Une étude américaine non interventionnelle sur l'efficacité et l'innocuité des patients traités par SKYTROFA (SkybriGHt)
20 avril 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Une étude américaine multicentrique, prospective, non interventionnelle, à long terme, sur l'efficacité et l'innocuité des patients traités par SKYTROFA (lonapegsomatropine)
L'objectif de cette étude est de générer des preuves sur l'efficacité et l'innocuité à long terme de SKYTROFA (lonapegsomatropine) chez les patients présentant un déficit en hormone de croissance sous soins cliniques de routine
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients seront traités conformément à la pratique clinique de routine, et aucune visite, examen ou test supplémentaire ne sera requis au-delà de ceux effectués dans le cadre de la pratique clinique de routine, à l'exception des ACO.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
900
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Deborah Bowlby
- Numéro de téléphone: +1 844-442-7236
- E-mail: Skybright_contact@ascendispharma.com
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Sacramento, California, États-Unis, 95821
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
- Recrutement
- Ascendis Pharma Investigational Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Georgia
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Sandy Springs, Georgia, États-Unis, 30350
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83712
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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-
Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89113
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03104
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
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Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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New York
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
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South Carolina
-
Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, États-Unis, 79907
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Recrutement
- Ascendis Investigational Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients traités par SKYTROFA qui sont associés à des cliniques d'endocrinologie ou de pédiatrie sélectionnées à travers les États-Unis.
La description
Critère d'intégration:
- Patients sous traitement par SKYTROFA (lonapegsomatropine)
- Patients pris en charge cliniquement aux États-Unis
- Patients avec un consentement / consentement éclairé écrit approprié, selon l'âge du patient
Critère d'exclusion:
- Patients participant à toute étude clinique interventionnelle
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Patients sous traitement SKYTROFA
Patients sous traitement SKYTROFA gérés aux États-Unis avec un consentement éclairé écrit approprié
|
Aucune intervention
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer la sécurité des patients traités par SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Délai: 5 années
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Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
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5 années
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Évaluer l'efficacité des patients traités par SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Délai: 5 années
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Près de la taille adulte (cm)
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer les évaluations des résultats cliniques (COA)
Délai: 5 années
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Changement des scores de la qualité de vie des jeunes de petite taille (QoLISSY) entre le début et la fin de l'étude (les scores QOLISSY vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure qualité de vie.
(Pour les versions enfant et parent))
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5 années
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Évaluer les évaluations des résultats cliniques (COA)
Délai: 5 années
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Modification des scores du questionnaire de satisfaction du traitement pour la médecine (TSQM-9) depuis le début jusqu'à la fin de l'étude (les scores du domaine TSQM-9 vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une satisfaction plus élevée dans ce domaine)
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 mars 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2033
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2033
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 mars 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2023
Première publication (Réel)
20 avril 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système endocrinien
- Maladies osseuses
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies hypothalamiques
- Maladies de l'hypophyse
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
Autres numéros d'identification d'étude
- ASND0037
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .