Um estudo não intervencional, de eficácia e segurança dos EUA em pacientes tratados com SKYTROFA (SkybriGHt)
20 de abril de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Um estudo americano multicêntrico, prospectivo, não intervencional, de longo prazo, de eficácia e segurança de pacientes tratados com SKYTROFA (lonapegsomatropina)
O objetivo deste estudo é gerar evidências sobre a eficácia e segurança a longo prazo de SKYTROFA (lonapegsomatropina) em pacientes com deficiência de hormônio do crescimento sob cuidados clínicos de rotina
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes serão tratados de acordo com a prática clínica de rotina e não serão necessárias visitas, exames ou testes adicionais além daqueles realizados como parte da prática clínica de rotina, exceto para COAs.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
900
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Deborah Bowlby
- Número de telefone: +1 844-442-7236
- E-mail: Skybright_contact@ascendispharma.com
Locais de estudo
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Colorado
-
Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Recrutamento
- Ascendis Pharma Investigational Site
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Estados Unidos, 30350
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
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South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, Estados Unidos, 79907
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
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-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Ascendis Investigational Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes em tratamento com SKYTROFA associados a endocrinologia selecionada ou clínicas pediátricas nos EUA.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que estão em tratamento com SKYTROFA (lonapegsomatropina)
- Pacientes sendo tratados clinicamente nos EUA
- Pacientes com um consentimento/consentimento informado apropriado por escrito, conforme aplicável para a idade do paciente
Critério de exclusão:
- Pacientes que participam de qualquer estudo clínico intervencionista
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes em tratamento com SKYTROFA
Pacientes em tratamento SKYTROFA administrados nos EUA com consentimento informado por escrito apropriado
|
Sem intervenção
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a segurança de pacientes tratados com SKYTROFA (Lonapegsomatropina)
Prazo: 5 anos
|
Incidência de Eventos Adversos e Eventos Adversos Graves
|
5 anos
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Avaliar a eficácia de pacientes tratados com SKYTROFA (Lonapegsomatropina)
Prazo: 5 anos
|
Perto da altura adulta (cm)
|
5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliar avaliações de resultados clínicos (COAs)
Prazo: 5 anos
|
Mudança na pontuação da qualidade de vida em jovens de baixa estatura (QoLISSY) da linha de base até o final do estudo (as pontuações do QOLISSY variam em uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor qualidade de vida.
(Tanto para a versão infantil quanto para a versão principal))
|
5 anos
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Avaliar avaliações de resultados clínicos (COAs)
Prazo: 5 anos
|
Mudança nas pontuações do Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicina (TSQM-9) desde a linha de base até o final do estudo (as pontuações do domínio TSQM-9 variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando maior satisfação nesse domínio)
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5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
20 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASND0037
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .