Un estudio estadounidense de eficacia y seguridad no intervencionista de pacientes tratados con SKYTROFA (SkybriGHt)
20 de abril de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Un estudio multicéntrico, prospectivo, no intervencionista, a largo plazo, de efectividad y seguridad de pacientes tratados con SKYTROFA (lonapegsomatropina) en los EE. UU.
El objetivo de este estudio es generar evidencia sobre la eficacia y la seguridad a largo plazo de SKYTROFA (lonapegsomatropina) en pacientes con deficiencia de la hormona del crecimiento bajo atención clínica de rutina.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes serán tratados de acuerdo con la práctica clínica de rutina y no se requerirán visitas, exámenes o pruebas adicionales más allá de los realizados como parte de la práctica clínica de rutina, a excepción de los COA.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
900
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Deborah Bowlby
- Número de teléfono: +1 844-442-7236
- Correo electrónico: Skybright_contact@ascendispharma.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Reclutamiento
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
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Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Estados Unidos, 30350
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79907
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes en tratamiento con SKYTROFA que están asociados a clínicas pediátricas o de endocrinología seleccionadas en EE. UU.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que están en tratamiento con SKYTROFA (lonapegsomatropina)
- Pacientes tratados clínicamente en EE. UU.
- Pacientes con un consentimiento/asentimiento informado por escrito apropiado según corresponda para la edad del paciente
Criterio de exclusión:
- Pacientes que participan en cualquier estudio clínico de intervención
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes en tratamiento con SKYTROFA
Pacientes en tratamiento con SKYTROFA administrados en EE. UU. con el correspondiente consentimiento informado por escrito
|
Sin intervención
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la seguridad de los pacientes tratados con SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Periodo de tiempo: 5 años
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Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
|
5 años
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Evaluar la efectividad de los pacientes tratados con SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Periodo de tiempo: 5 años
|
Altura casi adulta (cm)
|
5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar evaluaciones de resultados clínicos (COA)
Periodo de tiempo: 5 años
|
Cambio en las puntuaciones de calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY) desde el inicio hasta el final del estudio (las puntuaciones de QOLISSY varían en una escala de 0 a 100 con puntuaciones más altas que representan una mejor calidad de vida.
(Para la versión infantil y para padres))
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5 años
|
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Evaluar evaluaciones de resultados clínicos (COA)
Periodo de tiempo: 5 años
|
Cambio en las puntuaciones del Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicina (TSQM-9) desde el inicio hasta el final del estudio (las puntuaciones del dominio TSQM-9 varían de 0 a 100 y las puntuaciones más altas representan una mayor satisfacción en ese dominio)
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de marzo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
20 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
Otros números de identificación del estudio
- ASND0037
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .