Een Amerikaanse niet-interventionele, effectiviteits- en veiligheidsstudie van patiënten behandeld met SKYTROFA (SkybriGHt)
20 april 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Een Amerikaans multicenter, prospectief, niet-interventioneel, langetermijn-, effectiviteits- en veiligheidsonderzoek van patiënten behandeld met SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Het doel van deze studie is om bewijs te verzamelen over de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van SKYTROFA (lonapegsomatropine) bij patiënten met groeihormoondeficiëntie onder routinematige klinische zorg
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten zullen worden behandeld volgens de gebruikelijke klinische praktijk en er zijn geen aanvullende bezoeken, onderzoeken of tests vereist naast die welke worden uitgevoerd als onderdeel van de routinematige klinische praktijk, met uitzondering van COA's.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
900
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Deborah Bowlby
- Telefoonnummer: +1 844-442-7236
- E-mail: Skybright_contact@ascendispharma.com
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- Werving
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Verenigde Staten, 30350
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89113
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten, 03104
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79907
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Werving
- Ascendis Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten die worden behandeld met SKYTROFA en verbonden zijn aan geselecteerde endocrinologische of pediatrische klinieken in de VS.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die worden behandeld met SKYTROFA (lonapegsomatropine)
- Patiënten worden klinisch beheerd in de VS
- Patiënten met een passende schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming zoals van toepassing voor de leeftijd van de patiënt
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten op SKYTROFA-behandeling
Patiënten op SKYTROFA-behandeling beheerd in de VS met de juiste schriftelijke geïnformeerde toestemming
|
Geen tussenkomst
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeel de veiligheid van patiënten die worden behandeld met SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
|
5 jaar
|
|
Beoordeel de effectiviteit van patiënten behandeld met SKYTROFA (Lonapegsomatropin)
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Bijna volwassen lengte (cm)
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeel klinische uitkomstbeoordelingen (COA's)
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Verandering in Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)-scores vanaf baseline tot einde studie (QOLISSY-scores variëren op een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven vertegenwoordigen.
(Voor zowel kind- als ouderversie))
|
5 jaar
|
|
Beoordeel klinische uitkomstbeoordelingen (COA's)
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Verandering in scores op de vragenlijst voor tevredenheid over de behandeling voor medicijnen (TSQM-9) vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (de domeinscores van de TSQM-9 variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een hogere tevredenheid op dat domein vertegenwoordigen)
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 maart 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 maart 2033
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2033
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 april 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 april 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ASND0037
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .