CHIP-AML22/Master: een open-label complexe klinische studie bij nieuw gediagnosticeerde pediatrische de Novo AML-patiënten

Algemene opnamecriteria voor CHIP-AML22/Master:

Patiënten komen in aanmerking voor het onderzoek als ze aan alle vier onderstaande criteria voldoen:

1. Nieuw gediagnosticeerde AML zoals gedefinieerd door de diagnostische criteria in rubriek 8.1. Merk op dat bij lage blastpercentages verschillende blastdrempels kunnen gelden voor verschillende genetische afwijkingen. De oorsprong van AML moet de novo zijn (niet secundair aan beenmergfalen of therapiegerelateerd).
2. Leeftijd ≥ dag en ≤18 jaar oud bij eerste diagnose.
3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming van patiënten en/of ouders of wettelijke voogden voor minderjarige patiënten, volgens lokale wet- en regelgeving. Geïnformeerde toestemming moet idealiter worden verkregen vóór dag 7 van inductiekuur 1, aangezien patiënten die in aanmerking komen voor de gekoppelde quizartinib-studie moeten worden ingeschreven vóór het einde van inductiekuur 1, en met het oog op de geplande Mylotarg®-randomisatie. Aldus kunnen standaardzorgdiagnostiek en inductiebehandeling worden gestart voordat geïnformeerde toestemming is verkregen.
4. In staat om te voldoen aan geplande follow-up en het beheersen van toxiciteit.

Aanvullende inclusiecriteria voor Rc-randomisatie

1. Patiënten opgenomen in het CHIP-AML22-protocol en gestratificeerd naar standaardrisicogroep volgens het stratificatie-algoritme van het protocol
2. Geïnformeerde toestemming voor deelname aan randomisatie Rc

Algemene uitsluitingscriteria voor CHIP-AML22/Master

Patiënten worden uitgesloten als een van de onderstaande criteria aanwezig is:

1. Eerdere chemotherapie of radiotherapie. Dit omvat patiënten met therapiegerelateerde AML na eerdere kankertherapie. Deze patiënten kunnen worden behandeld volgens het masterprotocol, maar zullen geen deel uitmaken van de formele onderzoekspopulatie en er zullen geen gegevens van deze patiënten worden verzameld.
2. Patiënten met een (bekende) kiembaanaanleg voor beenmergfalen, zoals Fanconi-anemie.
3. Myeloïde leukemie van het syndroom van Down (ML-DS). Patiënten met ML-DS wordt aanbevolen om te worden behandeld volgens het internationale ML-DS-protocol. Patiënten met AML en DS ouder dan 5 jaar die vaak geen GATA1-mutatie hebben en geen typische myeloïde leukemie van DS hebben, kunnen worden behandeld volgens het hoofdprotocol, maar zullen geen deel uitmaken van de formele onderzoekspopulatie, vandaar dat de gegevens van deze patiënten niet zullen worden behandeld. verzameld.
4. Acute promyelocytische leukemie (APL).
5. Myelodysplastisch syndroom (MDS).
6. Juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML).
7. Bekende intolerantie voor een van de chemotherapeutica in het protocol.
8. Bewijs van hartdisfunctie (verkortingsfractie minder dan 28%).
9. Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven, of seksueel actieve vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van de studietherapie en tot 7 maanden na voltooiing van alle studietherapie.
10. Seksueel actieve, vruchtbare mannelijke patiënten die geen effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken, voor de duur van de studietherapie en tot 6 maanden na voltooiing van alle studietherapie.
11. Gelijktijdige toediening van een ander experimenteel geneesmiddel dat wordt onderzocht, of gelijktijdige behandeling met een andere antikankertherapie anders dan gespecificeerd in dit protocol of in een van de onderzoeken die verband houden met dit masterprotocol, is niet toegestaan.
12. Patiënten die naar de mening van de onderzoeker mogelijk niet kunnen voldoen aan de onderzoeksvereisten van het onderzoek.
13. Patiënten met een bekende actieve hepatitis B-, hepatitis C- of HIV-infectie.
14. Patiënten voor wie geen geïnformeerde toestemming is verkregen.