Immunoglobulina endovenosa (IVIG, Bioven) Efficacia e sicurezza nella trombocitopenia immunitaria primaria cronica (ITP) negli adulti
Studio aperto, multicentrico, internazionale per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Bioven, prodotto da Biopharma Plasma LLC, in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria cronica (ITP)
Lo studio coinvolgerà pazienti con trombocitopenia immunitaria cronica. Questa malattia viene diagnosticata in presenza di trombocitopenia isolata (diminuzione della sola conta piastrinica), salvo altri motivi. L'aggiunta di "cronico" significa che la malattia dura più di 12 mesi.
I pazienti inclusi nello studio riceveranno Bioven, soluzione per infusione al 10% secondo il protocollo per l'uso di IVIG in ITP - alla dose di 0,8-1,0 g / kg 1 volta al giorno per 2 giorni consecutivi, la dose del corso di 1,6-2,0 g/kg secondo le "Linee guida sull'indagine clinica sull'immunoglobulina umana normale per somministrazione endovenosa (IVIG)", rev. 3, 28 giugno 2018. Dopo la somministrazione del farmaco sperimentale, i pazienti saranno sotto controllo medico per 28 giorni.
La permanenza dei pazienti nello studio - almeno 4 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il farmaco sperimentale, IVIG, è utilizzato per la terapia immunomodulante nel trattamento delle malattie autoimmuni.
Lo studio coinvolgerà pazienti con trombocitopenia immunitaria cronica. Questa malattia autoimmune viene diagnosticata in presenza di trombocitopenia isolata (diminuzione della sola conta piastrinica), salvo altri motivi. L'aggiunta di "cronico" significa che la malattia dura più di 12 mesi.
Fase di screening Il paziente o il suo rappresentante legale devono firmare un consenso informato. Dopo la procedura di firma del consenso informato, il paziente viene sottoposto a screening e valutato per la conformità con i criteri di inclusione e non inclusione (esclusione).
Stadio clinico Dopo che il paziente è stato incluso nello studio, secondo il protocollo, viene ricoverato in ospedale e il farmaco in studio viene somministrato alla dose di 0,8-1,0 g/kg una volta al giorno per 2 giorni (la dose del corso è 1,6-2,0 g/kg). Il giorno successivo alla somministrazione del farmaco, il paziente viene sottoposto a prelievo di sangue per determinare il livello delle piastrine, il livello di immunoglobulina G (IgG) e il test di Coombs. Questa procedura verrà eseguita anche nei giorni 7, 14, 21 e 28 dopo la prima iniezione del farmaco per monitorare le prestazioni del paziente.
La fase finale La procedura di prelievo del sangue per determinare gli indicatori di cui sopra verrà eseguita nei giorni 7, 14, 21 e 28 dopo la prima somministrazione del farmaco per monitorare le prestazioni del paziente.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Dnipro, Ucraina, 49102
- Municipal non-profit enterprise "City Clinical Hospital No. 4" of the Dnipro City Council
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Khmelnytskyi, Ucraina, 29010
- Municipal non-profit enterprise "Khmelnytskyi Regional Hospital" of the Khmelnytskyi Regional Council
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Kropyvnytskyi, Ucraina, 25030
- Municipal Non-Profit Enterprise "Kirovohrad Regional Hospital of the Kirovohrad Regional Council"
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Kyiv, Ucraina, 02091
- Medical Center "OK!Clinic+" of the Company with Limited Liability "International Institute of Clinical Research"
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Kyiv, Ucraina, 04107
- Municipal Non-Profit Enterprise of Kyiv Regional Council "Kyiv Regional Oncology Dispensary"
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Kyiv, Ucraina, 04112
- Municipal non-profit enterprise "Kyiv City Clinical Hospital No. 9" of the executive body of the Kyiv City Council (Kyiv City State Administration)
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Kyiv, Ucraina, 08112
- "Arensia Exploratory Medicine" Limited Liability Company Medical Center
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Lviv, Ucraina, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the National Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Rivne, Ucraina, 33007
- Minicipal enterprise "Rivne regional clinical hospital" of Rivne regional council
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Sumy, Ucraina, 40031
