CHIP-AML22/Master: Um ensaio clínico complexo aberto em pacientes pediátricos recém-diagnosticados com LMA

Critérios gerais de inclusão para CHIP-AML22/Master:

Os pacientes são elegíveis para o estudo se preencherem todos os quatro critérios abaixo:

1. AML recém-diagnosticada conforme definido pelos critérios diagnósticos na seção 8.1. Observe que diferentes limiares de explosão podem ser aplicados para diferentes anormalidades genéticas no caso de baixas porcentagens de explosão. A origem da LMA deve ser de novo (não secundária à falência da medula óssea ou relacionada à terapia).
2. Idade ≥ dia e ≤18 anos no diagnóstico inicial.
3. Consentimento/consentimento informado por escrito dos pacientes e/ou dos pais ou tutores legais de pacientes menores, de acordo com a legislação e regulamentos locais. Idealmente, o consentimento informado deve ser obtido antes do 7º dia do curso de indução 1, pois os pacientes elegíveis para o teste vinculado de quizartinibe devem ser inscritos antes do final do curso de indução 1 e tendo em vista a randomização planejada de Mylotarg®. Assim, o diagnóstico padrão de atendimento e o tratamento de indução podem ser iniciados antes que o consentimento informado seja obtido.
4. Capaz de cumprir o acompanhamento programado e o gerenciamento da toxicidade.

Critérios de inclusão adicionais para randomização Rc

1. Pacientes incluídos no protocolo CHIP-AML22 e estratificados para Grupo de Risco Padrão de acordo com o algoritmo de estratificação do protocolo
2. Consentimento informado para participação na randomização Rc

Critérios gerais de exclusão para CHIP-AML22/Master

Os pacientes são excluídos se algum dos critérios abaixo estiver presente:

1. Quimioterapia ou radioterapia prévia. Isso inclui pacientes com LMA relacionada à terapia após terapia anterior contra o câncer. Esses pacientes podem ser tratados de acordo com o protocolo mestre, mas não farão parte da população formal do estudo e os dados desses pacientes não serão coletados.
2. Pacientes com predisposição germinativa (conhecida) para insuficiência da medula óssea, como anemia de Fanconi.
3. Leucemia Mielóide da Síndrome de Down (ML-DS). Recomenda-se que os pacientes com ML-DS sejam tratados de acordo com o protocolo internacional ML-DS. Pacientes com LMA e SD com mais de 5 anos que muitas vezes não possuem a mutação GATA1 e não têm leucemia mielóide típica da SD podem ser tratados de acordo com o protocolo mestre, mas não farão parte da população formal do estudo, portanto, os dados desses pacientes não serão coletados.
4. Leucemia promielocítica aguda (LPA).
5. Síndrome mielodisplásica (SMD).
6. Leucemia Mielomonocítica Juvenil (JMML).
7. Intolerância conhecida a qualquer um dos quimioterápicos do protocolo.
8. Evidência de disfunção cardíaca (fração de encurtamento abaixo de 28%).
9. Pacientes grávidas ou lactantes, ou pacientes do sexo feminino sexualmente ativas com potencial para engravidar que não desejam usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a terapia do estudo e até 7 meses após a conclusão de toda a terapia do estudo.
10. Pacientes do sexo masculino, sexualmente ativos e férteis, não dispostos a usar um método eficaz de contracepção, durante a terapia do estudo e até 6 meses após a conclusão de toda a terapia do estudo.
11. A administração concomitante de qualquer outra droga experimental sob investigação, ou tratamento concomitante com qualquer outra terapia anticancerígena diferente da especificada neste protocolo ou em um dos ensaios vinculados a este protocolo mestre, não é permitida.
12. Pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos do estudo.
13. Pacientes com infecção ativa conhecida por hepatite B, hepatite C ou HIV.
14. Pacientes para os quais o consentimento informado não foi obtido.