CHIP-AML22/Master: Et åbent-label kompleks klinisk forsøg i nydiagnosticerede pædiatriske de Novo AML-patienter

Generelle inklusionskriterier for CHIP-AML22/Master:

Patienter er kvalificerede til undersøgelsen, hvis de opfylder alle fire kriterier nedenfor:

1. Nydiagnosticeret AML som defineret af de diagnostiske kriterier i afsnit 8.1. Bemærk, at forskellige blast-tærskler kan gælde for forskellige genetiske abnormiteter i tilfælde af lave blastprocenter. Oprindelsen af ​​AML skal være de novo (ikke sekundær til knoglemarvssvigt eller behandlingsrelateret).
2. Alder ≥ dag og ≤18 år ved første diagnose.
3. Skriftligt informeret samtykke/samtykke fra patienter og/eller fra forældre eller værger for mindreårige patienter i henhold til lokale love og regler. Informeret samtykke bør ideelt set indhentes før dag 7 af induktionskursus 1, da patienter, der er kvalificerede til det forbundne quizartinib-forsøg, bør tilmeldes inden afslutningen af ​​induktionskursus 1, og i lyset af den planlagte Mylotarg® randomisering. Således kan standardbehandlingsdiagnostik og induktionsbehandling påbegyndes, før informeret samtykke er indhentet.
4. I stand til at overholde planlagt opfølgning og håndtering af toksicitet.

Yderligere inklusionskriterier for Rc-randomisering

1. Patienter inkluderet i CHIP-AML22-protokollen og stratificeret til Standard Risk Group i henhold til protokollens stratificeringsalgoritme
2. Informeret samtykke til deltagelse i randomisering Rc

Generelle udelukkelseskriterier for CHIP-AML22/Master

Patienter udelukkes, hvis et af nedenstående kriterier er til stede:

1. Tidligere kemoterapi eller strålebehandling. Dette omfatter patienter med terapirelateret AML efter tidligere kræftbehandling. Disse patienter kan blive behandlet i henhold til masterprotokollen, men vil ikke være en del af den formelle undersøgelsespopulation, og data om disse patienter vil ikke blive indsamlet.
2. Patienter med en (kendt) kimlinie disposition for knoglemarvssvigt, som Fanconi anæmi.
3. Myeloid leukæmi af Downs syndrom (ML-DS). Patienter med ML-DS anbefales at blive behandlet i henhold til den internationale ML-DS protokol. Patienter med AML og DS ældre end 5 år, som ofte mangler GATA1-mutation og ikke har typisk myeloid leukæmi af DS, kan behandles i henhold til master-protokollen, men vil ikke være en del af den formelle undersøgelsespopulation, og data fra disse patienter vil derfor ikke være indsamlet.
4. Akut promyelocytisk leukæmi (APL).
5. Myelodysplastisk syndrom (MDS).
6. Juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML).
7. Kendt intolerance over for nogen af ​​de kemoterapeutiske lægemidler i protokollen.
8. Tegn på hjertedysfunktion (forkortende fraktion under 28%).
9. Gravide eller ammende patienter, eller seksuelt aktive kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge en højeffektiv præventionsmetode under undersøgelsesterapiens varighed og op til 7 måneder efter afslutningen af ​​al undersøgelsesterapi.
10. Seksuelt aktive, fertile mandlige patienter, der ikke er villige til at bruge en effektiv præventionsmetode, i hele undersøgelsesterapiens varighed og op til 6 måneder efter afslutningen af ​​al undersøgelsesterapi.
11. Samtidig administration af et hvilket som helst andet eksperimentelt lægemiddel, der er under undersøgelse, eller samtidig behandling med anden anti-cancerterapi end specificeret i denne protokol eller i et af forsøgene forbundet med denne masterprotokol, er ikke tilladt.
12. Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde undersøgelsens krav til undersøgelsen.
13. Patienter med kendt aktiv hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion.
14. Patienter, for hvem der ikke er indhentet informeret samtykke.