1 med =2-punktsförbättring från baslinjen (bland deltagare med ClinRO-mått för EL-håravfall =2 vid baslinjen) vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
PRO för Scalp Hair Assessment-poäng på 0 eller 1 med en =2-poängs förbättring från baslinjen bland deltagare med en poäng på =3 vid baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av PedsQL-poäng (pediatrik) från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av SF-36-poäng (vuxna) från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av FDLQI-poäng (familjemedlemmar eller hushållskontakter) från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förbättring av CDLQI-poäng (pediatrik) från baslinjen vid vecka 32.
Tidsram: Vecka 32
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Vecka 32
Förekomst av SAE, biverkningar som kräver avbrytande av studieläkemedlet och andra biverkningar.
Tidsram: Slut på studien
1. Att utvärdera säkerheten för ruxolitinib hos patienter med APECED-associerad AA 2. Bedöma ytterligare effektmått relaterade till håråterväxt som svar på ruxolitinibbehandling. 3. Undersök effekten av ruxolitinib på PRO relaterade till håråterväxt. 4. Utvärdera effekten av ruxolitinib på de histologiska och immunologiska egenskaperna hos huden.
Slut på studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Utredare

  • Huvudutredare: Michail S Lionakis, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 maj 2022

Första postat (Faktisk)

1 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

17 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 10000861
  • 000861-I

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera