Efficacité et innocuité des immunoglobulines intraveineuses (IgIV, Bioven) dans la thrombocytopénie immunitaire primaire chronique (PTI) chez l'adulte
Étude ouverte, multicentrique et internationale pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de Bioven, fabriqué par Biopharma Plasma LLC, chez des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire chronique (PTI)
L'étude impliquera des patients atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique. Cette maladie est diagnostiquée devant une thrombocytopénie isolée (diminution du nombre de plaquettes uniquement), sauf pour d'autres raisons. L'ajout de "chronique" signifie que la maladie dure plus de 12 mois.
Les patients inclus dans l'étude recevront Bioven, solution à 10% pour perfusion selon le protocole d'utilisation des IVIG dans le PTI - à une dose de 0,8-1,0 g / kg 1 fois par jour pendant 2 jours consécutifs, la dose de cours de 1,6-2,0 g / kg selon la "Ligne directrice sur l'investigation clinique de l'immunoglobuline humaine normale pour administration intraveineuse (IVIG)", rév. 3, 28 juin 2018. Après l'administration du médicament expérimental, les patients seront sous surveillance médicale pendant 28 jours.
Le séjour des patients dans l'étude - au moins 4 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le médicament expérimental, IVIG, est utilisé pour la thérapie immunomodulatrice dans le traitement des maladies auto-immunes.
L'étude impliquera des patients atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique. Cette maladie auto-immune est diagnostiquée devant une thrombocytopénie isolée (diminution du nombre de plaquettes uniquement), sauf pour d'autres raisons. L'ajout de "chronique" signifie que la maladie dure plus de 12 mois.
Phase de dépistage La patiente ou son représentant légal doit signer un consentement éclairé. Après la procédure de signature du consentement éclairé, le patient est examiné et évalué pour la conformité aux critères d'inclusion et de non-inclusion (exclusion).
Stade clinique Une fois le patient inclus dans l'étude, conformément au protocole, il est hospitalisé et le médicament à l'étude est administré à une dose de 0,8-1,0 g/kg une fois par jour pendant 2 jours (la dose de cours est de 1,6-2,0 g/kg). Le lendemain de l'administration du médicament, le patient subit un prélèvement sanguin pour déterminer le taux de plaquettes, le taux d'immunoglobuline G (IgG) et le test de Coombs. Cette procédure sera également effectuée les jours 7, 14, 21 et 28 après la première injection du médicament pour surveiller les performances du patient.
L'étape finale La procédure de prélèvement sanguin pour déterminer les indicateurs ci-dessus sera effectuée les jours 7, 14, 21 et 28 après la première administration du médicament pour surveiller les performances du patient.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Dnipro, Ukraine, 49102
- Municipal non-profit enterprise "City Clinical Hospital No. 4" of the Dnipro City Council
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Khmelnytskyi, Ukraine, 29010
- Municipal non-profit enterprise "Khmelnytskyi Regional Hospital" of the Khmelnytskyi Regional Council
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Kropyvnytskyi, Ukraine, 25030
- Municipal Non-Profit Enterprise "Kirovohrad Regional Hospital of the Kirovohrad Regional Council"
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Kyiv, Ukraine, 02091
- Medical Center "OK!Clinic+" of the Company with Limited Liability "International Institute of Clinical Research"
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Kyiv, Ukraine, 04107
- Municipal Non-Profit Enterprise of Kyiv Regional Council "Kyiv Regional Oncology Dispensary"
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Kyiv, Ukraine, 04112
- Municipal non-profit enterprise "Kyiv City Clinical Hospital No. 9" of the executive body of the Kyiv City Council (Kyiv City State Administration)
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Kyiv, Ukraine, 08112
- "Arensia Exploratory Medicine" Limited Liability Company Medical Center
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Lviv, Ukraine, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the National Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Rivne, Ukraine, 33007
- Minicipal enterprise "Rivne regional clinical hospital" of Rivne regional council
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Sumy, Ukraine, 40031
