CHIP-AML22/Master: uno studio clinico complesso in aperto su pazienti con LMA pediatrica de novo di nuova diagnosi

Criteri generali di inclusione per CHIP-AML22/Master:

I pazienti sono eleggibili per lo studio se soddisfano tutti e quattro i criteri seguenti:

1. LMA di nuova diagnosi come definito dai criteri diagnostici nella sezione 8.1. Si noti che diverse soglie di esplosione possono essere applicate per diverse anomalie genetiche in caso di basse percentuali di esplosione. L'origine della leucemia mieloide acuta deve essere de novo (non secondaria a insufficienza midollare o correlata alla terapia).
2. Età ≥ giorno e ≤18 anni alla diagnosi iniziale.
3. Consenso/assenso informato scritto da parte dei pazienti e/o dei genitori o dei tutori legali per i pazienti minorenni, secondo la legge e i regolamenti locali. Il consenso informato dovrebbe idealmente essere ottenuto prima del giorno 7 del corso di induzione 1, poiché i pazienti idonei per lo studio collegato a quizartinib dovrebbero essere arruolati prima della fine del corso di induzione 1 e in vista della randomizzazione pianificata di Mylotarg®. Pertanto, la diagnostica standard di cura e il trattamento di induzione possono essere avviati prima che sia stato ottenuto il consenso informato.
4. In grado di rispettare il follow-up programmato e la gestione della tossicità.

Ulteriori criteri di inclusione per la randomizzazione Rc

1. Pazienti inclusi nel protocollo CHIP-AML22 e stratificati nel gruppo di rischio standard secondo l'algoritmo di stratificazione del protocollo
2. Consenso informato per la partecipazione alla randomizzazione Rc

Criteri generali di esclusione per CHIP-AML22/Master

I pazienti sono esclusi se è presente uno qualsiasi dei seguenti criteri:

1. Precedente chemioterapia o radioterapia. Ciò include i pazienti con LMA correlata alla terapia dopo una precedente terapia antitumorale. Questi pazienti possono essere trattati secondo il protocollo principale ma non faranno parte della popolazione dello studio formale e i dati di questi pazienti non saranno raccolti.
2. Pazienti con una (nota) predisposizione germinale all'insufficienza del midollo osseo, come l'anemia di Fanconi.
3. Leucemia mieloide della sindrome di Down (ML-DS). Si raccomanda ai pazienti con ML-DS di essere trattati secondo il protocollo internazionale ML-DS. I pazienti con AML e DS di età superiore a 5 anni che spesso mancano della mutazione GATA1 e non hanno la leucemia mieloide tipica della DS possono essere trattati secondo il protocollo principale ma non faranno parte della popolazione dello studio formale, quindi i dati di questi pazienti non saranno raccolto.
4. Leucemia promielocitica acuta (LPA).
5. Sindrome mielodisplastica (MDS).
6. Leucemia mielomonocitica giovanile (JMML).
7. Intolleranza nota a uno qualsiasi dei farmaci chemioterapici nel protocollo.
8. Evidenza di disfunzione cardiaca (frazione di accorciamento inferiore al 28%).
9. Pazienti in gravidanza o in allattamento o pazienti di sesso femminile sessualmente attive in età fertile non disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata della terapia in studio e fino a 7 mesi dopo il completamento di tutta la terapia in studio.
10. Pazienti maschi sessualmente attivi e fertili, non disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace, per la durata della terapia in studio e fino a 6 mesi dopo il completamento di tutta la terapia in studio.
11. Non è consentita la somministrazione concomitante di qualsiasi altro farmaco sperimentale in esame, o il trattamento concomitante con qualsiasi altra terapia antitumorale diversa da quella specificata nel presente protocollo o in una delle sperimentazioni collegate al presente protocollo Master.
12. Pazienti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti dello studio dello studio.
13. Pazienti con infezione attiva nota da epatite B, epatite C o HIV.
14. Pazienti per i quali non è stato ottenuto il consenso informato.