CHIP-AML22/Master: Otwarte, kompleksowe badanie kliniczne z udziałem nowo zdiagnozowanych pacjentów pediatrycznych z AML de Novo

Ogólne kryteria włączenia dla CHIP-AML22/Master:

Pacjenci kwalifikują się do badania, jeśli spełniają wszystkie cztery poniższe kryteria:

1. Nowo rozpoznana AML zgodnie z kryteriami diagnostycznymi w punkcie 8.1. Należy zauważyć, że różne progi wybuchu mogą dotyczyć różnych nieprawidłowości genetycznych w przypadku niskiego procentu wybuchu. Pochodzenie AML musi być de novo (nie wtórne do niewydolności szpiku kostnego lub związane z terapią).
2. Wiek ≥ dnia i ≤18 lat w chwili wstępnej diagnozy.
3. Pisemna świadoma zgoda/zgoda pacjentów i/lub rodziców lub opiekunów prawnych nieletnich pacjentów, zgodnie z lokalnymi przepisami i regulacjami. Świadomą zgodę najlepiej uzyskać przed 7. dniem 1. kursu indukcyjnego, ponieważ pacjentów kwalifikujących się do połączonego badania z quizartinibem należy włączyć przed zakończeniem 1. kursu indukcyjnego oraz w związku z planowaną randomizacją Mylotarg®. Dzięki temu standardowa diagnostyka opiekuńcza i leczenie indukcyjne mogą być rozpoczęte przed uzyskaniem świadomej zgody.
4. Zdolność do przestrzegania zaplanowanych obserwacji i zarządzania toksycznością.

Dodatkowe kryteria włączenia do randomizacji Rc

1. Pacjenci objęci protokołem CHIP-AML22 i podzieleni na grupę standardowego ryzyka zgodnie z algorytmem stratyfikacji protokołu
2. Świadoma zgoda na udział w randomizacji Rc

Ogólne kryteria wykluczenia dla CHIP-AML22/Master

Pacjenci są wykluczani, jeśli występuje którekolwiek z poniższych kryteriów:

1. Wcześniejsza chemioterapia lub radioterapia. Obejmuje to pacjentów z AML związaną z terapią po wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej. Ci pacjenci mogą być leczeni zgodnie z głównym protokołem, ale nie będą częścią formalnej populacji badania, a dane tych pacjentów nie będą gromadzone.
2. Pacjenci z (znaną) genetyczną predyspozycją do niewydolności szpiku kostnego, takiej jak niedokrwistość Fanconiego.
3. Zespół białaczki szpikowej Downa (ML-DS). Pacjentom z ML-DS zaleca się leczenie zgodnie z międzynarodowym protokołem ML-DS. Pacjenci z AML i DS w wieku powyżej 5 lat, którzy często nie mają mutacji GATA1 i nie mają typowej białaczki szpikowej DS, mogą być leczeni zgodnie z protokołem głównym, ale nie będą częścią formalnej populacji badania, stąd dane tych pacjentów nie będą Zebrane.
4. ostra białaczka promielocytowa (APL).
5. Zespół mielodysplastyczny (MDS).
6. Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML).
7. Znana nietolerancja któregokolwiek z leków chemioterapeutycznych wymienionych w protokole.
8. Dowody dysfunkcji serca (frakcja skrócenia poniżej 28%).
9. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią lub aktywne seksualnie pacjentki w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania badanej terapii i do 7 miesięcy po zakończeniu całej badanej terapii.
10. Aktywni seksualnie, płodni pacjenci płci męskiej, którzy nie chcą stosować skutecznej metody antykoncepcji, w czasie trwania badanej terapii i do 6 miesięcy po zakończeniu całej badanej terapii.
11. Jednoczesne podawanie jakiegokolwiek innego badanego eksperymentalnego leku lub równoczesne leczenie jakąkolwiek inną terapią przeciwnowotworową inną niż określona w tym protokole lub w jednym z badań powiązanych z niniejszym protokołem głównym jest niedozwolone.
12. Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań badania.
13. Pacjenci z rozpoznanym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub zakażeniem wirusem HIV.
14. Pacjenci, u których nie uzyskano świadomej zgody.