CHIP-AML22/Master: Avoin monimutkainen kliininen tutkimus äskettäin diagnosoiduilla AML-potilailla
maanantai 12. helmikuuta 2024 päivittänyt: Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
Avoin monimutkainen kliininen tutkimus äskettäin diagnosoiduilla de Novo AML -lapsipotilailla – NOPHO-DB-SHIP-konsortion tutkimus, Master Protocol
CHIP-AML22 Master -protokollan yleisenä tavoitteena on lisätä äskettäin diagnosoitujen de novo AML-potilaiden parantumisastetta ja välttää samalla tarpeetonta toksisuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on pääprotokolla, joka sisältää monimutkaisen kliinisen tutkimuksen, jossa on ositusmenetelmä potilaiden jakamiseksi satunnaistettuihin tutkimuksiin, jotka on kuvattu pääprotokollassa tai linkitetyissä tutkimuksissa.
CHIP-AML22-tutkimuksen yleistavoitteena on parantaa AML-tautia sairastavien lasten ja nuorten tapahtumatonta selviytymistä (EFS) verrattuna NOPHO-DBH 2012 -tutkimukseen.
Konsortio pyrkii saavuttamaan yleistavoitteen seuraavasti:
- Tarpeettoman myrkyllisyyden välttäminen. Tätä tutkitaan satunnaistetussa ympäristössä (ei-inferiority) jättämällä pois kolmas standardihoidon konsolidointikurssi normaaliriskipotilaille (4 vs. 5 kemoterapiajaksoa).
- Kizartinibi FLT3-estäjänä kolmen ensimmäisen peräkkäisen kemoterapiakurssin lisäksi kaikille potilaille, joilla on FLT3-ITD/NPM1wt, ja SCT:n jälkeisenä jatkohoitona potilaille, joilla MRD on ≥0,1 % 1. kurssin jälkeen tai milloin tahansa. -piste myöhemmin (historiallinen vertailu, suurempi teho).
- Riskiryhmään mukautetun hoidon jalostaminen luokittelemalla potilaat, joilla on KMT2A-uudelleenjärjestely (paitsi KMT2A/MLLT3) ja MRD≥0,1 % luun lihasmassasta kurssin 1 jälkeen, riskiryhmään (historiallinen vertailu, suurempi teho), sekä potilaat, joilla on RAM- fenotyyppi ja/tai CBFA2T3::GLIS2-fuusio (historiallinen vertailu, suurempi teho). Korkean riskin (ei-FLT3-ITD/NPM1wt-potilaat) päätellään myös potilaista, joilla on ≥ 15 % leukemiasoluja luun lihasmassassa kurssin 1 jälkeen tai ≥0,1-5 % kurssin 2 jälkeen. Refraktaarinen sairaus määritellään ≥ 5 %:ksi leukeemiset solut luuytimessä 2 induktiohoitojakson jälkeen tai sairaus muualla tai molemmat.
- Suositellaan sydäntä suojaavan deksratsoksaanin käyttöä kaikilla antrasykliiniä tai mitoksantronia sisältävillä kursseilla (tutkimustavoite, ei tilastollista suunnittelua), tarkoituksena ehkäistä sydäntoksisuutta.
- Lisäksi suunnitellaan satunnaistettua tutkimusta gemtutsumabiotsogamisiinillä induktiokurssilla 1, ja se lisätään myöhemmin muutoksilla. Lapset, joilla on FLT3-ITD/NPM1wt, eivät ole oikeutettuja tähän satunnaistukseen.
- Tutkia terveyteen liittyvää elämänlaatua hoidon aikana ja sen jälkeen lyhyillä kyselylomakkeilla (tutkiva tavoite, ei tilastollista suunnittelua).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
905
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Renske Benedictus
- Puhelinnumero: +31889727272
- Sähköposti: CHIP-AML22@prinsesmaximacentrum.nl
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CS
- Rekrytointi
- Princess Maxima Center for pediatric oncology
-
Ottaa yhteyttä:
- Gertjan Kaspers, Prof. Dr.
-
Päätutkija:
- Bianca Goemans, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Yleiset CHIP-AML22/Master-kriteerit:
Potilaat ovat kelvollisia tutkimukseen, jos he täyttävät kaikki neljä alla olevaa kriteeriä:
- Äskettäin diagnosoitu AML kohdan 8.1 diagnostisten kriteerien mukaisesti. Huomaa, että erilaiset räjähdyskynnykset voivat päteä erilaisiin geneettisiin poikkeavuuksiin, jos räjähdysprosentti on alhainen. AML:n alkuperän on oltava de novo (ei toissijainen luuytimen vajaatoiminnan tai hoitoon liittyvän).
