CHIP-AML22/Master: En åpen etikett kompleks klinisk studie i nylig diagnostiserte pediatriske de Novo AML-pasienter

Generelle inkluderingskriterier for CHIP-AML22/Master:

Pasienter er kvalifisert for studien hvis de oppfyller alle fire kriteriene nedenfor:

1. Nydiagnostisert AML som definert av diagnosekriteriene i avsnitt 8.1. Vær oppmerksom på at ulike blastterskler kan gjelde for ulike genetiske abnormiteter ved lave blastprosenter. Opprinnelsen til AML må være de novo (ikke sekundært til benmargssvikt eller terapirelatert).
2. Alder ≥ dag og ≤18 år ved førstegangsdiagnose.
3. Skriftlig informert samtykke/samtykke fra pasienter og/eller fra foreldre eller foresatte for mindreårige pasienter, i henhold til lokale lover og forskrifter. Informert samtykke bør ideelt sett innhentes før dag 7 av induksjonskur 1, da pasienter som er kvalifisert for den koblede quizartinib-studien bør registreres før slutten av induksjonskur 1, og med tanke på den planlagte Mylotarg®-randomiseringen. Dermed kan standardbehandlingsdiagnostikk og induksjonsbehandling startes før informert samtykke er innhentet.
4. Kunne overholde planlagt oppfølging og håndtering av toksisitet.

Ytterligere inkluderingskriterier for Rc-randomisering

1. Pasienter inkludert i CHIP-AML22-protokollen og stratifisert til Standard Risk Group i henhold til stratifiseringsalgoritmen til protokollen
2. Informert samtykke for deltakelse i randomisering Rc

Generelle eksklusjonskriterier for CHIP-AML22/Master

Pasienter ekskluderes hvis noen av kriteriene nedenfor er til stede:

1. Tidligere kjemoterapi eller strålebehandling. Dette inkluderer pasienter med terapirelatert AML etter tidligere kreftbehandling. Disse pasientene kan behandles i henhold til hovedprotokollen, men vil ikke være en del av den formelle studiepopulasjonen, og data fra disse pasientene vil ikke bli samlet inn.
2. Pasienter med en (kjent) kimlinjepredisposisjon for benmargssvikt, som Fanconi-anemi.
3. Myeloid leukemi av Downs syndrom (ML-DS). Pasienter med ML-DS anbefales å bli behandlet i henhold til den internasjonale ML-DS-protokollen. Pasienter med AML og DS eldre enn 5 år som ofte mangler GATA1-mutasjon og ikke har typisk myeloid leukemi av DS kan behandles i henhold til masterprotokollen, men vil ikke være en del av den formelle studiepopulasjonen, og data fra disse pasientene vil derfor ikke bli samlet inn.
4. Akutt promyelocytisk leukemi (APL).
5. Myelodysplastisk syndrom (MDS).
6. Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML).
7. Kjent intoleranse mot noen av de kjemoterapeutiske legemidlene i protokollen.
8. Bevis på hjertedysfunksjon (forkortningsfraksjon under 28%).
9. Gravide eller ammende pasienter, eller seksuelt aktive kvinnelige pasienter i fertil alder som ikke er villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under studieterapiens varighet og opptil 7 måneder etter fullført all studieterapi.
10. Seksuelt aktive, fertile mannlige pasienter, som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode, i løpet av studieterapien og opptil 6 måneder etter fullføring av all studieterapi.
11. Samtidig administrering av andre eksperimentelle medikamenter som er under utredning, eller samtidig behandling med annen anti-kreftbehandling enn spesifisert i denne protokollen eller i en av studiene knyttet til denne masterprotokollen, er ikke tillatt.
12. Pasienter som etter etterforskerens oppfatning ikke kan være i stand til å overholde studiekravene til studien.
13. Pasienter med kjent aktiv hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon.
14. Pasienter som det ikke ble innhentet informert samtykke for.