CHIP-AML22/Master: un ensayo clínico complejo de etiqueta abierta en pacientes pediátricos con LMA de novo recién diagnosticados

Criterios generales de inclusión para CHIP-AML22/Master:

Los pacientes son elegibles para el estudio si cumplen con los cuatro criterios a continuación:

1. LMA de nuevo diagnóstico según la definición de los criterios de diagnóstico de la sección 8.1. Tenga en cuenta que se pueden aplicar diferentes umbrales de blastos para diferentes anomalías genéticas en caso de porcentajes bajos de blastos. El origen de la AML debe ser de novo (no secundario a insuficiencia de la médula ósea o relacionado con la terapia).
2. Edad ≥ día y ≤ 18 años en el momento del diagnóstico inicial.
3. Consentimiento/asentimiento informado por escrito de los pacientes y/o de los padres o tutores legales para pacientes menores de edad, de acuerdo con las leyes y regulaciones locales. Idealmente, el consentimiento informado debe obtenerse antes del día 7 del curso de inducción 1, ya que los pacientes que son elegibles para el ensayo de quizartinib vinculado deben inscribirse antes del final del curso de inducción 1, y en vista de la aleatorización planificada de Mylotarg®. Por lo tanto, el diagnóstico estándar de atención y el tratamiento de inducción pueden iniciarse antes de obtener el consentimiento informado.
4. Capaz de cumplir con el seguimiento programado y con el manejo de la toxicidad.

Criterios de inclusión adicionales para la aleatorización de Rc

1. Pacientes incluidos en el protocolo CHIP-AML22 y estratificados a Standard Risk Group según el algoritmo de estratificación del protocolo
2. Consentimiento informado para la participación en la aleatorización Rc

Criterios generales de exclusión para CHIP-AML22/Master

Los pacientes están excluidos si alguno de los siguientes criterios está presente:

1. Quimioterapia o radioterapia previa. Esto incluye pacientes con LMA relacionada con la terapia después de una terapia previa contra el cáncer. Estos pacientes pueden ser tratados de acuerdo con el protocolo maestro, pero no formarán parte de la población de estudio formal y no se recopilarán datos de estos pacientes.
2. Pacientes con una predisposición germinal (conocida) a la insuficiencia de la médula ósea, como la anemia de Fanconi.
3. Leucemia mieloide del síndrome de Down (ML-DS). Se recomienda tratar a los pacientes con ML-DS de acuerdo con el protocolo internacional de ML-DS. Los pacientes con LMA y SD mayores de 5 años que a menudo carecen de la mutación GATA1 y que no tienen la leucemia mieloide típica del SD pueden ser tratados de acuerdo con el protocolo maestro, pero no formarán parte de la población del estudio formal, por lo tanto, los datos de estos pacientes no se incluirán. recogido.
4. Leucemia promielocítica aguda (LPA).
5. Síndrome mielodisplásico (SMD).
6. Leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ).
7. Intolerancia conocida a cualquiera de los fármacos quimioterápicos del protocolo.
8. Evidencia de disfunción cardíaca (fracción de acortamiento por debajo del 28%).
9. Pacientes embarazadas o lactantes, o pacientes sexualmente activas en edad fértil que no estén dispuestas a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante la terapia del estudio y hasta 7 meses después de la finalización de toda la terapia del estudio.
10. Pacientes masculinos sexualmente activos y fértiles, que no deseen utilizar un método anticonceptivo eficaz, durante la duración de la terapia del estudio y hasta 6 meses después de completar toda la terapia del estudio.
11. No se permite la administración concomitante de cualquier otro fármaco experimental en investigación, o el tratamiento concurrente con cualquier otra terapia contra el cáncer que no sea la especificada en este protocolo o en uno de los ensayos vinculados a este protocolo maestro.
12. Pacientes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos del estudio.
13. Pacientes con infección activa conocida por hepatitis B, hepatitis C o VIH.
14. Pacientes para los que no se obtuvo el consentimiento informado.