- Municipal Non-Profit Enterprise of Sumy Regional Council "Sumy Regional Clinical Hospital"
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Ternopil, Ucraina, 46002
- Municipal non-profit enterprise "Ternopil University Hospital" of Ternopil Regional Council
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Uzhhorod, Ucraina, 88000
- Municipal Non-Profit Enterprise "Zakarpattia Regional Clinical Hospital named after Andriy Novak" of Zakarpattia Regional Council
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Modulo di consenso informato del paziente firmato per la partecipazione allo studio;
- Uomini e donne di età compresa tra 18 e 65 anni;
- PTI cronica primaria confermata (di durata > 12 mesi dalla diagnosi);
- Un emocromo completo dovrebbe essere normale ad eccezione della trombocitopenia isolata. I pazienti con bassi livelli di emoglobina (ma superiori a 90 g/l) possono essere inclusi se vi sono sintomi di sanguinamento;
- Se vengono diagnosticati sintomi di sanguinamento, deve essere misurata la conta dei reticolociti;
- Conta piastrinica
- Se il paziente sta assumendo corticosteroidi, il regime/dose di trattamento deve essere stabile (almeno 2 settimane prima dello screening);
- Test di gravidanza negativo (per donne in età fertile);
- Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi efficaci e affidabili durante l'intero periodo di studio;
- I risultati dell'esame fisico, strumentale e di laboratorio dei pazienti dovrebbero rientrare nell'intervallo normale o le deviazioni dovrebbero essere considerate dal ricercatore come clinicamente insignificanti;
- Capacità, secondo il ricercatore, di seguire tutti i requisiti del protocollo di studio;
Criteri di esclusione:
- Intolleranza nota ai preparati di plasma e immunoglobuline;
- Allergia ai farmaci o ipersensibilità ai preparati di immunoglobuline;
- Carenza confermata di immunoglobulina A (IgA) e anticorpi anti-IgA.
- Controindicazioni alla somministrazione di immunoglobuline secondo le istruzioni per uso medico;
- Gravidanza e allattamento;
- Qualsiasi compromissione epatica clinicamente significativa (aumento dei livelli delle transaminasi sieriche di oltre 3 volte il limite superiore della norma);
- I livelli sierici di creatinina sono più di due volte superiori al limite superiore della norma per una data età e sesso;
- Insufficienza cardiovascolare grave (HF III);
- Storia di trombosi o presenza di fattori di rischio significativi per la trombosi.
- Pazienti con splenectomia preventiva;
- Disturbi emostatici diversi dalla trombocitopenia cronica;
- Persone con acute o esacerbazioni di malattie croniche del tratto gastrointestinale associate al rischio di sanguinamento, malattie infettive acute, patologie dell'apparato respiratorio;
- Caso comprovato di immunodeficienza primaria;
- Trombocitopenia immunitaria secondaria;
- Infezioni da virus (Epstein-Barr, Citomegalovirus, Parvovirus, Epatite B e C);
- Infezione da HIV documentata
- Reazione positiva del risultato del test Wassermann (RW);
- Malattie immunopatologiche sistemiche (malattie reumatiche, nefriti, ecc.);
- Malattie oncologiche;
- Diabete mellito;
- Malattie della tiroide;
- Storia della malattia mentale;
- Tossicodipendenza nota;
- Eventuali altre patologie scompensate concomitanti o condizioni acute, la cui presenza, secondo il ricercatore, può influenzare significativamente i risultati dello studio;
- La necessità di prescrivere farmaci incompatibili con la somministrazione del farmaco in questo studio: altri preparati immunoglobulinici oltre al farmaco in studio, farmaci citostatici, anticorpi monoclonali, Avatrombopag);
- Trattamento sperimentale (ad es. terapia con rituximab) per 3 mesi prima dello screening);
- Trasfusioni di sangue o trasfusioni di prodotti sanguigni negli ultimi 6 mesi prima dell'inclusione nello studio;
- Somministrazione di IVIG 30 giorni prima dello screening;
- Partecipazione a qualsiasi altro studio attualmente o negli ultimi 30 giorni;
Criteri per l'esclusione dei soggetti (interruzione del trattamento con il farmaco in studio):
- Il desiderio del paziente
- Insorgenza di eventi avversi gravi e/o inattesi (AE) o reazioni avverse (AR) nel paziente durante lo studio, che richiedono l'interruzione del farmaco;
- La necessità di prescrivere farmaci proibiti in questo studio.