- Municipal Non-Profit Enterprise of Sumy Regional Council "Sumy Regional Clinical Hospital"
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Ternopil, Ukraine, 46002
- Municipal non-profit enterprise "Ternopil University Hospital" of Ternopil Regional Council
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Uzhhorod, Ukraine, 88000
- Municipal Non-Profit Enterprise "Zakarpattia Regional Clinical Hospital named after Andriy Novak" of Zakarpattia Regional Council
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Formulaire de consentement éclairé du patient signé pour la participation à l'étude ;
- Hommes et femmes âgés de 18 à 65 ans ;
- PTI chronique primaire confirmé (durée > 12 mois depuis le diagnostic) ;
- Une formule sanguine complète doit être normale à l'exception de la thrombocytopénie isolée. Les patients ayant un taux d'hémoglobine bas (mais supérieur à 90 g/l) peuvent être inclus s'il existe des symptômes de saignement ;
- Si des symptômes hémorragiques sont diagnostiqués, le nombre de réticulocytes doit être mesuré ;
- La numération plaquettaire
- Si le patient prend des corticostéroïdes, le schéma/la dose de traitement doit être stable (au moins 2 semaines avant le dépistage) ;
- Test de grossesse négatif (pour les femmes en âge de procréer);
- Volonté d'utiliser des méthodes de contraception efficaces et fiables tout au long de la période d'étude ;
- Les résultats des examens physiques, instrumentaux et de laboratoire des patients doivent se situer dans la plage normale ou les écarts doivent être considérés par le chercheur comme cliniquement insignifiants ;
- Capacité, selon le chercheur, à suivre toutes les exigences du protocole d'étude;
Critère d'exclusion:
- Intolérance connue au plasma et aux préparations d'immunoglobulines ;
- Allergie médicamenteuse ou hypersensibilité aux préparations d'immunoglobuline;
- Déficit confirmé en immunoglobuline A (IgA) et en anticorps anti-IgA.
- Contre-indications à l'administration d'immunoglobulines selon les instructions d'utilisation médicale ;
- Grossesse et allaitement;
- Toute insuffisance hépatique cliniquement significative (augmentation des taux de transaminases sériques de plus de 3 fois la limite supérieure de la normale) ;
- Les taux de créatinine sérique sont plus de deux fois supérieurs à la limite supérieure de la normale pour un âge et un sexe donnés ;
- Insuffisance cardiovasculaire sévère (HF III) ;
- Antécédents de thrombose ou présence de facteurs de risque significatifs de thrombose.
- Patients avec splénectomie préventive ;
- Troubles hémostatiques autres que la thrombocytopénie chronique ;
- Personnes atteintes de maladies aiguës ou exacerbées de maladies chroniques du tractus gastro-intestinal associées à un risque de saignement, de maladies infectieuses aiguës, de pathologies du système respiratoire ;
- Cas avéré d'immunodéficience primaire;
- Thrombocytopénie immunitaire secondaire ;
- Infections virales (Epstein-Barr, Cytomégalovirus, Parvovirus, Hépatite B et C);
- Infection à VIH documentée
- Réaction positive du résultat du test Wassermann (RW);
- Maladies immunopathologiques systémiques (maladies rhumatismales, néphrites, etc.);
- Maladies oncologiques ;
- Diabète sucré ;
- Maladies thyroïdiennes ;
- Antécédents de maladie mentale ;
- Toxicomanie connue ;
- Toute autre maladie concomitante décompensée ou affection aiguë dont la présence, selon le chercheur, peut affecter de manière significative les résultats de l'étude ;
- La nécessité de prescrire des médicaments incompatibles avec l'administration du médicament dans cette étude : autres préparations d'immunoglobulines en plus du médicament à l'étude, médicaments cytostatiques, anticorps monoclonaux, Avatrombopag) ;
- Traitement expérimental (par ex. Rituximab) pendant 3 mois avant le dépistage );
- Transfusions sanguines ou transfusions de produits sanguins au cours des 6 derniers mois précédant l'inclusion dans l'étude ;
- Administration d'IgIV 30 jours avant le dépistage ;
- Participation à toute autre étude actuellement ou au cours des 30 derniers jours ;
Critères d'exclusion des sujets (arrêt du traitement avec le médicament à l'étude) :
- Le souhait du patient
- Apparition d'événements indésirables (EI) ou de réactions indésirables (AR) graves et/ou inattendus chez le patient pendant l'étude, qui nécessitent l'arrêt du médicament ;
- La nécessité de prescrire des médicaments interdits dans cette étude.
