CHIP-AML22/Master: Otevřená komplexní klinická studie u nově diagnostikovaných pediatrických pacientů s AML de Novo

Obecná kritéria zařazení pro CHIP-AML22/Master:

Pacienti jsou způsobilí pro studii, pokud splňují všechna čtyři níže uvedená kritéria:

1. Nově diagnostikovaná AML podle diagnostických kritérií v části 8.1. Všimněte si, že v případě nízkého procenta výbuchu mohou pro různé genetické abnormality platit různé prahové hodnoty výbuchu. Původ AML musí být de novo (ne sekundární k selhání kostní dřeně nebo související s léčbou).
2. Věk ≥ den a ≤ 18 let při počáteční diagnóze.
3. Písemný informovaný souhlas/souhlas pacientů a/nebo rodičů či zákonných zástupců nezletilých pacientů v souladu s místními zákony a předpisy. Informovaný souhlas by měl být v ideálním případě získán před 7. dnem indukčního cyklu 1, protože pacienti, kteří jsou vhodní pro propojenou studii s quizartinibem, by měli být zařazeni před koncem indukčního cyklu 1 as ohledem na plánovanou randomizaci Mylotarg®. Standardní diagnostika péče a indukční léčba tak mohou být zahájeny před získáním informovaného souhlasu.
4. Schopnost dodržovat plánované sledování a řízení toxicity.

Další kritéria pro zařazení pro randomizaci Rc

1. Pacienti zařazení do protokolu CHIP-AML22 a stratifikovaní do standardní rizikové skupiny podle stratifikačního algoritmu protokolu
2. Informovaný souhlas s účastí v randomizaci Rc

Obecná kritéria vyloučení pro CHIP-AML22/Master

Pacienti jsou vyloučeni, pokud je přítomno kterékoli z níže uvedených kritérií:

1. Předchozí chemoterapie nebo radioterapie. To zahrnuje pacienty s AML související s léčbou po předchozí léčbě rakoviny. Tito pacienti mohou být léčeni podle hlavního protokolu, ale nebudou součástí formální studijní populace a údaje o těchto pacientech nebudou shromažďovány.
2. Pacienti se (známou) zárodečnou predispozicí k selhání kostní dřeně, jako je Fanconiho anémie.
3. Myeloidní leukémie Downova syndromu (ML-DS). Pacientům s ML-DS se doporučuje léčit podle mezinárodního protokolu ML-DS. Pacienti s AML a DS starší než 5 let, kteří často postrádají mutaci GATA1 a nemají typickou myeloidní leukémii DS, mohou být léčeni podle hlavního protokolu, ale nebudou součástí formální studované populace, takže údaje těchto pacientů nebudou shromážděné.
4. Akutní promyelocytární leukémie (APL).
5. Myelodysplastický syndrom (MDS).
6. Juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML).
7. Známá intolerance k některému z chemoterapeutických léků v protokolu.
8. Důkaz srdeční dysfunkce (zkrácení frakce pod 28 %).
9. Těhotné nebo kojící pacientky nebo sexuálně aktivní pacientky ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studijní terapie a až 7 měsíců po ukončení veškeré studijní terapie.
10. Sexuálně aktivní, plodní pacienti mužského pohlaví, kteří nejsou ochotni používat účinnou metodu antikoncepce, po dobu trvání studijní terapie a až 6 měsíců po dokončení veškeré studijní terapie.
11. Současné podávání jakéhokoli jiného zkoumaného experimentálního léku nebo současná léčba jinou protirakovinnou terapií, než je uvedeno v tomto protokolu nebo v jedné ze studií spojených s tímto hlavním protokolem, není povoleno.
12. Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit studijní požadavky studie.
13. Pacienti se známou aktivní hepatitidou B, hepatitidou C nebo infekcí HIV.
14. Pacienti, u kterých nebyl získán informovaný souhlas.