- Significativo deterioramento delle condizioni del paziente durante il periodo di studio;
- Incapacità del paziente di aderire al regime di trattamento;
- Mancato rispetto da parte del paziente delle procedure stabilite dal protocollo;
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo principale
I pazienti inclusi nello studio riceveranno l'immunoglobulina endovenosa (IVIG, Bioven), soluzione per infusione al 10% secondo il protocollo per l'uso di IVIG nel trattamento della PTI - alla dose di 0,8-1,0 g / kg una volta al giorno per 2 giorni consecutivi, la dose del corso è 1,6-2,0 g/kg. Il giorno successivo alla somministrazione del farmaco, il paziente viene sottoposto a prelievo di sangue per determinare il livello delle piastrine, il livello di immunoglobulina G (IgG) e il test di Coombs. Questa procedura verrà eseguita anche nei giorni 7, 14, 21 e 28 dopo la prima iniezione del farmaco per monitorare le prestazioni del paziente. |
Il farmaco in studio viene somministrato alla dose 0,8-1,0
g / kg una volta al giorno per 2 giorni consecutivi, la dose del corso è 1,6-2,0
g/kg.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte (percentuale) di pazienti con risposta (R)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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conta piastrinica > 30 x 109 /l e aumento di almeno 2 volte della conta basale, confermato in almeno 2 occasioni separate ad almeno 7 giorni di distanza e assenza di sanguinamento
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte (percentuale) di pazienti con risposta completa (CR)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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conta piastrinica >100 x 109 /l, confermata in almeno 2 occasioni separate a distanza di almeno 7 giorni l'una dall'altra e assenza di sanguinamento. La risposta completa (CR) è stata ottenuta in 13 pazienti durante lo studio. CR = 13/32 = 40,63 % (23,61%; 57,64%) Ciò corrisponde al 40,63% del numero totale di pazienti. L'intervallo di confidenza per questo valore è compreso tra 23,61% e 57,64% |
28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Parte (percentuale) di pazienti senza risposta (NR)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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conta piastrinica < 30 x 109/L o meno di un aumento di 2 volte della conta basale.
Dovrebbe essere confermato da almeno 2 esami del sangue o dalla presenza di sanguinamento
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Parte (percentuale) di pazienti con perdita di risposta (R)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Diminuzione della conta piastrinica (< 30 x 109/L o meno di un aumento di 2 volte della conta basale) o sviluppo di sanguinamento.
La conta piastrinica deve essere confermata almeno due volte, con un intervallo di 1 giorno.
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Parte (percentuale) di pazienti con perdita di risposta completa (CR)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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diminuzione della conta piastrinica <100 x 109/l o sviluppo di sanguinamento
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Tempo (in giorni) dall'inizio del trattamento alla risposta (R)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Tempo calcolato dalla prima infusione (inizio del trattamento) al giorno in cui vengono raggiunti i criteri di risposta (R).
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Tempo (in giorni) dal trattamento alla risposta completa (CR)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Tempo calcolato dalla prima infusione (inizio del trattamento) al giorno in cui vengono raggiunti i criteri di risposta completa (CR).
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Durata (in giorni) della risposta (R)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Tempo calcolato dal giorno in cui vengono raggiunti i criteri di risposta completa (R), al giorno in cui vengono raggiunti i criteri di perdita di risposta completa (R)
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Durata (in giorni) della risposta completa (CR)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Tempo calcolato dal giorno in cui vengono raggiunti i criteri di risposta completa (CR) al giorno in cui vengono raggiunti i criteri di perdita di risposta completa (CR)
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Frequenza (percentuale) degli eventi avversi
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Parte dei casi di somministrazione di farmaci con eventi avversi, da tutti i casi di somministrazione di farmaci in studio
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Frequenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Parte dei casi di somministrazione di farmaci con eventi avversi gravi, da tutti i casi di somministrazione di farmaci in studio
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28 giorni dopo la prima somministrazione del farmaco in studio
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Citopenia
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Anticorpi
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- Soluzioni farmaceutiche
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021-BV-ITP-BP
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
I risultati saranno pubblicati dopo il completamento della sperimentazione. Accesso a parti del Clinical Study Report (CSR) previsto dopo il rilascio di pubblicazioni scientifiche.
I dati dei singoli partecipanti (IPD) con il codice di ciascun paziente saranno disponibili in CSR
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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