CHIP-AML22/Master : Un essai clinique complexe ouvert chez des patients pédiatriques nouvellement diagnostiqués atteints de LAM de novo

Critères généraux d'inclusion pour CHIP-AML22/Master :

Les patients sont éligibles pour l'étude s'ils remplissent les quatre critères ci-dessous :

1. LAM nouvellement diagnostiquée telle que définie par les critères de diagnostic de la section 8.1. Notez que différents seuils de blast peuvent s'appliquer pour différentes anomalies génétiques en cas de faibles pourcentages de blast. L'origine de la LAM doit être de novo (non secondaire à une insuffisance médullaire ou liée au traitement).
2. Âge ≥ jour et ≤ 18 ans au moment du diagnostic initial.
3. Consentement éclairé écrit/assentiment des patients et/ou des parents ou tuteurs légaux pour les patients mineurs, conformément à la législation et à la réglementation locales. Le consentement éclairé doit idéalement être obtenu avant le jour 7 du cours d'induction 1, car les patients éligibles à l'essai lié quizartinib doivent être recrutés avant la fin du cours d'induction 1, et compte tenu de la randomisation Mylotarg® prévue. Ainsi, le diagnostic standard de soins et le traitement d'induction peuvent être commencés avant que le consentement éclairé n'ait été obtenu.
4. Capable de se conformer au suivi prévu et à la gestion de la toxicité.

Critères d'inclusion supplémentaires pour la randomisation Rc

1. Patients inclus dans le protocole CHIP-AML22 et stratifiés au groupe de risque standard selon l'algorithme de stratification du protocole
2. Consentement éclairé pour la participation à la randomisation Rc

Critères généraux d'exclusion pour CHIP-AML22/Master

Les patients sont exclus si l'un des critères ci-dessous est présent :

1. Chimiothérapie ou radiothérapie antérieure. Cela inclut les patients atteints de LMA liée au traitement après un traitement anticancéreux antérieur. Ces patients peuvent être traités selon le protocole principal mais ne feront pas partie de la population d'étude formelle, et les données de ces patients ne seront pas collectées.
2. Patients présentant une prédisposition germinale (connue) à l'insuffisance médullaire, comme l'anémie de Fanconi.
3. Leucémie myéloïde du syndrome de Down (ML-DS). Il est recommandé aux patients atteints de ML-DS d'être traités selon le protocole international ML-DS. Les patients atteints de LAM et de DS âgés de plus de 5 ans qui manquent souvent de mutation GATA1 et qui n'ont pas de leucémie myéloïde typique de DS peuvent être traités selon le protocole principal mais ne feront pas partie de la population d'étude formelle, par conséquent les données de ces patients ne seront pas collectés.
4. Leucémie aiguë promyélocytaire (LAP).
5. Syndrome myélodysplasique (SMD).
6. Leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML).
7. Intolérance connue à l'un des médicaments chimiothérapeutiques du protocole.
8. Preuve de dysfonctionnement cardiaque (fraction de raccourcissement inférieure à 28 %).
9. Patientes enceintes ou allaitantes, ou patientes sexuellement actives en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant la durée du traitement à l'étude et jusqu'à 7 mois après la fin de tous les traitements à l'étude.
10. Patients masculins sexuellement actifs et fertiles, ne souhaitant pas utiliser une méthode de contraception efficace, pendant la durée du traitement à l'étude et jusqu'à 6 mois après la fin de tous les traitements à l'étude.
11. L'administration concomitante de tout autre médicament expérimental à l'étude, ou le traitement concomitant avec toute autre thérapie anticancéreuse autre que celle spécifiée dans ce protocole ou dans l'un des essais liés à ce protocole principal, n'est pas autorisé.
12. Patients qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de l'étude.
13. Patients atteints d'hépatite B active connue, d'hépatite C ou d'infection par le VIH.
14. Patients pour lesquels le consentement éclairé n'a pas été obtenu.