- Détérioration significative de l'état du patient pendant la période d'étude ;
- Échec du patient à adhérer au régime de traitement ;
- Non-respect par le patient des procédures établies dans le cadre du protocole ;
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe principal
Les patients inclus dans l'étude recevront l'immunoglobuline intraveineuse (IVIG, Bioven), solution à 10 % pour perfusion selon le protocole d'utilisation des IVIG dans le traitement du PTI - à une dose de 0,8-1,0 g / kg une fois par jour pendant 2 jours consécutifs, la dose de cours est de 1,6 à 2,0 g/kg. Le lendemain de l'administration du médicament, le patient subit un prélèvement sanguin pour déterminer le niveau de plaquettes, le niveau d'immunoglobuline G (IgG) et le test de Coombs. Cette procédure sera également effectuée les jours 7, 14, 21 et 28 après la première injection du médicament pour surveiller les performances du patient. |
Le médicament à l'étude est administré à une dose de 0,8 à 1,0
g / kg une fois par jour pendant 2 jours consécutifs, la dose de cours est de 1,6 à 2,0
g/kg.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie (pourcentage) des patients ayant obtenu une réponse (R)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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numération plaquettaire > 30 x 109/l et augmentation d'au moins 2 fois la numération initiale, confirmée à au moins 2 occasions distinctes à au moins 7 jours d'intervalle, et absence de saignement
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie (pourcentage) des patients ayant obtenu une réponse complète (RC)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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numération plaquettaire > 100 x 109/l, confirmée à au moins 2 occasions distinctes à au moins 7 jours d'intervalle, et absence de saignement. Une réponse complète (RC) a été obtenue chez 13 patients au cours de l'étude. CR = 13/32 = 40,63 % (23,61%; 57,64%) Cela correspond à 40,63% du nombre total de patients. L'intervalle de confiance pour cette valeur est de 23,61 % à 57,64 % |
28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Partie (pourcentage) de patients sans réponse (NR)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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numération plaquettaire < 30 x 109/L ou moins de 2 fois la numération de base.
Il doit être confirmé par au moins 2 analyses de sang ou par la présence de saignements.
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Partie (pourcentage) des patients présentant une perte de réponse (R)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Diminution du nombre de plaquettes (< 30 x 109/L ou moins de 2 fois le nombre de plaquettes de base) ou apparition d'un saignement.
La numération plaquettaire doit être confirmée au moins deux fois, à 1 jour d’intervalle.
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Partie (pourcentage) des patients présentant une perte de réponse complète (RC)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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diminution du nombre de plaquettes <100 x 109/L ou apparition d'un saignement
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Temps (en jours) entre le début du traitement et la réponse (R)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Délai calculé entre la première perfusion (début du traitement) et le jour où les critères de réponse (R) sont atteints
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Temps (en jours) entre le traitement et la réponse complète (RC)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Délai calculé entre la première perfusion (début du traitement) et le jour où les critères de réponse complète (RC) sont atteints
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Durée (en jours) de réponse (R)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Délai calculé à partir du jour où les critères de réponse complète (R) sont atteints, jusqu'au jour où la perte des critères de réponse complète (R) est atteinte
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Durée (en jours) de réponse complète (CR)
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Délai calculé à partir du jour où les critères de réponse complète (CR) sont atteints, jusqu'au jour où les critères de perte de réponse complète (CR) sont atteints
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence (pourcentage) des événements indésirables
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Une partie des cas d'administration de médicaments avec événements indésirables, parmi tous les cas d'administration de médicaments à l'étude
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Fréquence des événements indésirables graves
Délai: 28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Une partie des cas d'administration de médicaments avec des événements indésirables graves, parmi tous les cas d'administration de médicaments à l'étude
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28 jours après la première administration du médicament à l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Cytopénie
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
- Effets physiologiques des médicaments
- Facteurs immunologiques
- Anticorps
- Immunoglobulines
- Immunoglobulines, intraveineuses
- Solutions pharmaceutiques
- gamma-globulines
- Immunoglobuline Rho(D)
Autres numéros d'identification d'étude
- 2021-BV-ITP-BP
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Les résultats seront publiés après la fin de l'essai. Accès aux parties du rapport d'étude clinique (CSR) prévues après la sortie des publications scientifiques.
Les données individuelles des participants (DPI) avec le code de chaque patient seront disponibles en RSE
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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