- Ikä ≥ päivä ja ≤ 18 vuotta vanha alkudiagnoosissa.
- Potilaiden ja/tai alaikäisten potilaiden vanhempien tai laillisten huoltajien kirjallinen tietoinen suostumus paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti. Tietoinen suostumus olisi ihannetapauksessa hankittava ennen 1. induktiokurssin päivää 7, koska potilaat, jotka ovat oikeutettuja linkitetylle quizartinibitutkimukselle, tulee ottaa mukaan ennen induktiokurssin 1 loppua ja suunniteltu Mylotarg®-satunnaistaminen huomioon ottaen. Siten standardihoitodiagnostiikka ja induktiohoito voidaan aloittaa ennen kuin on saatu tietoinen suostumus.
- Pystyy noudattamaan suunniteltua seurantaa ja myrkyllisyyden hallintaa.
Rc-satunnaistamisen lisäkriteerit
- Potilaat, jotka on sisällytetty CHIP-AML22-protokollaan ja ositettu standardiriskiryhmään protokollan kerrostusalgoritmin mukaisesti
- Tietoinen suostumus satunnaistukseen osallistumiselle Rc
Yleiset poissulkemiskriteerit CHIP-AML22/Masterille
Potilaat suljetaan pois, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- Aiempi kemoterapia tai sädehoito. Tämä sisältää potilaat, joilla on hoitoon liittyvä AML aiemman syöpähoidon jälkeen. Näitä potilaita voidaan hoitaa yleisprotokollan mukaisesti, mutta ne eivät kuulu muodolliseen tutkimuspopulaatioon, eikä näistä potilaista kerätä tietoja.
- Potilaat, joilla on (tunnettu) ituradan taipumus luuytimen vajaatoimintaan, kuten Fanconi-anemia.
- Downin oireyhtymän myelooinen leukemia (ML-DS). ML-DS-potilaita suositellaan hoidettavaksi kansainvälisen ML-DS-protokollan mukaisesti. Yli 5-vuotiaita AML- ja DS-potilaita, joilta usein puuttuu GATA1-mutaatio ja joilla ei ole tyypillistä DS:n myelooista leukemiaa, voidaan hoitaa pääprotokollan mukaisesti, mutta ne eivät kuulu muodolliseen tutkimuspopulaatioon, joten näiden potilaiden tietoja ei käsitellä. kerätty.
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL).
- Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS).
- Juveniili myelomonosyyttinen leukemia (JMML).
- Tunnettu intoleranssi jollekin protokollan kemoterapeuttiselle lääkkeelle.
- Todisteet sydämen toimintahäiriöstä (lyhenevä osuus alle 28 %).
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat tai seksuaalisesti aktiiviset hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon aikana ja enintään 7 kuukautta koko tutkimushoidon päättymisen jälkeen.
- Seksuaalisesti aktiiviset, hedelmälliset miespotilaat, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon ajan ja enintään 6 kuukautta kaiken tutkimushoidon päättymisen jälkeen.
- Minkään muun tutkittavana olevan kokeellisen lääkkeen samanaikainen anto tai samanaikainen hoito minkä tahansa muun syövän vastaisen hoidon kanssa, joka ei ole määritelty tässä protokollassa tai yhdessä tähän pääprotokollaan yhdistetyistä kokeista, ei ole sallittua.
- Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty täyttämään tutkimuksen tutkimusvaatimuksia.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan aktiivinen hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-infektio.
- Potilaat, joilta ei saatu tietoista suostumusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Vakiovarsi Rc
3 lujituskurssia (HAM + HA3E + FLA)
|
3 lujituskurssia (HAM + HA3E + FLA)
|
|
Kokeellinen: Tutkintavarsi Rc
2 konsolidointikurssia (HAM + FLA)
|
2 konsolidointikurssia (HAM + FLA)
|
|
Active Comparator: Vakiovarsi Ri
Ei gemtutsumabi-otsogamisiinin (GO) lisäystä CD33-positiivisen AML:n ensimmäiseen induktiokurssiin
|
Ei GO:n lisäystä ensimmäiselle perehdytyskurssille
|
|
Kokeellinen: Tutkintavarsi Ri
Gemtutsumabiotsogamisiinin (GO) lisääminen CD33-positiivisen AML:n ensimmäiseen induktiokurssiin
|
GO:n lisäys ensimmäiselle perehdytyskurssille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaiken kattava ensisijainen tavoite
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Event Free Survival (EFS)
|
5 vuotta
|
|
Ensisijainen tavoite Satunnaistaminen Konsolidointi
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Taudista vapaa selviytyminen (DFS)
|
5 vuotta
|
|
Ensisijainen tavoite satunnaistuksen induktio
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
MRD < 0,1 % leukemiasoluista valtimossa
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 1
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
• Luuydinblastilaskuri morfologialla ja monivärivirtaussytometrillä (MFCM) kurssin 1 ja 2 jälkeen ja ennen allo-SCT:tä
|
8 kuukautta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 2
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
ORR (CR, CRp ja CRi) ja morfologinen leukemia-vapaa tila (MLFS) kurssin 1 ja 2 jälkeen;
|
3 kuukautta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 3
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
MRD-negatiivisuus kurssin 1 ja 2 jälkeen ja ennen allo-SCT:tä
|
8 kuukautta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 4
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
Absoluuttiset MRD-tasot kurssin 1 ja 2 jälkeen ja ennen allo-SCT:tä
|
8 kuukautta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 5
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• Käyttöjärjestelmä
|
5 vuotta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 6
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• DFS
|
5 vuotta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – tehokkuus 7
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• CIR
|
5 vuotta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – myrkyllisyys 1
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• Kumulatiivinen myrkyllisyys, joka määritellään kaikkien AE-asteiden kokonaismääränä ajan kuluessa ja jotka on luokiteltu NCI CTCAE -version 5.0 mukaan.
|
5 vuotta
|
|
Kattava toissijainen tavoite – myrkyllisyys 2
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• NRM.
|
5 vuotta
|
|
Toissijainen tavoite Satunnaistuksen konsolidointi – turvallisuus 1
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
• Kumulatiivinen myrkyllisyys, joka määritellään ≥ 3 AESI:n kokonaismääränä ajan kuluessa, jotka luokitellaan NCI CTCAE -version 5.0 mukaan.
|
8 kuukautta
|
|
Toissijainen tavoite Satunnaistuksen konsolidointi - turvallisuus 2
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• NRM.
|
5 vuotta
|
|
Toissijainen tavoite Satunnaistaminen konsolidointi - terveydenhuollon resurssit
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kumulatiivinen sairaalahoitopäiviä
|
1 vuosi
|
|
Toissijainen tavoite Satunnaistuksen konsolidointi - tehokkuus 1
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• Käyttöjärjestelmä
|
5 vuotta
|
|
Toissijainen tavoite Satunnaistuksen konsolidointi - tehokkuus 2
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
• CIR
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Gertjan Kaspers, Prof. Dr., Pediatric Oncologist
- Opintojohtaja: Michel Zwaan, Prof. Dr., Head Trial and Data Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 14. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. maaliskuuta 2031
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2035
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 16. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023-504999-25-00
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia yksittäisten osallistujien tietoja käytetään julkaisun luomiseen
IPD-jaon aikakehys
Ensisijaiset kemikaaliturvallisuussuositukset voidaan suorittaa aikaisemmin, kun ensisijainen tavoite on saavutettu, ja niitä voidaan seurata viimeistään 6 kuukauden kuluttua kokeilun päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Yhteenveto tutkimustuloksista julkaistaan osoitteessa klinikan.gov
sekä eettisille komiteoille/terveysviranomaisille ja kaikille osallistuville potilaille toimittamalla heille hoitavien lääkäreiden kautta potilaskirje, jossa on yhteenveto tuloksista.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Standard Intervention Rc
-
Parthasarathy ThirumalaValmisSydänkirurgiaYhdysvallat
-
Colorado Prevention CenterValmisÄäreisvaltimotautiYhdysvallat
-
Massachusetts General HospitalAmerican Society of Clinical OncologyValmisEi-pienisoluinen keuhkosyöpäYhdysvallat
-
University of Wisconsin, MilwaukeeValmisKrooninen sairaus | Lääkkeen noudattaminen
-
NYU Langone HealthState University of New York - Downstate Medical CenterValmisObstruktiivinen uniapneaYhdysvallat
-
University of California, San FranciscoNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)RekrytointiKipu, Leikkauksen jälkeinen | Monimutkaiset alueelliset kipuoireyhtymät | Selkäytimen vammat | Hermovaurio | Postherpeettinen neuralgia | Aivohalvauksen jälkeinen kipu | Säteilyn jälkeinen aivovamma | Säteilyn jälkeinen pleksopatia | Hermojuuren avulsioYhdysvallat
-
Kessler FoundationUniversity of Southern California; VA Office of Research and Development; Kessler... ja muut yhteistyökumppanitTuntematon
-
Dennis Turner, M.D.National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National...Valmis
-
Helsinn Therapeutics (U.S.), IncValmis
-
Istituto Auxologico ItalianoRekrytointiTerveyskäyttäytyminenItalia